單月超20億美元，Biotech行業融資規模重返疫情前水平

轉自：新康界

今年5月，美國及歐洲的生物醫藥行業共發生23起融資事件，融資規模達20.2億美元（約143.03億人民幣），環比增幅達59.18%，其中值得關注的有：

• 中樞神經系統（CNS）領域爆發：5月，多家CNS藥企獲得大額融資，如融資1.4億美元的Grin Therapeutics、9000萬美元的Syndeio、7500萬美元的Therini Bio、6000萬美元的Vima  Therapeutics等；

• 核酸藥物仍是熱點。5月，多家不同技術路徑的mRNA藥企獲得大額融資，如融資1.3億美元的抗衰老藥企NewLimit、融資6500萬美元的lncRNA藥企Haya Therapeutics、融資5000萬的Sirius Therapeutics等；

• 前沿技術路線與新靶點受到關注：5月，AI腫瘤藥物公司Pathos AI、DNA數據存儲公司Atlas Data Storage、罕見代謝病藥企Azafaros、表觀遺傳學藥企CellCentric、體內Car-T藥物公司Stylus Medicine等前沿技術公司均獲得大額融資。

1、Pathos AI：累計完成4.67億美元融資的AI新秀

5月15日，Pathos AI宣佈完成3.65億美元D輪融資使其投后估值達到約16億美元。本輪融資包括現有投資者和新投資者。

Pathos AI是一家人工智能生物技術公司，專注於重新設計藥物開發，通過與製藥公司合作，利用技術力量為患者提供精準醫療。

公司的技術平臺PathOS Platform™，可利用數拍字節（Petabytes）級別的真實世界腫瘤數據和患者來源的功能基因組數據，能夠整合多模態數據（包括臨牀、分子和影像數據），識別和驗證傳統方法難以發現的生物學機制，顯著提升了藥物開發的速度、精確度和成功率。

目前，Pathos AI有兩款在研藥物，均為外部引入：

• P-300（pocenbrodib）：一款CBP/p300蛋白抑制劑，該蛋白參與促進癌症細胞生長和增殖的基因的激活。P-300最初由Forma Therapeutics開發（被諾和諾德以11億美元收購），今年3月，Pathos啟動了pocenbrodib的Ib/IIa期臨牀試驗，該試驗將評估該藥物作為單藥療法，以及與Zytiga、Lynparza或Pluvicto聯合用於轉移性去勢抵抗性前列腺癌患者的療效。

• P-500（原名為PRT811）：由Prelude Therapeutics開發，並於2023年3月完成了1期試驗。2024年8月份被Pathos收購。

此外，2023年12月，Pathos在收購Rain Oncology時，還獲得了處於III 期階段的MDM2抑制劑milademetan的所有權，但在最近的公告中，公司尚未提及這款療法。

在一級市場，公司在三年內完成了四輪融資，累計融資金額達4.67億美元，其中2024年10月，Pathos AI宣佈完成超額認購的6200萬美元C輪融資。本輪融資由NEA領投，Revolution Growth、Lightbank和Builders VC等機構跟投。

2、Atlas Data Storage：貝索斯投資的DNA企業

5月，Atlas Data Storage宣佈完成1.55億美元的種子輪融資。本輪融資的投資者包括ARCH Venture Partners、Deerfield Management、Bezos Expeditions、Tao Capital Partners、Rsquared VC、Earth Foundry、In-Q-Tel (IQT)等知名機構。

今年5月，領先的DNA合成技術公司Twist Bioscience(NASDAQ:TWST)宣佈將其DNA 數據存儲業務分拆為獨立公司Atlas Data Storage，專注於該領域的技術開發與商業化。此次分拆旨在達到兩個目的：

一是Twist專注主業（合成生物與生命科學工具），提升經營效率和估值清晰度，同時通過保留Atlas少數股權、分成收益及技術返利機制，持續分享未來收益；

二是Atlas作為純粹的DNA數據存儲公司，可靈活融資、聚焦技術轉化和商業落地，快速吸引客户與合作伙伴，避免在Twist體系下「邊緣化」，有望成為數據基礎設施新星，未來獨立上市或併購退出預期明確，具備「早期科技獨角獸」標籤。

Atlas Data Storage使用半導體芯片+酶工程（enzyme engineering）技術，構建「高通量、並行化的芯片化化學反應平臺」，這是其區別於傳統存儲和其他DNA存儲企業的關鍵優勢；此芯片平臺是其未來商業化與專利壁壘的核心資產，可能涵蓋微流控、DNA合成酶工程、數據編碼算法等多個交叉領域。

