Biogen的新型阿尔茨海默病药物与批准的药物相比如何

尽管Biogen（BIIB）在报告了与Ionis Pharmaceuticals（IONS）开发的新型阿尔茨海默病药物地拉纳斯（diranersen）中期试验的详细结果后股价走低，但患者权益倡导者对该药物的早期疗效迹象持乐观态度。

该公司援引18个月的数据表示，根据5月份的顶线数据，CELIA第二阶段研究已经错过了主要目标，该研究证明了所有测试剂量的反导寡聚酸的功效。

为了得出结论，这家总部位于马萨诸塞州剑桥的生物技术公司使用了著名的阿尔茨海默病指标，包括临床痴呆症评级箱总和（CDR-SB）和ADAS-Cog 13。

这项全球试验招募了416名早期阿尔茨海默氏症患者，他们接受了三种给药方案的硬膜内给药：分别为每六个月给药60毫克，每六个月和每三个月给药115毫克。

虽然主要终点是基于CDR-SB对较高剂量的18个月应答，但60 mg剂量的应答最强，CDR-SB和ADAS-Cog 13的认知下降分别减缓0.54分（26%）和42%。

阿尔茨海默氏症协会的首席科学官玛丽亚·卡里略告诉路透社记者：“事实恰恰相反。”她指出，最强烈的反应来自最低剂量。她形容迪拉纳森“值得追求。“Biogen（BIIB）重申了推动候选人进入第三阶段确认开发的计划。

伦敦大学学院临床神经学教授、首席研究员Cath Mummery说：“CELIA数据提供了一些最明确的证据，证明减少tau病理可以转化为临床上有意义的益处。”

与FDA批准的疗法不同，Biogen和Essai的（ESALF）Leqembi和Eli Lilly的（LLY）Kisunla针对的是一种称为淀粉样蛋白的阿尔茨海默病相关蛋白质; diranersen旨在通过一种名为基因沉默的技术减少tau的产生，而tau也被认为是阿尔茨海默病病理的背后。

正在开发类似基因沉默疗法的生物技术公司包括Voyager Therapeutics（VYGR）、Arrowhead Pharmaceuticals（ARWR）和Denali Therapeutics（DNLI）。

60毫克剂量的地拉那生后，CDR-SB减慢了26%，这与Leqembi和Kisunla在后期开发中证明的临床衰退减慢了25%-30%总体一致。

然而，它没有达到摩根大通分析师克里斯·肖特（Chris Schott）预期的30%阈值。至于Baird分析师Jack Allen，0.4分或更大的差异是有意义的治疗效果的标准。

美联社报道称，“我认为这将重新激发人们对许多tau机制的兴趣和投资，而该领域也需要这一点。”马萨诸塞州布里根将军的雷萨·斯珀林博士没有参与这项研究。“现在还为时过早，”她补充道。