透過和譽-B(02256)研發日，看其打造FIC/BIC創新管線的深度與廣度

近年來，憑藉自身強勁的新葯研發、完善的全球臨牀開發能力、高標準的質量管理體系、不斷深化的國際合作等優勢，和譽-B(02256)在「源頭創新」的道路上越走越遠。

在此過程中，和譽不斷強化和鞏固自身在小分子平臺與管線方面的領導力，形成了從臨牀前到註冊臨牀階段的全周期梯隊佈局，並建立了多種潛在的同類最佳或同類首創資產和組合。公司目前有22款在研藥物，有10余款藥物已進入臨牀研發階段。如今，這些成果都集中體現在公司10月30日召開的2025研發日活動中。

智通財經APP瞭解到，此次研發日活動以「和力聚夢 譽創未來」為主題，匯聚了數十家國內外投資機構代表、臨牀專家和媒體人士，與和譽醫藥管理層及研發團隊共話公司創新研發佈局和臨牀進展。

而會中，包括創始人兼首席執行官徐耀昌、首席醫學官嵇靖、和聯合創始人兼首席科學官喻紅平、生物執行總監應海燕和藥化執行總監鄧海兵等相關負責人針對包括核心品種匹米替尼在內的整體創新管線的最新研發進展作了披露，並着重介紹了具有顯著臨牀潛力的小分子FGFR4抑制劑依帕戈替尼(ABSK-011)以及ABSK-43、ABSK-61等在研重磅研發品種，還分享了公司在自免等非腫瘤領域的創新探索。

其背后不僅體現了和譽一直秉持的「深度+廣度」的雙輪驅動策略，還彰顯了公司以全球創新為核心的強勁內生增長力。

持續深挖「十億美元分子」開發潛力

和譽醫藥創始人兼首席執行官徐耀昌在此次研發日活動開場致辭中表示，「和譽持續致力於在腫瘤及其他疾病領域開發具有差異化的創新療法，以滿足中國及全球患者尚未滿足的關鍵臨牀需求。為實現這一目標，公司將研發置於戰略核心位置，視其為驅動未來增長和實現可持續回報的核心引擎，並持續加大研發投入。」

而目前實現公司創新價值持續釋放的關鍵載體便是公司的核心品種匹米替尼。

智通財經APP瞭解到，作為首箇中國自主研發進入全球III期TGCT臨牀試驗的CSF-1R抑制劑，匹米替尼目前已獲中美歐多國監管機構突破性療法認定。作為CSF-1R抑制劑賽道的全球潛在BIC藥物，匹米替尼不僅在TGCT適應症表現突出，在cGVHD等多種適應症上還有更大想象空間。

正是因為該藥的「十億美元分子」潛力十分突出，2023年底公司就其與知名跨國藥企默克達成了一項「高首付、高里程碑、高分成」的BD交易，並在今年4月1日獲得來自默克的總計8500萬美元行權費用。加上此前的首付款，雙方的BD合作已為和譽帶來逾1.5億美元現金。

近日，默克在資本市場日上表示其正在「全力聚焦增長」，而提及實現這一目標的重頭戲之一便是和譽的匹米替尼，並稱之為能夠發揮最大潛力(Maximize potential)的資產之一，並表示「正積極為匹米替尼在2026年的全球上市做準備」，足以看出默克對該品種的高度重視。而此前海通證券發佈研報，其在給出和譽「優於大市」評級的同時也預測，匹米替尼的全球銷售峰值有望達到20億美元以上。

而支撐上述商業化預測的關鍵則在於匹米替尼的重磅研發成果。在今年歐洲腫瘤內科學會年會(ESMO Congress 2025)上，和譽以口頭報告形式展示了匹米替尼治療腱鞘鉅細胞瘤(TGCT)患者的全球III期MANEUVER研究的長期療效和安全性數據。

結果顯示，依據RECIST v1.1標準經盲態獨立評審委員會(BIRC)評估，匹米替尼在TGCT患者中展現出強勁而持久的腫瘤緩解療效，臨牀結局評估(包括關節活動度、僵硬、疼痛和身體功能)表現出具有臨牀意義的持續改善，安全性與既往分析一致，其應用於TGCT長期治療的可行性得到進一步驗證。

簡言之，在TGCT患者中長期應用的療效、安全性和耐受性得到更多數據證實，匹米替尼作為同類最佳治療方案的潛力得到了進一步的證明，，並有望重新定義TGCT的治療標準。

目前匹米替尼已於國內NDA獲受理並納入優先審評，美國NDA則預計年內遞交，有望2026年中美獲批。未來在默克的全球市場佈局加持下，將成為貢獻穩定產出的重磅產品，持續釋放「十億美元分子」潛力。

