又一AI藥物，失敗了

原標題：又一AI藥物，失敗了

又一款AI藥物失敗了。

據報道，Verge Genomics的VRG50635在肌萎縮側索硬化症（漸凍症）患者1b期的療效方面未達到標準，臨牀試驗已終止。

公司表示，該藥物將在明年上半年公佈完整研究結果。

VRG50635由Verge Genomics的AI平臺確定的靶點，也是公司*的臨牀階段藥物。

但藥物失敗后，Verge Genomics宣佈商業模式開始轉向，由biotech轉向以合作為主的商業模式。

然而禍不單行，近20個月里，Verge Genomics大部分高管已離職，首席財務、科學和醫療官也都已離職。總裁兼首席商務官Jane Rhodes去年離開，轉任神經生物技術公司AstronauTx的首席執行官。

藥物失敗，高管離職，戰略轉向......成立10年的Verge未來將走向何方？

01 華人女性創辦

Verge Genomics於2015年推出，創始人Alice Zhang(中文名張欣立）是一位美籍華人。

張欣立生於弗吉尼亞州，其父母為中國移民，她從小便對生物醫學感興趣，高中畢業后，她先后在普林斯頓大學攻讀分子生物學本科、以及加州大學洛杉磯分校攻讀神經學博士學位。

在她看來，這些原因都是缺乏對疾病的全面瞭解，沒有找到合適的藥物靶標得到*化的分子。

基於這些考慮，Verge Genomics創建了名為「全人類」（all-in-human）的方法進行藥物發現，他們拋棄了以往基於動物模型得出的數據，選擇自己建立專門針對神經退行性疾病的數據庫。

Verge構建了超過6800個人體組織樣本（主要是大腦和脊髓）的人體數據集，此外還包括有關基因表達、基因分型、患者特徵等各類數據，是該領域*的專有人類腦組織基因組數據集之一。

藉助人工智能的方法，公司在DNA 序列、基因表達模式和疾病之間已知聯繫的「訓練」數據集來學習如何在感興趣的數據集中找到新的、強大的生物關聯。

而VRG50635就根據Verge的AI平臺而來。

首先，公司確定了PIKfyve的磷酸肌醇激酶是ALS患者的新型靶點，是癌症、病毒感染和神經退行性疾病的重要通路。

PIKfyve作為藥物靶點的信號通路

緊接着，Verge獲得了PIKfyve抑制劑VRG50635，該藥物可恢復 ALS 患者神經元的 內溶酶體功能，並在 ALS 相關運動神經元變性模型中的多項臨牀前研究中顯示出療效。

2022年10月，該藥物進入臨牀試驗，首次啟動人體給藥。

Verge Genomics的平臺和藥物也引發了禮來的關注。

2021年7月，Verge Genomics 宣佈與禮來達成了一項為期 3 年的合作協議，雙方將共同開發針對ALS的創新療法。

Verge 將會收到 2500 萬美元預付款，並有潛在價值近7億美元的里程碑付款和特許權使用費。

02 藥物失敗，公司轉向

開發治療漸凍症的藥物，被公認為神經科學和藥物研發領域最艱鉅的挑戰之一。

在過去的二十年中，至少有 50 項關於漸凍症療法的臨牀試驗未能顯示出積極的結果。在美國，只有三種藥物獲得批准，而這些藥物對患者的益處不大。

對於Verge 而言，更是一場巨大的豪賭。因為VRG50635是其*的臨牀資產。

就在近期，公司做出了終止VRG50635的臨牀試驗的決定，原因是缺乏風險效益數據。

公司對該藥物期望非常高，幾乎將全部資源砸進去，導致沒有其他候選藥物進入臨牀試驗階段。

因此Verge宣佈轉型，將專注於其人工智能平臺和數據集，幫助合作伙伴提高藥物成功率。

創始人稱，此舉使Verge能夠持續投資其人工智能、產品和工程能力，並將帶來更精簡的成本結構和更長的現金流。

畢竟做藥的成本和風險都太高了。

伴隨着核心藥物失敗的，還有公司動盪的高管變動。

過去20個月里，Verge大部分高管已離職，首席財務、科學和醫療官也都已離職。總裁兼首席商務官Jane Rhodes 去年離開，轉任神經生物技術公司AstronauTx的首席執行官。

公司的財務情況也不容樂觀。Verge上一輪融資已經是2021年，當年12月獲得了9800萬美元的B輪融資，禮來參與投資。

好在公司手上有與跨國藥企的合作協議。

2023年9月，Verge Genomics宣佈與阿斯利康罕見疾病部門Alexion建立為期四年的合作伙伴關係，以確定新的藥物靶點。

作為協議的一部分，Verge將獲得高達4200萬美元的預付款，股權和近期付款。該公司還可能因這筆交易獲得高達8.4億美元的里程碑付款，以及任何由此產生的產品的特許權使用費。

對於公司情況，創始人Alice Zhang稱，將在明年初更新管線情況，以及最新的人事任命。