諾華在減輕自身免疫性血液疾病的終身治療負擔方面看到了希望

諾華股份公司（紐約證券交易所代碼：NVS）周二發佈了VaYITH 2 3期試驗的總體結果，該試驗評估了ianalumab聯合艾曲波帕治療既往接受過糖皮質激素治療的初級免疫性血小板減少症（IDP）患者的效果。

原性血小板減少症是一種罕見的自身免疫性疾病，免疫系統錯誤地靶向並破壞血小板（血液凝固所必需的細胞），導致出血時間延長、容易瘀傷和慢性疲勞等症狀。

與安慰劑加艾曲波帕相比，Ianalumab加艾曲波帕顯着延長了至治療失敗的時間（TTF），這是評估患者在治療期間和治療后維持安全血小板水平的時間的主要終點。

Ianalumab正在研究其他B細胞驅動的自身免疫性疾病，包括正在進行的一線IDP以及二線和后續熱性自身免疫性貧血的3期試驗，預計將於2026年讀出。

另請閲讀：FDA放寬對血液癌症的救生基因療法的獲取

在VaYITH 2中，接受ianalumab聯合艾曲波帕治療的患者在六個月時血小板計數持續改善率顯着更高，這是研究的關鍵次要終點。

ianalumab的安全性特徵與之前在臨牀研究中觀察到的一致，沒有新的安全性信號。

賓夕法尼亞大學血液學系醫學教授兼主任亞當·庫克（Adam Cuker）表示：「雖然目前治療血小板減少症的治療方法總體上可以有效提高血小板計數，但許多患者需要終生治療才能維持安全水平，這可能會造成持久的治療負擔。」「VaYHIT 2的結果令人鼓舞，因為它們表明ianalumab可能支持更長時間的疾病控制並減少對連續治療的需求。"

數據將在即將舉行的醫學會議上展示，並納入2027年未來的監管提交文件中，以及正在進行的一線TIP試驗VaYITH 1的結果。

Ianalumab獲得了美國食品和藥物管理局和歐洲藥品管理局孤兒藥稱號。

諾華周一分享了來自兩項3期試驗NEPTUNUS-1和NEPTUNUS-2的數據，評估了ianalumab（VAY 736）在活動性乾燥病成人中的應用。

這兩項試驗都達到了主要終點，即證明疾病活動性在統計學上顯着改善。

這些結果支持ianalumab的潛力，一種具有雙重作用機制的藥物-B細胞耗竭和BAFF-R抑制-成為Sjögren病患者的第一種靶向治療。

6月，諾華公司發佈了APPULSE-PNH的結果，這是一項3B期研究，評估了每天兩次口服Fabhalta（iptacopan）單藥治療陣發性睡眠性血紅蛋白尿症（PNH）成人患者的療效和安全性，這些患者的Hb水平≥ 10 g/dL，並且從抗C5治療（依庫珠單抗或ravulizumab）轉換。

Fabhalta治療24周后，血紅蛋白水平平均提高了2.01 g/dL，大多數患者達到正常或接近正常水平。

價格走勢：周二最后一次檢查時，NVS股價在盤前時段上漲0.67%，至119.34美元。

閲讀下一步：

照片：Shutterstock