雲頂新耀自研AI+mRNA技術平臺，核心產品已進入臨牀階段｜最前線

2025年來，mRNA領域頗有「復甦」的跡象。6月底，艾伯維宣佈斥資21億美元收購體內CAR-T療法公司Capstan Therapeutics；而BioNTech、Moderna等更早入局的企業，也已佈局了成熟的mRNA疫苗的藥物設計和遞送技術等研發平臺，探索腫瘤疫苗等產品的研發，進展快者已進入二期臨牀階段。

相較之下，國內企業在該領域的佈局雖整體比較早期，但也逐漸有「玩家」跑出。近期，雲頂新耀就係統展示了基於公司自研的mRNA創新技術平臺開發的3款產品，分別為通用型現貨腫瘤治療性疫苗（TAA）EVM14、個性化腫瘤治療性疫苗（PCV）EVM16，以及自體生成CAR-T項目。

從技術根基來看，雲頂新耀的mRNA平臺整合了自研AI算法與LNP（脂質納米顆粒）遞送系統兩大核心能力。在抗原序列設計上，公司已完成三代AI算法升級。第一代聚焦密碼子優化與生產風險控制，第二代實現密碼子與RNA二級結構協同優化，第三代則整合UTR（非翻譯區）與CDS（編碼序列）聯合優化，大幅提升靶蛋白表達水平。

遞送系統方面，雲頂新耀搭建的 LNP平臺在可電離脂質和隱形脂質領域均有專利佈局，超500種專有脂質庫可滿足疫苗及自體生成CAR-T等多類項目需求，可覆蓋腫瘤、自免、代謝性疾病等多個領域。

從管線進展上來看，EVM14近期已完成「中美雙報」，其全球多中心I期臨牀試驗（EVM14 C101）預期在今年三季度完成首例患者入組，主要針對鱗狀非小細胞肺癌、頭頸部鱗狀細胞癌及食管鱗狀細胞癌3大瘤種。

另一款個性化腫瘤治療性疫苗EVM16已於今年3月完成首例患者給藥。該臨牀試驗初步數據顯示，即使低起始劑量也能激發晚期腫瘤患者特異性T細胞反應，具有良好的免疫原性。

據首席執行官羅永慶介紹，隨着相關產品研發不斷推進，雲頂新耀已和全球Top 20藥企中的多家建立聯繫，並簽署多項保密協議。

近兩年，BD幾乎成為國內創新葯企的重要「KPI」。相關數據統計，今年以來，全球腫瘤領域授權交易的首付款中，來自中國的資產貢獻了將近50%的份額。「這説明不同於過去，跨國藥企現在已經非常認可中國創新的價值；第二，也證明了中國的自主創新、成本和效率都達到了一定程度。」

具體到mRNA技術領域，該技術集合了軟件式平臺、通用型生產平臺的優勢，具備覆蓋從腫瘤到自免、代謝性疾病、傳染病等多種難治性疾病的藥物開發能力。作為基因技術，mRNA技術可將藥物開發從「分子篩選」轉變為「信息設計」，實現了「信息即藥物」，可利用人體自身生成藥物，使人體成為為自身生產藥物的「智能工廠。

從過往的案例看，在個性化腫瘤疫苗產品領域，國際大藥企之間有過很多交易，比較有代表性的是Moderna和BioNTech兩家的對外合作，比如Moderna和默克（2億美元首付款+2.5億美元期權）、BioNTech和Genentech（3.1億美元首付款）；自體CAR-T領域的合作則集中出現在2024年之后，比如今年，阿斯利康以10億美元收購自體生成CAR-T公司EsoBiotech、艾伯維21億美元收購Capstan。

從執行層面，雲頂新耀方面表示，公司並不急於立刻完成一個BD，而是要做「正確的BD」。究其原因，首先，截止2024年底，雲頂新耀現金儲備為16億元，未來1-2年的mRNA類產品開發不需要藉助外界資本。

此外，什麼時間做BD、做什麼結構的BD，也需要仔細考慮。比如在時間節點上，擁有臨牀數據之后再授權的價值，可能就比臨牀前階段要高出很多。以阿斯利康收購EsoBiotech為例，EsoBiotech使用的是慢病毒平臺，目前為止只有1個病人數據，其他都是臨牀前，估值就有10億美元。

相較而言，羅永慶認為，雲頂新耀「現在做的是mRNA平臺，有動物數據，安全性更好」。「我們有很多的選擇權，全球前20位的公司很多都跟我們進行了深入的接觸，所以選擇權很重要。」