Regenxbio分享了來自RGX-202治療杜興肌營養不良症的1/2/3期Affinity Duchenne試驗的主要3期部分的總體和中期功能數據，符合具有高度統計學意義的主要終點

REGENXBOP Inc.（納斯達克股票代碼：RGNX）宣佈了RGX-202 I/II/III期AFFINITY DUCHENNE®試驗的關鍵III期部分的積極總體和中期功能數據，RGX-202是一種治療Duchenne肌營養不良症的潛在同類最佳基因療法。該試驗達到了其主要終點，具有高度統計學意義（p<0.0001），93%的參與者在第12周達到了至少10%的微肌營養不良蛋白表達（n=30）。此外，RGX-202顯示微肌營養不良蛋白表達與中期功能改善之間具有統計學顯着的相關性。

肌肉萎縮症家長項目創始主席帕特·弗隆（Pat Furlong）表示：「這些結果對於杜興社區來説令人興奮。」「幾十年來，我們的社區一直在推動可以改變這種疾病軌跡的療法，今天的消息讓我們重新感到樂觀。我們的家人等不及了;治療罕見疾病的創新葯物的監管靈活性仍然是一個緊迫的優先事項。我們讚揚參與這項研究的患者和家人的奉獻精神，並期待在為杜興氏症患者創造更美好的未來方面繼續取得進展。"

AFFINITY DUCHENNE首席研究員Aravindhan Veerapandiyan醫學博士表示：「杜興肌營養不良症是一種罕見的進行性神經肌肉疾病，其特徵是肌肉無力惡化和功能喪失，並且對能夠可靠改變疾病進程的治療仍然存在嚴重未滿足的需求。」阿肯色州兒童醫院。「令人鼓舞的是，看到微肌營養不良蛋白的強勁表達、與功能結果的相關性以及可管理的安全性特徵。這些數據給我們帶來了希望，並增強了RGX-202對杜興氏症患者疾病進展產生積極影響的潛力。"

醫學博士Steve Pakola説：「RGX-202是Duchenne開發的第一種基因療法，證明了微肌營養不良蛋白表達與功能改善之間存在強的、統計學顯着的相關性，這是該領域的一個里程碑式的區別。」REGENXBIO首席醫療官。「今天的結果強調了我們的新型結構和差異化治療方法如何支持有利的安全性和潛在的臨牀益處，包括在預期進行性衰退的老年患者中。這些數據支持RGX-202成為Duchenne患者最佳基因療法的潛力。"

AFFINITY DUCHENNE頂線臨時數據截至2026年4月16日

I/II/III期AFFINITY DUCHENNE試驗的關鍵部分在31名1歲及以上門診男孩中評估了RGX-202 2x 1014 GC/kg的劑量。關鍵的中期結果包括安全性（n=31）、生物標誌物（n=30）和功能數據（n=9，年齡>4歲，治療后12個月）。1

另有20多名參與者已加入RGX-202的驗證性試驗（n=30），該公司預計將在年中完成關鍵和驗證性試驗中所有60名患者的給藥。

主要終點和生物標誌物數據93%的參與者在第12周達到了>10%的RGX-202微肌營養不良蛋白表達（p<0.0001）。所有參與者中微肌營養不良蛋白的表達率平均為71.1%，年齡>8歲的大男孩為41.6%。 此外，80%的參與者微肌營養不良蛋白表達量超過40%。

RGX-202被適當定位於肌膜，證明包含C末端（CT）結構域的分化構建體適當地靶向肌肉。此外，觀察到的每個細胞核穩健的載體拷貝數和陽性纖維百分比支持微肌營養不良蛋白持續表達的潛力。

截至上次數據截止，中期安全性和耐受性數據RGX-202耐受良好，並表現出良好的安全性特徵。積極主動的短期免疫抑制方案與差異化的構建和行業領先的產品純度水平（超過80%的完整外殼）相結合，可能有助於RGX-202的良好安全性。杜興體內公認的肝臟炎症標誌物平均γ-谷氨酰轉移酶（GPT）和總膽汁在治療后一年內均未超過正常上限（n=9）。

報告了兩起嚴重不良事件;兩起事件都很容易管理並在數周內解決，沒有后遺症。一名8歲參與者報告了一例亞急性心肌炎病例。參與者最近的心臟核磁共振檢查證實心肌沒有纖維化，射血分數也沒有變化。一名10歲參與者報告了一例無症狀肝損傷病例。該患者的GPT峰值升高爲123 U/L，腹部超聲波和膽固醇水平正常。常見的藥物相關不良事件包括嘔吐、疲勞和噁心，所有事件均被認為是輕度或中度，並且消退無后遺症。

中期一年功能數據在9名給藥時年齡約為5至12歲的參與者的中期功能結果中，通過北極星動態評估（SSAA）和定時功能測試（站立時間、10米步行跑步、攀爬時間）測量，RGX-202在治療后一年表現出功能改善和對疾病軌跡產生積極影響的證據。

與使用傾向評分加權（這是關鍵試驗SAP中指定的主要分析方法）的外部對照相比，參與者在SSAA和所有計時功能測試中的表現在統計學上顯着改善。[圖1]

第12周時的RGX-202微肌營養不良蛋白表達與一年時的功能改善存在統計學顯着的相關性，與cRAP預測模型相比（相關性= 0.094，p = 0.0002）和SSAA較基線的變化測量。[圖2]

主要終點和中期數據支持潛在的加速批准在最近與FDA的討論中，該機構分享了使用RGX-202微肌營養不良蛋白表達作為替代終點將基於與臨牀結果的相關性分析，這一點已在中期數據中得到了明確證明。雖然FDA建議進行隨機對照試驗，但它指導外部對照試驗可能足以證明有效性的實質性證據，特別是當治療效果足夠大以克服外部對照試驗的侷限性時。FDA主動提出審查RGX-202數據和替代提案。REGENX比奧計劃在未來的會議上與FDA討論該數據。該公司還正在敲定一項美國前研究的試驗設計，以支持全球監管提交。

鑑於積極的頂線關鍵數據、持續良好的安全性特徵以及微肌營養不良蛋白與功能改善之間的統計學顯着相關性，REGENX比奧計劃加速批准RGX-202，並正在為2027年潛在的商業發佈做準備。