和譽-B(02256)：FGFR2/3抑制劑ABSK061 獲FDA授予孤兒藥資格認定 用於治療軟骨發育不全

智通財經APP訊，和譽-B(02256)發佈公告，本公司的附屬公司上海和譽生物醫藥科技有限公司(和譽醫藥)宣佈，其自主研發的高選擇性口服小分子FGFR2/3抑制劑ABSK061已獲得美國食品藥品監督管理局(FDA)授予的孤兒藥資格認定(ODD)，用於治療軟骨發育不全(ACH)。這是ABSK061近期獲得FDA授予罕見兒科疾病(RPD)資格認定后，在其全球開發進程中的又一關鍵里程碑。 ODD有望為該產品在美國的臨牀開發、註冊申報與商業化進程提供有力支持。

孤兒藥資格認定是FDA為支持罕見病創新療法開發與評估而設立的一項重要激勵政策。此次ABSK061獲得ODD認定，不僅體現了FDA對其潛在臨牀價值及需求的認可，更將為其帶來多項潛在利好：包括符合條件的臨牀試驗税收抵免、NDA/ BLA費用免除，以及批准后享有七年市場獨佔權的潛在資格。

ACH是一種罕見的常染色體遺傳病，會導致嚴重的生長發育障礙。研究表明， ACH的發病機制主要源於FGFR3基因突變引起的FGFR3異常激活，從而抑制軟骨的正常骨化過程。靶向抑制劑有望為ACH患者提供更為精準且有效的治療選擇。

ABSK061是和譽醫藥自主研發的一款高活性、高選擇性小分子FGFR2/3抑制劑。臨牀前研究顯示，其具有強效的靶點抑制活性、良好的藥代動力學特徵以及具有前景的安全性特徵。口服給藥的方式預期將大幅提升治療的便利性和依從性，尤其對於兒童患者羣體而言，這突顯了其作為兒童及青少年ACH患者治療選擇的潛力。

ABSK061目前正在一項針對3-12歲ACH兒童患者的II期臨牀試驗中進行評估。該研究已於2025年12月在中國完成首例患者給藥，初步數據預計將於2026年下半年公佈。

在獲得FDA授予的RPD與ODD資格認定后，和譽醫藥將持續加速ABSK061的全球臨牀開發與註冊進程，致力於為全球ACH患者提供安全有效的創新治療選擇。

ABSK061是和譽醫藥自主研發並完全擁有的一款新型口服生物利用度良好、高活性、高選擇性小分子FGFR2/3抑制劑。第一代泛FGFR抑制劑已在多種攜帶 FGFR2/3變異的腫瘤中展現出臨牀療效並在全球範圍內陸續獲得監管批准。然而，泛FGFR抑制劑的治療窗及臨牀療效均受限於抑制FGFR1的相關副作用。通過降低對FGFR1的抑制以及保持對FGFR2/3的高活性，ABSK061作為新一代 FGFR抑制劑，有望實現更寬的治療窗口，從而提升臨牀療效。ABSK061用於治療軟骨發育不全已獲得FDA授予的RPD和ODD認定，II期臨牀試驗正在推進中。