礼来公司表示基因编辑疗法在早期试验中降低了“坏”胆固醇

礼来公司（LLY）宣布，去年以13亿美元收购Verve Therapeutics后添加的基因编辑候选产品VERVE-102导致低密度脂蛋白胆固醇（也称为“坏胆固醇”）平均下降高达62%，在早期试验中。

这家总部位于印第安纳州的制药商表示，在长达18个月的随访期内，在其1b期Heart-2试验中，一次性输注剂量为0.3毫克/公斤至1.0毫克/公斤，平均LDL-C分别降低了9%至62%。

这种碱基编辑药物旨在降低LDL-C水平并关闭PCSK 9基因，据信这会导致LDL-C水平升高，从而在该基因未自然关闭时增加心脏病发作的风险。

对35名患者的中期分析还表明，0.3毫克/公斤至1.0毫克/公斤剂量的VERVE-102后，PCSK 9的平均下降范围分别为51%至88%。没有发生与治疗相关的严重不良事件或剂量限制性毒性。

旨在评估VERVE-102在患有杂合家族性高胆固醇血症或早发冠状动脉疾病的成年人中的安全性、耐受性和药效学的开放标签试验正在进行中。

根据结果，该公司计划在2026年底之前开始报名参加VERVE-102的第二阶段研究。