公司管理層經驗豐富，CEO Varun Mehta是Nimble Storage創始人，成功將其出售給惠普；連續創業者，擅長將深科技轉化為商業成果，首席技術官Bill Banyai, Ph.D.曾在Complete Genomics開發DNA測序技術、在Twist領導DNA合成技術，執行董事George Kadifa曾任惠普、IBM、Oracle高管，也是Silver Lake資本合夥人，產業與資本經驗兼具。

3、Grin Therapeutics：黑石支持的CNS藥物新秀

5月18日，Grin Therapeutics宣佈完成1.4億美元的D輪融資。本輪融資包括Angelini Pharma的6500萬美元戰略股權投資，以及現有投資者Blackstone Life Sciences的7500萬美元跟投。

GRIN Therapeutics是一家專注於開發治療嚴重神經發育障礙的創新療法的公司。基於NMDA受體異常活化在神經發育障礙中的作用機制，公司聚焦於NMDA受體的NR2B亞基，其過度激活被證實與癲癇、認知障礙、運動障礙等神經發育疾病密切相關。

GRIN Therapeutics核心產品radiprodil是一種選擇性靶向N-甲基-D-天冬氨酸（NMDA）受體亞型2B（GluN2B）的負向別構調節劑，計劃於2025年第三季度啟動全球關鍵性3期臨牀研究，針對適應症為與GRIN相關的神經發育障礙（GRIN-NDD）。

GRIN-NDD是由GRIN基因突變引起的罕見小兒神經發育障礙。患者可能會出現發育迟緩、智力障礙、癲癇、肌張力低下、運動障礙、痙攣、進食困難和行為問題。

此前發佈的1b期臨牀試驗Honeycomb的數據顯示，radiprodil治療的總體耐受性良好。符合條件的癲癇患者的中位可計數運動性癲癇發作（CMS）頻率較基線減少了86%。在試驗期間，71%的患者CMS減少超過50%，且7例患者中有6例在為期8周的維持期內至少80％的日子無癲癇發作。

目前，Radiprodil已獲得美國FDA及歐洲的突破性療法、孤兒藥、罕見兒科疾病等多項認定。此外，radiprodil也正於另一適應症（結節性硬化症與局灶性皮質發育不良）進行Ib/IIa期臨牀。

對外合作方面，GRIN Therapeutics在完成D輪融資的同時，還宣佈與意大利藥企Angelini Pharma達成合作協議，后者將獲得radiprodil在北美以外地區的開發和商業化權益。GRIN公司將獲得5000萬美元預付款，以及最高5.2億美元的開發、監管和銷售里程碑付款。

4、Azafaros：BGV孵化的罕見病新秀

5月15日，Azafaros宣佈完成1.32億歐元的B輪融資，本輪融資由Jeito Capital與Forbion Growth共同領投，Seroba、Pictet Group、Forbion Ventures、Schroders Capital和BioGeneration Ventures (BGV)跟投。

Azafaros於2018年由BGV孵化設立，基於萊頓大學和阿姆斯特丹UMC的科學知識，為溶酶體貯積症患者開發新的療法。

溶酶體儲存病（LSDs）是一組超過70種疾病的集合，其特徵是溶酶體功能障礙，這些疾病大多以常染色體隱性遺傳形式存在，通常會導致進行性神經變性，在許多情況下會造成致命后果。

公司藥物Nizubaglustat是一種小分子、口服、腦穿透性氮雜糖，不僅能夠直接影響溶酶體中的代謝過程，還能干擾糖鞘脂的代謝途徑，具有較好的藥物特性。

適應症方面，Nizubaglustat可用於治療神經系統受累的罕見溶酶體貯積症，具體包括尼曼-皮克C型病（NPC）、GM1神經節苷脂病和GM2神經節苷脂病（包括Tay-Sachs和Sandhoff病），本次融資的目的就是推進上述適應症進入臨牀三期試驗。

目前，Nizubaglustat已獲得治療GM1和GM2神經節苷脂病和NPC的罕見兒科疾病認定（RPDD）、GM1和GM2神經節苷脂病（Sandhoff和Tay-Sachs病）和NPC的孤兒藥認定，以及FDA對GM1/GM2神經節苷脂病和NPC的快速通道認定。

B輪融資是自2020年完成2500萬歐元A輪融資后，Azafaros五年來首次公開募資。公司的長期目標遠不止三項當前適應症，計劃將nizubaglustat拓展至更多類型的溶酶體貯積症，例如戈謝病3型（Gaucher Type 3），未來幾個月將公佈具體計劃。

