「AI+」賦能，浦東製藥企業加快創新葯研發

（來源：你好張江）

生物醫藥產業的創新發展，離不開人工智能技術及創新工具的高效賦能。晶泰科技近日宣佈，由其助力智擎生技製藥發現的新一代PRMT5抑制劑PEP08已達成重要臨牀研發里程碑，PEP08分別獲得澳大利亞人類臨牀研究倫理委員會、澳洲藥物管理局及中國臺灣「衞生福利部食品藥物管理署」的實體瘤臨牀Ⅰ期試驗批准。

近年來，人工智能技術被廣泛應用到製藥各環節，提高了新葯研發效率及質量，大幅降低研發成本，AI製藥市場規模不斷擴大。記者瞭解到，浦東許多企業持續發力「AI+」，大量創新葯產品涌現，產業正迎來更廣闊的發展空間。

AI+機器人藥物研發平臺高效賦能藥物創新

PRMT5（蛋白質精氨酸甲基轉移酶 5）是在多種癌症中過表達並促進腫瘤生長的關鍵酶。在MTAP（甲硫腺苷磷酸化酶）純合缺失的腫瘤中，抑制PRMT5活性可產生「合成致死」效應，有望實現高效安全的癌症靶向治療。然而傳統PRMT5抑制劑常因選擇性不佳而導致毒性問題，有巨大的未滿足臨牀需求。

項目啟動后，晶泰科技憑藉其融合物理模型、AI算法與機器人實驗的智能藥物研發平臺，結合智擎生技製藥的專家經驗，快速開展藥物理性設計。晶泰科技為該項目生成了百萬級別的分子庫，從中精確篩選出一批藥物活性與選擇性表現突出、分子骨架新穎的先導化合物。在多輪物理模型與AI模型結合的ADMET性質評估與迭代優化后，最終確定PEP08為臨牀前候選化合物並由智擎生技製藥完成臨牀前研發。

臨牀前研究數據表明，與第一代非選擇性PRMT5抑制劑相比，PEP08的毒性及安全性優勢顯著，擁有良好的血腦屏障穿透能力與理想的綜合成藥性質。在多個動物藥效模型中，PEP08展示了強大的體內療效。與目前處於臨牀開發階段的其他二代PRMT5抑制劑相比，PEP08的綜合藥學性質展現出潛在同類最佳效果及廣闊潛力。

PEP08順利獲得兩地監管機構的臨牀試驗許可並達成里程碑付款，是晶泰科技與智擎生技製藥合作取得的重要階段性成果，再一次驗證了晶泰科技平臺高效賦能藥物創新的能力。

晶泰科技相關負責人表示，將繼續依託AI+機器人藥物研發平臺，助力更多合作伙伴加速發現具有市場潛力和差異化競爭力的創新葯物，為更多患者帶來優質高效的治療選擇。

推動AI藥物首次實現概念性驗證

AI正迅速變革製藥行業，從靶點發現到精準醫療，全方位重塑行業格局，為加速藥物研發與上市帶來了前所未有的機遇。浦東前沿企業通過自研平臺或協同創新等模式，使AI助力新葯研發項目佔比大幅提升。

比如，AI製藥領域「先行者」英矽智能落地浦東的上海公司2024年創造了3.5億元收入，同比增長108%。英矽智能是由生成式人工智能驅動的臨牀階段生物醫藥公司，2025年1月，英矽智能宣佈將中國區科技總部落户浦東，聯動上下游企業，在浦東打造集生物信息採集分析、醫藥研發生產、臨牀診斷治療的全周期生命科學和健康管理閉環生態平臺。英矽智能創始人兼首席執行官亞歷克斯·扎沃倫科夫表示，正在浦東佈局和建設英矽智能全自動實驗室和中國創新總部，「展望未來，AI平臺的支持不侷限於生物醫藥，還有造影劑、新材料、新能源、抗衰老等多個具有潛力的前沿領域。」

6月3日，業內首個AI驅動藥物研發的臨牀概念驗證成果發表於《自然·醫學》。英矽智能及其合著者共同發佈了TNIK抑制劑Rentosertib（ISM001-055）IIa期臨牀試驗的安全性和有效性數據。

Rentosertib是通過英矽智能生成式AI平臺Pharma.AI賦能發現和設計的用於治療特發性肺纖維化（IPF）的潛在全球首創小分子藥物。研究中的探索性生物標誌物分析，進一步驗證了通過人工智能方法發現的新穎靶點TNIK的生物學機制，研究結果支持Rentosertib具有潛在的抗纖維化及抗炎作用。Rentosertib的靶點識別和分子設計均由人工智能驅動，這代表着製藥行業真正的創新。

此前，英矽智能已公佈了多項關鍵里程碑，證明其自主研發的AI平臺能顯著降低成本、提升早期藥物研發的效率。通過AI與自動化技術的深度融合，公司已建立了超過30條自主研發的管線。隨着多條AI驅動的研發管線並行推進，英矽智能也有望成為首批成功將AI發現和設計的候選新葯推進並完成臨牀驗證的公司之一。

作者：楊珍瑩