直擊大腦「覺醒開關」！阿爾凱默斯(ALKS.US)嗜睡症新葯中期數據報捷 食慾素賽道點燃製藥競賽

智通財經APP獲悉，阿爾凱默斯(ALKS.US)周三在巴爾的摩舉行的睡眠醫學年會上公佈，其實驗性藥物alixorexton在2型嗜睡症(narcolepsy type 2)患者中顯著改善了覺醒維持能力，並減少了日間過度嗜睡。這一發現表明，備受矚目的食慾素受體激動劑類新葯有望惠及比原先預期更為廣泛的患者群體。

該研究是首批證實此類藥物對2型嗜睡症有效的大型臨牀試驗之一。現有治療方案主要依賴興奮劑或促睡眠藥物，這些藥物不僅療效有限，通常也無法完全緩解所有症狀。這促使各大藥企競相開發更具前景的治療方案，以覆蓋其他睡眠-覺醒障礙。

阿爾凱默斯首席執行官理查德·波普斯在接受採訪時表示：「這是我們首次擁有並非‘粗放型工具’的手段來治療嗜睡症。我們正在直接作用於大腦中驅動覺醒狀態的神經迴路。」

食慾素系統於上世紀90年代末被發現，是大腦調控覺醒狀態的核心機制之一。經典1型嗜睡症患者會喪失產生食慾素的神經元。但多年來，開發能夠進入大腦並安全模擬這種神經肽作用的藥物始終是技術難點。

如今，食慾素生物學的巨大潛力正點燃一場高風險的製藥競賽，參賽者包括禮來公司(LLY.US)和武田藥品工業公司(Takeda Pharmaceutical Co. Ltd.)。今年早些時候，禮來斥資高達78億美元收購Centessa Pharmaceuticals，押注這一科學機制最終可拓展至一系列神經系統疾病。

武田目前在該領域處於領先地位，其針對另一類嗜睡症的先導藥物oveporexton已在1型嗜睡症的后期臨牀試驗中交出亮眼成績單。本周在會議上公佈的新數據顯示，該藥物的獲益已超越覺醒維持本身，延伸至認知功能、日常生活能力和夜間睡眠質量的改善。今年2月，oveporexton已被美國食品藥品監督管理局(FDA)受理優先審評，預計今年下半年做出審批決定。

阿爾凱默斯的中期研究共入組93名2型嗜睡症患者——該類型患者並不存在1型嗜睡症典型的深度食慾素缺乏。公司表示，經過八周治療，與安慰劑組相比，接受alixorexton治療的患者在標準化覺醒維持測試中清醒時間顯著延長，自我報告的日間嗜睡程度明顯減輕。失眠和尿頻是最常見的副作用。

阿爾凱默斯正押注這類模擬食慾素的藥物可用於更廣泛的適應症。公司同時正在開展alixorexton治療特發性嗜睡症(另一種以過度嗜睡為特徵的疾病)的臨牀試驗。此外，公司還在研究基於食慾素機制的其他候選藥物，用於注意力缺陷多動障礙(ADHD)以及多發性硬化和帕金森病相關的疲勞症狀。

現年64歲的波普斯自上世紀90年代初起擔任阿爾凱默斯首席執行官，將於今年7月底退休，此后將繼續擔任公司董事會主席。波普斯此前曾被外界視為FDA局長的潛在人選之一——該職位自前任局長馬蒂·馬卡里5月離任后一直空缺。

當被問及是否會考慮出任政府職務時，波普斯表示，自己「始終傾向於公共服務」，並稱「25年來深度參與了FDA相關事務」，但當前重心仍在阿爾凱默斯。