深耕FIC/BIC品種開發，形成多品類全周期梯隊佈局

一直以來，和譽醫藥都秉持「深度+廣度」雙輪驅動策略，持續強化管線佈局。在深度上，公司依託涵蓋精準靶向、免疫療法、合成致死及抗體偶聯等機制的豐富管線，實現廣泛靶點覆蓋和多樣化聯合療法設計，並圍繞關鍵靶點家族梯度佈局多款候選化合物，確保穩健的成果轉化;而在廣度上，和譽則將現有腫瘤學資產拓展至非腫瘤適應症，同時將小分子藥物開發的專業優勢與經驗延伸至更多潛在治療領域。

根據和譽醫藥創始人兼首席執行官徐耀昌在此次研發日活動中的介紹，和譽始終堅持在研發上投入大量資源以開發差異性的Best-in-class和First-in-class藥物，自成立以來研發投入平均年複合增長率達到54%。

目前，公司已構建10余條處於臨牀階段的腫瘤產品管線，覆蓋肝癌、胃癌、肺癌、結直腸癌、乳腺癌等多種常見癌種。同時，和譽醫藥通過500余項專利申請和管線間的聯用設計，為核心資產構築堅實壁壘。

除了進一步開發匹米替尼外，和譽也在深度探索FGFR和KRAS兩大類靶點，並以FGFR靶點爲着力點驅動下一輪創新品種研發周期。其中，公司管線內的第二款「十億美元分子」，全球FGFR4抑制劑同類FIC藥物依帕戈替尼(ABSK011)開發潛力正得到持續深挖。

根據此次研發日活動披露的內容，單藥方面，ABSK-011-101研究顯示，ABSK011單藥治療免疫療法和多靶點酪氨酸激酶抑制劑(mTKI)失敗且FGF19過表達的晚期HCC患者ORR達46.7%，mPFS為5.5個月，關鍵註冊研究ABSK-011-205目前進展順利。聯合用藥方面，ABSK-011-201研究顯示，ABSK011聯合阿替利珠單抗在FGF19過表達的晚期HCC患者中ORR超過50%，中位PFS超過7個月，顯示出衝擊HCC一線治療方案的潛力。

憑藉強勁的臨牀數據，ABSK-011現已獲得國家藥品監督管理局藥品審評中心(CDE)突破性療法認定，ABSK011有望成為全球首個真正意義上的精準靶向肝癌藥物。

商業化層面上，FGF19過表達的肝細胞癌患者約佔全球HCC患者總數的30%，目前預后較差，迫切的臨牀需求有望為之后獲批上市后的依帕戈替尼帶來廣闊、高確定性的全球商業化市場。

除了FGFR靶點外，和譽創新管線內還有多款優質管線處於早期臨牀和臨牀前階段，並以此形成多品類全周期梯隊佈局。隨着多項創新研發管線的重磅資產迎來里程碑，公司發展已步入密集催化新階段。

例如，口服小分子PD-L1抑制劑ABSK043在臨牀研究中展現出類抗體療效和極佳的口服便利性，同時良好的安全性顯示其具備克服多藥聯合治療安全性風險的潛力。ABSK043聯合其他藥物用於晚期NSCLC和胃癌一線治療的II期臨牀研究正在進行中;而ABSK061則是首個在胃癌中與免疫治療聯用顯示療效的高選擇性口服FGFR2/3抑制劑，目前正開展聯合ABSK043及化療的晚期胃癌一線治療II期臨牀研究。

此外，CSF-1R抑制劑匹米替尼(Pimicotinib/ABSK021)及PRMT5*MTA抑制劑ABSK131等潛在Best-in-class管線也在穩步推進中。

以上無一不在體現和譽在全球商業化和差異化原研創新方面的確定性，和譽有望通過管線內多個具備潛在FIC/BIC產品，打開更多的估值想象空間。

值得一提的是，雖然和譽目前正處商業化前期，但公司已手握超過20億元豐厚現金，且還是港股18A中少數的通過股價提升投資者投資回報同時還通過持續的註銷式股票回購回饋投資者的創新葯企。

對此，近期包括招商證券香港、天風證券和國元國際等多家券商機構更新對和譽的評級，給出「增持」評級或「買入」評級，並對公司創新研發及后續增長給出了積極評價。

其中，國元國際近期就發佈最新研報表示，基於全球BIC產品匹米替尼在ESMO公佈優秀數據、公司創新葯研發加快推進以及肝癌新葯依帕戈替尼前景廣闊等因素，給予公司「買入」評級，對應目標價22.06港元，較現價存在近50%的上望空間。