百時美施貴寶報告III期獨立試驗錯過了骨髓纖維化相關貧血治療的主要終點

百時美施貴寶（紐約證券交易所代碼：BMY）今天宣佈了一項III期獨立試驗，該試驗在接受紅細胞（RBC）輸注的骨髓纖維化相關貧血成年患者中評估了Reblozyl®（luspatercep-aamt）聯合janus kinase抑制劑（JAki）治療，但與安慰劑相比，在治療的前24周內開始的任何連續12周內，均未達到RBC輸注獨立性的主要終點（p=0.0674）。患者在RBC輸血獨立性方面出現了數字和臨牀意義的改善，這有利於Reblozyl，這與2期試驗（NCT 03194542）的先前結果一致。

幾項重要的次要指標也顯示出有利於Reblozyl的具有臨牀意義的益處，其中包括更多患者的RBC輸血負擔至少減少50%（且至少減少4個RBC單位），以及更多患者的血紅蛋白（HB）水平至少增加1 g/dL，同時至少連續12周保持獨立輸血。

經常觀察到的治療后出現的不良事件與之前在適應症中報告的Reblozyl已知的安全性特徵一致。

該公司對該研究具有臨牀意義的結果感到鼓舞，並將與FDA和EMA合作討論上市申請的提交。

Reblozyl是既往未使用紅細胞生成刺激劑的貧血一線治療的標準治療（ESA初治）在可能需要紅細胞輸血的極低至中等風險骨髓增生異常綜合徵（SCS）成年患者中，治療患有極低至中度紅細胞生成刺激劑無效且需要在8周內2個或更多RBC單位的成年患者的貧血伴有環形鐵粒幼細胞（MDS-RS）或伴有環形鐵粒幼細胞和血小板增多的骨髓增生異常/骨髓增生性腫瘤（MDS-RS-T）的風險，以及治療需要紅細胞輸注的β地中海貧血成人患者的貧血。

百時美施貴寶感謝參與獨立臨牀試驗的患者、研究人員和臨牀試驗中心。