Biogen的新型阿爾茨海默病藥物與批准的藥物相比如何

儘管Biogen（BIIB）在報告了與Ionis Pharmaceuticals（IONS）開發的新型阿爾茨海默病藥物地拉納斯（diranersen）中期試驗的詳細結果后股價走低，但患者權益倡導者對該藥物的早期療效跡象持樂觀態度。

該公司援引18個月的數據表示，根據5月份的頂線數據，CELIA第二階段研究已經錯過了主要目標，該研究證明了所有測試劑量的反導寡聚酸的功效。

爲了得出結論，這家總部位於馬薩諸塞州劍橋的生物技術公司使用了著名的阿爾茨海默病指標，包括臨牀癡呆症評級箱總和（CDR-SB）和ADAS-Cog 13。

這項全球試驗招募了416名早期阿爾茨海默氏症患者，他們接受了三種給藥方案的硬膜內給藥：分別為每六個月給藥60毫克，每六個月和每三個月給藥115毫克。

雖然主要終點是基於CDR-SB對較高劑量的18個月應答，但60 mg劑量的應答最強，CDR-SB和ADAS-Cog 13的認知下降分別減緩0.54分（26%）和42%。

阿爾茨海默氏症協會的首席科學官瑪麗亞·卡里略告訴路透社記者：「事實恰恰相反。」她指出，最強烈的反應來自最低劑量。她形容迪拉納森「值得追求。「Biogen（BIIB）重申了推動候選人進入第三階段確認開發的計劃。

倫敦大學學院臨牀神經學教授、首席研究員Cath Mummery説：「CELIA數據提供了一些最明確的證據，證明減少tau病理可以轉化為臨牀上有意義的益處。」

與FDA批准的療法不同，Biogen和Essai的（ESALF）Leqembi和Eli Lilly的（LLY）Kisunla針對的是一種稱為澱粉樣蛋白的阿爾茨海默病相關蛋白質; diranersen旨在通過一種名為基因沉默的技術減少tau的產生，而tau也被認為是阿爾茨海默病病理的背后。

正在開發類似基因沉默療法的生物技術公司包括Voyager Therapeutics（VYGR）、Arrowhead Pharmaceuticals（ARWR）和Denali Therapeutics（DNLI）。

60毫克劑量的地拉那生后，CDR-SB減慢了26%，這與Leqembi和Kisunla在后期開發中證明的臨牀衰退減慢了25%-30%總體一致。

然而，它沒有達到摩根大通分析師克里斯·肖特（Chris Schott）預期的30%閾值。至於Baird分析師Jack Allen，0.4分或更大的差異是有意義的治療效果的標準。

美聯社報道稱，「我認為這將重新激發人們對許多tau機制的興趣和投資，而該領域也需要這一點。」馬薩諸塞州布里根將軍的雷薩·斯珀林博士沒有參與這項研究。「現在還為時過早，」她補充道。