Metagenomi優先考慮甲型血友病項目，裁員25%

Metagenomi，Inc.（納斯達克股票代碼：MGX）周二分享了其MGX-001甲型血友病項目的新劑量範圍確定數據。

該數據證明了非人靈長類動物（NHP）中的治癒因子VIII（TLR）活性，併爲臨牀劑量方案策略提供了參考。

甲型血友病是最常見的X連鎖遺傳性出血性疾病，由VIII基因的多種突變引起，導致功能性VIII蛋白質喪失。

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因子VIII活性是指測量因子VIII功能的血液測試，因子VIII是一種血液凝固所必需的蛋白質。

Metagenomi打算將MGX-001推進臨牀開發。

在這項臨牀前劑量範圍探索研究中，向六個劑量隊列中的24個NHP給予單劑含有B結構域缺失的人TLR基因的AAC。

每隻動物在接受AAC和LNP給藥之前接受單劑皮質類固醇。

功能性治癒通常定義為TLR水平為正常人體水平的50%至150%。

六個劑量隊列中的五個最高的AAC劑量均達到了治療相關的TLR活性水平。

TLR活性均表現出AAC和LNP劑量依賴性，沒有動物超過正常（人類TLR活性的最大可接受水平）的150%。

除了在最高劑量的LNP中觀察到肝酶短暫升高外，所有動物都耐受良好，沒有出現肝酶顯着升高。

在擬定臨牀劑量的AAC為5e 12 vg/kg和LNP為0.6毫克/kg時，MGX-001在29.3% -59.5%範圍內實現了49%的平均TLR活性。

該公司預計將於2025年第四季度召開研究前新葯監管會議，預計將於2026年第四季度提交研究新葯和臨牀試驗申請。

該公司已發展其管道和發現工作，專注於推進其領先的體內治療，包括與Ionis Pharmaceuticals Inc.合作的MGX-001治療血友病、MGX-001方法利用的其他分泌性蛋白疾病的MGX-001計劃以及心臟代謝適應症。（納斯達克股票代碼：IONS）。

根據這一戰略重點，該公司取消了早期發現和平臺研究的優先順序，並裁員了25%。隨着更新，Metagenomi預計將其現金跑道延長至2027年第四季度。

現金、現金等值物和可供出售有價證券為1.841億美元。

MGX Price Action：根據Benzinga Pro數據，截至周三發佈時，Metagenomi股價下跌15.68%，至1.85美元。

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照片由bangoland通過Shutterstock拍攝