多家藥企公佈阿爾茨海默病新葯研究進展，誰能跨越醫藥研發「死亡谷」

多家跨國藥企在學術會議公佈阿爾茨海默病藥物研究數據。

8月1日晚，禮來中國對外宣佈，來自禮來的最新研究TRAILBLAZER-ALZ 2三期臨牀研究的長期擴展（LTE）結果顯示，接受多奈單抗注射液（商品名：記能達）治療后能夠實現長達三年的認知功能延緩，並保持良好的安全性特徵。該研究成果已在於多倫多舉辦的2025年阿爾茨海默病協會國際會議（AAIC）上發佈，該會議是全球規模最大的、最具影響力的致力於推進癡呆症科學研究的國際會議。

多奈單抗注射液屬於澱粉樣蛋白靶向療法，該藥於2024年12月在國內獲批，用於治療成人因阿爾茨海默病（AD）引起的輕度認知障礙（MCI）和阿爾茨海默病輕度痴呆，並於今年3月底正式在中國上市。

阿爾茨海默病是一種會導致記憶力和其他認知功能逐漸衰退的致命性疾病，佔老年期痴呆的50%至70%。隨着人口老齡化持續加劇，阿爾茨海默病已成為影響老年人健康的重大疾病之一。由於存在巨大的未被滿足的需求，阿爾茨海默病藥物研發在全球範圍內一直是備受關注的領域。《阿爾茨海默病藥物研發管線：2025》顯示，全球共有182項針對AD適應症的藥品臨牀試驗正在進行，涉及138種藥物。

現實的另一面是，因為發病機制不明晰，該領域也被稱為醫藥研發的「死亡谷」，藥企在此折戟的消息並不少見。阿斯利康在2025年一季報時，阿斯利康宣佈全面退出神經科學領域，其中包括一款與禮來合作多年的阿爾茨海默病藥物；在上市三年后，2024年1月，渤健宣佈停止阿杜那單抗（ADUHELM）注射液的開發和上市，並將終止相關臨牀研究。渤健稱，終止決定與安全性或療效無關。業內普遍認為，終止的原因之一是該藥上市后在臨牀使用過程中依然存在爭議。

澱粉樣蛋白異常沉積是目前業內普遍認可的阿爾茨海默病發病機制之一，相關藥物研發也大都圍繞這一機制。雖然渤健放棄了阿杜那單抗，但也在推動其他阿爾茨海默病藥物的研發。同樣是在2025年AAIC上，渤健與衞材公佈其聯合開發的抗β澱粉樣蛋白藥物侖卡奈單抗（Lecanemab）為期兩年的真實世界研究的中期結果：83.6%的患者病情保持穩定或有所改善，其中6.7%的輕度阿爾茨海默病患者臨牀分期改善至輕度認知障礙階段。對於累計接受40次以上（18個月以上）治療的患者，86.7%在數據截點時病情穩定或改善。該藥於2024年1月在國內獲批。

羅氏也公佈了阿爾茨海默病藥物研發管線的最新進展，其中包括靶向澱粉樣蛋白的單克隆抗體trontinemab的早期臨牀試驗研究數據。結果顯示，該藥持續顯示出快速且顯著的澱粉樣蛋白斑塊清除效果，其中91%的受試者在澱粉樣蛋白正電子發射斷層掃描（PET）評估中轉為陰性，且與水腫/滲出相關的澱粉樣蛋白成像異常（ARIA-E）發生率保持在5%以下。

華源證券研報認為，阿爾茲海默症是全球尚未被完全攻克的疾病。根據GBD數據，2019年中國阿爾茲海默症（AD）及相關痴呆總人數為1314萬，且隨着老齡人數有增加趨勢，但在阿爾茨海默病治療領域，國內上市創新葯相對較少。

從公開信息來看，阿爾茨海默病賽道也吸引着國內藥企的佈局。7月28日，復星醫藥（600196.SH，02196.HK）與紐科聯合科技有限公司宣佈，雙方就AR1001在大中華區，包括中國內地、中國香港特別行政區及中國澳門特別行政區（許可區域）的生產和商業化簽署了獨家許可協議。AR1001是一款擬用於延緩阿爾茨海默病疾病進程的小分子口服藥物，目前其用於治療早期阿爾茨海默病的全球多中心的臨牀試驗三期正在進行中。臨牀試驗表明，AR1001具有良好的安全性特徵和血腦屏障透過性，對早期AD患者（輕度認知障礙至輕度痴呆）有潛在治療效果。

同樣是7月28日，康哲藥業（0867.HK）宣佈，其改良型新葯ZUNVEYL的新葯上市許可申請（NDA）已獲受理。該產品擬用於治療成人輕度至中度阿爾茨海默型癡呆症狀。該藥屬於新一代乙酰膽鹼酯酶抑制劑，通過抑制乙酰膽鹼酯酶活性、提高中樞乙酰膽鹼水平從而改善阿爾茨海默病患者的認知和記憶功能。