直播推荐 | 告别体外编辑:体内CAR-T治疗的研发进展与CMC挑战

（来源：抗衰老产业联盟）

2026年4月20日，礼来制药以70 亿美元天价收购体内CAR-T企业Kelonia Therapeutics，预付款 32.5 亿美元，剩余 37.5 亿美元为临床/监管/商业化里程碑付款，创下该领域全球收购纪录。而就在两个月前，礼来刚刚以 24 亿美元拿下 LNP-环状 RNA 体内 CAR-T 龙头 Orna Therapeutics。巨头在短短两个月内豪掷近百亿美元，全面押注下一代细胞治疗技术，标志着体内 CAR-T 正式从实验室概念迈入商业化冲刺阶段。

传统自体 CAR-T 疗法虽已改写血液肿瘤治疗格局，但体外细胞编辑带来的“定制化生产、长周期、高成本”三大痛点，始终限制其大规模普及。体内 CAR-T 通过直接在患者体内完成 T 细胞的基因修饰与激活，彻底省去了体外细胞分离、培养、扩增的复杂流程，有望将治疗费用从目前的几十万美元降低至 10 万美元以下，实现细胞治疗从“奢侈品” 到 “通用型药品” 的历史性跨越。

体内 CAR-T 的成败，核心在于递送系统。如何将 CAR 基因精准、高效、安全地递送到患者体内的目标 T 细胞里，是所有企业都必须攻克的难题。

目前，临床研究中主要有两种技术路线：病毒载体和非病毒载体。

慢病毒：当前的绝对主流

在进入临床阶段的体内 CAR-T 管线中，一大半使用的都是病毒载体，其中慢病毒凭借 8kb 的大容量和天然的 T 细胞靶向性，成为了当之无愧的主流。

目前全球已有 4 个采用病毒载体的体内 CAR-T 产品进入注册临床阶段，分别是：

• 石药集团 SYS6055（CD19，B 细胞淋巴瘤）

• Umoja/艾伯维 UB-VV111（CD19，B 细胞恶性肿瘤）

• 吉利德/Interius INT-2104（CD20，B 细胞恶性肿瘤）

• 礼来/Kelonia KLN-1010（BCMA，多发性骨髓瘤）

其中，KLN-1010 的进展最为引人注目。在 2025 年 ASH 年会上公布的Ⅰ期临床数据显示，其治疗复发/难治性多发性骨髓瘤取得了令人鼓舞的疗效，且毒性可控。

表1 部分以病毒为载体的体内 CAR-T 管线汇总

LNP：最具潜力的挑战者

在非病毒载体领域，脂质纳米颗粒（LNP）是最具潜力的技术路线。它具有基因组非整合、安全性高、可重复给药等优点，而且生产工艺更加简单。

目前全球已有 13 款以 LNP 为载体的体内 CAR-T 进入临床研究阶段，其中艾伯维的 CPTX2309 和礼来的 ORN-252 已经进入注册临床，主要用于治疗自身免疫性疾病。

病毒载体和非病毒载体各有优缺点，短期内应该会共存。病毒载体的递送效率更高，而非病毒载体的安全性更好。未来随着技术的不断进步，可能会出现融合两者优势的新型递送系统。

表2 部分以非病毒为载体的体内 CAR-T 管线汇总

尽管前景广阔，但体内 CAR-T 仍面临递送特异性不足、疗效持久性有限、CMC 生产难度大、监管标准待完善等核心挑战。为全面解析行业现状与未来趋势，生物制品圈联合依科赛生物，特邀南京奇迹生物、广州派真生物三位行业领军专家，开启 “告别体外编辑：体内 CAR-T 治疗的研发进展与 CMC 挑战” 三方深度会谈：

中国民族卫生协会抗衰老专委会立足民族卫生健康领域，扎根抗衰老暨食品医药大健康等行业产业，接受中国民族卫生协会的领导，重点就抗衰老暨食品医药大健康行业开展信息交流、业务培训、科普宣传、书刊编辑、专业展览、国际合作与交流等。按照协会的部署，专委会将抓好抗衰老暨食品医药大健康行业自律与发展，为建设健康中国做好服务。

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