禮來(LLY.US)lepodisiran小干擾RNA療法2期臨牀結果積極 治療遺傳性心臟病

智通財經APP獲悉，2025年3月30日，禮來(LLY.US)宣佈了lepodisiran在2期臨牀研究中取得積極結果。Lepodisiran是一種在研的小干擾RNA（siRNA）療法，旨在降低脂蛋白(a) [Lp(a)]的產生。Lp(a)是遺傳性心臟病的危險因素。在2期ALPACA研究中，在最高測試劑量（400mg）治療后的第60天至第180天期間內，lepodisiran使Lp(a)水平平均降低93.9%，達到了研究主要終點。接受lepodisiran 16mg和96mg劑量的參與者在同一時間內，其Lp(a)水平分別降低了40.8%和75.2%。

Lepodisiran還達成多項次要終點。在為期近18個月的研究中，所有評估時間點均顯示，在接受lepodisiran三個測試劑量（16mg、96mg或400mg）的單次或兩次給藥后，均顯示Lp(a)水平的降低。ii該研究設計為在基線和第180天時各給藥一次lepodisiran（16mg、96mg或400mg），另設一組在基線時給藥lepodisiran 400mg，在第180天給予安慰劑。額外劑量的lepodisiran效果尚未確定。