和譽-B(02256)：FGFR2/3抑制劑ABSK061治療軟骨發育不全臨牀試驗完成首例患者給藥

智通財經APP訊，和譽-B(02256)發佈公告，2025年12月16日，上海和譽生物醫藥科技有限公司(「和譽醫藥」)宣佈，其高選擇性小分子FGFR2/3抑制劑ABSK061在針對3-12歲軟骨發育不全(「ACH」)兒 童患者的II期臨牀試驗中已成功完成首例患者給藥。

ACH是一種會導致兒童嚴重生長發育障礙的常染色體遺傳性罕見病。研究表明， ACH的發病機制源於成纖維細胞生長因子受體3(「 FGFR3」)基因突變引起的 FGFR3異常激活，從而抑制軟骨的正常骨化過程。靶向抑制劑有望為ACH患者帶來更精準、更有效的治療選擇。

ABSK061是和譽醫藥自主研發的一種高活性、高選擇性小分子FGFR2/3抑制劑。在臨牀前研究中，其已顯示出顯著的靶點抑制活性、良好的藥代動力學特徵以及安全性優勢。其口服給藥方式在便捷性和治療依從性方面，尤其對兒童患者具有顯著優勢，這使ABSK061成為治療兒童及青少年ACH患者的具有潛在價值的候選藥物。

作為一項旨在全面評估ABSK061在3至12歲ACH患兒中的安全性、耐受性、藥代動力學及初步療效的開放標籤II期臨牀研究的一部分，首例患者給藥已完成。該研究於2025年3月獲得中國國家藥品監督管理局(「NMPA」)藥品審評中心(「 CDE」)的臨牀試驗藥品(「IND」)許可。