Actuate治疗公司推进尤因肉瘤临床项目 在一期试验中显示难治性儿科肉瘤完全和部分缓解

- 宣布完成 Elraglusib 针对儿科患者的 1 期研究

- 在十例难治性尤文氏肉瘤患者中，有两例观察到了长期且持久的完全缓解 (CR)

- 另外两名患者患有众所周知的难治性癌症，病情却长期稳定

- 确诊患有促纤维化小圆细胞肿瘤 (DSRCT) 的患者获得部分缓解 (PR)

- 公司启动 Elraglusib 对患有难治性/耐药性尤文氏肉瘤的儿童、青少年和成人患者的 2 期临床试验计划

芝加哥和德克萨斯州沃斯堡，2025 年 7 月 17 日（GLOBE NEWSWIRE）——Actuate Therapeutics, Inc.（纳斯达克股票代码：ACTU）（“Actuate”或“公司”），一家临床阶段生物制药公司，专注于通过抑制糖原合酶激酶-3β（GSK-3β）开发治疗高影响、难治性癌症的疗法，今天宣布其临床研究 (Actuate-1902) 的第一阶段已经结束，该研究评估了 elraglusib 单药治疗或与伊立替康、伊立替康加替莫唑胺或与环磷酰胺加拓扑替康联合治疗难治性恶性肿瘤儿童患者的疗效。在看到令人鼓舞的活动信号之后，特别是在治疗难治性尤文氏肉瘤 (EWS)（一种在软组织和骨骼中形成的小圆细胞肉瘤）方面，公司将寻求推进临床开发计划，以针对复发/难治性 EWS 的儿童、青少年和成人进行 2 期研究。

Actuate 科学联合创始人兼首席运营官 Andrew Mazar 博士表示：“难治性及耐药性 EWS 是影响儿童和青少年的最恶性且治疗不足的癌症之一，生存率极低。在这种情况下观察到完全缓解是非常出乎意料的，这些优异的早期结果使 elraglusib 成为一种潜在的同类首创治疗方案，用于目前尚无获批靶向疗法的适应症。”

这项1/2期临床试验（ NCT 04239092 ，也称为Actuate-1902）是一项开放标签、多中心研究，旨在评估elraglusib在复发/难治性恶性肿瘤（包括EWS和其他儿童肉瘤）儿童患者中的安全性和有效性。迄今为止，该研究已入组10例复发/难治性EWS（缓解期>1次）患者，接受elraglusib联合拓扑替康/环磷酰胺治疗。

Actuate 总裁兼首席执行官 Daniel Schmitt 表示：“我们对难治性和耐药性 EWS 患者所观察到的疗效感到非常鼓舞，这种疾病除了一线化疗外，治疗选择极其有限。凭借这些令人鼓舞的临床信号，我们正在推进专注于 EWS 的开发计划，开展 2 期临床试验，并计划与监管机构会面，讨论该适应症的潜在注册途径。”

在入选的十 (10) 名 EWS 患者中，两 (2) 名患者通过 CT 检查获得完全缓解和/或完全代谢缓解 (CR/CMR)，另有两 (2) 名患者确认病情稳定。一名患有促纤维化小圆细胞肿瘤 (DSRCT) 的患者也观察到部分缓解 (PR)，DSRCT 是一种在软组织中形成的小圆细胞肉瘤。虽然 1902 年研究中针对尤文氏肉瘤的样本量较小，但这些缓解被视为该药物在这种难治性适应症中具有抗肿瘤活性的积极证据，Actuate 计划在针对患有复发/难治性尤文氏肉瘤的儿童、青少年和成人患者的 2 期试验中进一步探究 elraglusib 是否能够积极改变患者成功治疗的可能性。公司正在与对 EWS 感兴趣的关键意见领袖和财团合作，以确保即将开展的研究的设计既符合患者需求，又符合监管预期。该公司预计将于 2026 年启动试验，但需视资金情况而定。

关于尤文氏肉瘤

尤文氏肉瘤 (EWS) 是一种高度转移性的肉瘤，发病高峰为15岁，是儿童和青少年中第二常见的原发性恶性肿瘤。约25%的EWS新发患者在首次确诊时已出现转移，这是患者生存期较差的最重要预测因素。

关于Actuate Therapeutics, Inc.

Actuate 是一家临床阶段生物制药公司，专注于开发治疗高影响、难治性癌症的疗法。Actuate 的领先在研药物 elraglusib（一种新型 GSK-3β 抑制剂）靶向癌症中的分子通路，这些通路通过抑制活化 B 细胞的核因子 κ 轻链增强子 (NF-kB) 和 DNA 损伤反应 (DDR) 来促进肿瘤生长并对化疗等常规抗癌药物产生耐药性。Elraglusib 还可以通过调节多个免疫检查点和免疫细胞功能来介导抗肿瘤免疫。欲了解更多信息，请访问公司网站 http://www.actuatetherapeutics.com。

前瞻性陈述

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