和譽-B(02256)：和譽醫藥Lavengratinib (ABSK061) 用於治療軟骨發育不全獲EMA授予孤兒藥資格

智通財經APP訊，和譽-B(02256)發佈公告，2026年10月21日，上海和譽生物醫藥科技有限公司(和譽醫藥)宣佈，其自主研發的口服選擇性小分子FGFR2/3抑制劑lavengratinib(ABSK061)用於治療軟骨發育不全(Achondroplasia，「ACH」)已獲得歐洲藥品管理局(European Medicines Agency，「EMA」)授予的孤兒藥資格(Orphan Designation，「OD」)。

ACH是一種罕見的生長發育障礙性疾病，可能危及生命並導致殘疾，目前全球範圍內可選擇的治療方案有限。此次獲得EMA孤兒藥資格認定，標誌着lavengratinib國際化開發進程中的又一重要里程碑，並進一步彰顯了其創新潛力及臨牀價值獲得國際領先監管機構的認可。此前，lavengratinib治療ACH適應症已獲得美國食品藥品監督管理局(FDA)授予的孤兒藥資格(ODD)及罕見兒科疾病資格(Rare Pediatric Disease Designation，「RPDD」)，其IND申請已獲FDA批准。Lavengratinib陸續獲得美國及歐洲監管機構授予的多項資格認定，為其滿足 ACH領域巨大的未滿足臨牀需求及推進全球開發進程提供了強勁動力。

ACH是一種主要由FGFR3基因突變引起的常染色體顯性遺傳疾病，可導致嚴重的全身性骨骼發育及骨化障礙以及相關併發症。Lavengratinib是和譽醫藥自主研發的新型口服、高活性、選擇性小分子FGFR2及FGFR3抑制劑，採用和譽醫藥獨特的口服微片製劑技術，每片直徑小於3 mm，且方便地隨食物或飲品服用，有望提升ACH兒童患者長期用藥的便利性和依從性。

目前，和譽醫藥正在積極推進lavengratinib治療3至12歲ACH兒童的II期、多中心、開放標籤的劑量遞增研究(ABSK061-202)。近期公佈的初步數據顯示，lavengratinib展現出積極的促生長信號，且總體安全性和耐受性良好。

和譽醫藥將持續推進lavengratinib用於ACH治療的全球臨牀開發，進一步評估其安全性和有效性，並探索其為全球ACH兒童患者提供新的治療選擇的潛力。