5、NewLimit：加密貨幣大佬支持的抗衰老藥物公司

5月6日，NewLimit宣佈完成1.3億美元的B輪融資。本輪融資由凱鵬華盈（Kleiner Perkins）領投，Nat Friedman/Daniel Gross、Khosla Ventures、Human Capital、Valor Equity Partners、Dimension、Founders Fund和Brian Armstrong（Coinbase創始人）等跟投。

NewLimit成立於2022年，由谷歌風投（GV）合夥人Blake Byers博士、加密貨幣交易平臺Coinbase聯合創始人兼CEO Brian Armstrong 以及表觀遺傳重編程專家Jacob Kimmel博士共同創立，是一家抗衰老藥物研發公司。

NewLimit的目標是研發能夠重編程衰老細胞以延長健康壽命的藥物，通過重編程表觀基因組來恢復衰老細胞的年輕功能，利用單細胞基因組學、表觀遺傳編輯、機器學習和高通量功能檢測等前沿技術，揭示衰老的表觀遺傳特徵，克服表觀遺傳重編程面臨的障礙，發現可使細胞恢復年輕活力和再生潛能的干預措施。

2024年，公司建立了面向肝細胞的LNP（Lipid Nanoparticle,脂質納米顆粒）遞送系統，結合信使RNA（mRNA）傳遞機制，為其小分子與生物大分子聯合開發提供了遞送技術保障。

目前，公司重點佈局了兩個領域：

• 肝臟再生領域：先導分子M003在酒精性肝損傷模型中展現出85%的功能恢復率，老年肝細胞死亡率顯著降低，多項生理指標接近年輕水平，未來幾年有望進入臨牀試驗；

• 免疫系統領域：公司團隊鑑定出的三個轉錄因子組合（I0001-I0003）可恢復衰老T細胞功能。通過先進的實時顯微成像技術，研究人員直觀展示了處理后的T細胞在抑制靶細胞增殖方面與年輕細胞相當的表現。

近年來，抗衰老藥物成為生物醫藥領域的熱點之一，從PayPal創始人Peter Thiel持續加碼抗衰項目、前世界首富傑夫·貝索斯扶持Altos Labs，到谷歌通過其子公司Calico積極佈局再生醫學與壽命延長技術，「長壽經濟」正在成為全球科技巨頭爭相進入的下一輪高地。今年4月，Flagship Pioneering孵化一家名為Etiome的預防性藥物公司，完成了5000萬美元的融資。

NewLimit在一級市場的表現不俗，此前已經完成兩輪融資：

• 2021年，NewLimit宣佈完成1.05億美元的種子輪融資，投資人為Blake Byers與Brian Armstrong；

• 2022年，NewLimit宣佈完成4000萬美元的A輪融資，投資人為Dimension、Founders Fund與Kleiner Perkins。

6、GlycoEra AG：多家MNC押注的蛋白降解藥企

5月27日，GlycoEra AG宣佈完成1.3億美元的B輪融資。本輪融資由Novo Holdings領投，Catalio Capital Management、LifeArc Ventures、卡塔爾投資局（QIA）、Sofinnova、5AM Ventures、羅氏風投、百時美施貴寶、Agent Capital、MP Healthcare Venture Management（田邊三菱子公司）和Sixty Degree Capital等機構跟投

GlycoEra於2020年底從LimmaTech分拆出來（LimmaTech於2015年從被GSK收購的疫苗公司GlycoVaxyn分拆出來），是一家利用蛋白質降解技術開發藥物的公司。

GlycoEra優勢在於細胞外蛋白降解平臺，通過雙特異性分子利用自然降解機制，精準清除致病蛋白，區別於傳統免疫抑制或抗體藥物，具備快速、深度且高選擇性的作用效果，同時避免系統性副作用，具有「精準靶向」、「深度清除」、「持久效果」的特點。

此外，該技術還具備生產工藝優勢：不同於傳統方法所需的多步驟化學合成，GlycoEra的降解劑通過一步重組工藝生產，具備高效率、模塊化和可擴展性特點，為未來大規模生產和降低成本奠定了技術基礎。

GlycoEra領先項目GE8820旨在以當前藥物形式和不需要免疫抑制無法達到的速度、深度和高選擇性降解致病性IgG4自身抗體，計劃今年進入臨牀試驗。在臨牀前，GE8820已在各種模型中證明了IgG4的深度和持續耗竭，使其在多種疾病環境中具有廣泛的潛力。

致病性IgG4是多種自身免疫性疾病的驅動因素，如天皰瘡、肌肉特異性激酶（MuSK）重症肌無力、原發性膜性腎病和自身免疫性腦炎。

2021年11月，GlycoEra完成4900萬美元的A輪融資，投資者包括5AM Ventures, Roche Venture、Sofinnova Partners和LimmaTech。

7、CellCentric：輝瑞支持的表觀遺傳學腫瘤藥企

5月19日，CellCentric宣佈完成1.2億美元的C輪融資。本輪融資由RA Capital和Forbion共同領投，Avego Bioscience Capital、美國癌症協會的風險投資和影響力投資部門BrightEdge等機構跟投。

CellCentric由劍橋大學的表觀遺傳學先驅Azim Surani教授創立於2023年，是一家利用表觀遺傳學治療癌症的公司。

CellCentric廣泛地研究的表觀遺傳學相關途徑來解決疾病，已有50多個潛在的藥物靶點被研究，為開發有效的小分子抑制劑藥物以及明確有相關性的靶向藥物用以治療癌症開闢了一條清晰的道路。

公司的核心藥物inobrodib是一種小分子抑制劑，以膠囊形式口服，通過抑制p300/CBP來影響某些關鍵的癌症驅動因素，如IRF4、MYC和雄激素受體及其變體，這些因素對於血癌或前列腺癌的進展至關重要。Inobrodib 對於p300/CBP具有高度結合特異性。

目前，inobrodib正在聯合泊馬度胺和地塞米松，開展治療發性或難治性多發性骨髓瘤的臨牀2a期試驗。2024年，CellCentric在美國血液學會（ASH）年會上發佈了有前景的療效和安全性數據，最高劑量組的總緩解率達到75%，且治療具有良好的耐受性，大多數靶向毒性的嚴重程度為輕度或中度。

2023年，美國FDA授予inobrodib治療復發或難治性多發性骨髓瘤的快速通道和孤兒藥稱號。

公司CEO Will West曾在寶潔醫療保健公司，負責多個治療領域的臨牀開發，包括呼吸和胃腸道，他還擔任晨興其他生物技術領域的顧問和代表，包括擔任Cyted（癌症診斷）主席和VaxEquity （saRNA用於疫苗和治療）執行主席。

此前，CellCentric完成了兩筆融資：

• 2023年11月，CellCentric獲得輝瑞2500萬美元的戰略投資；

• 2024年7月，CellCentric完成3500萬美元的A輪融資，投資人為RA Capital Management；

8、Syndeio Biosciences：艾伯維和禮來支持的CNS藥物公司

5月27日，Syndeio Biosciences宣佈完成9000萬美元的融資。本輪投資人有Catalio Capital（KKR投資的VC機構）、朴道資本、Innoviva、Tenmile、Luson Bioventures、Palo Santo，艾伯維和禮來。

Syndeio是一家專注於開發針對精神疾病和中樞神經系統（CNS）疾病的突觸功能調節創新療法的公司。公司前身為Gate Neurosciences，在本次投資時，與Boost Neuroscience合併后正式更名為Syndeio。

Syndeio旗下的Boost™突觸藥理學平臺源於斯坦福大學、西北大學及 Boost Neuroscience的開創性研究，科學創始人團隊成員包括諾貝爾獎獲得者Thomas C. Südhof 博士。

基於Boost™Synapse藥理學平臺提供支持，公司整合了分子、功能和行為模型，以預測突觸發生劑的治療結果和給藥策略，重點治療適應症包括重度抑郁障礙（MDD）、阿爾茨海默病和精神分裂症。

目前，Syndeio有五款在研藥物，核心藥物Zelquistinel利用了一種潛在的同類最佳新機制，可以快速持久地增強突觸強度和可塑性，並在之前的試驗中證明了有前景的臨牀活性和機制生物標誌物效應。

zelquistinel正在進行MDD的臨牀二期研究2期研究，同時即將進入阿爾茨海默病中首個突觸功能生物標誌物試驗。另一款藥物是與匹茨堡大學合作的Apimostinel，已經進入臨牀2a期試驗，用於抑郁症急性發作的干預。

公司創始人兼CEO Derek Small擁有20多年的生物醫藥行業經驗，擔任Luson Bioventures（一家成立於2007年的風險創建公司）的創始董事總經理，是Assembly（Nasdaq:ASMB）的聯合創始人兼首席執行官、Naurex的CEO（被Allergan以5.6億美元收購）。

首席科學家John Donello博士曾任Allergan外部創新副總裁（被AbbVie收購），科學顧問Steve Brannan、Anantha Shekhar均來自知名CNS藥企Karuna Therapeutics（被百時美施貴寶以140億美元收購），臨牀顧問Robert Berman則來自Biohaven Pharmaceuticals（被輝瑞以116億美元收購）。

（轉自：新康界）