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CRISPR治疗CRISPR治疗在侵袭性血癌中显示出90%的有效率

2025-12-23 01:45

CRISPR Therapeutics AG(纳斯达克股票代码:CRSP)周一提供了zugocaptagene geleucel(zugo-cel,前身为CTS 112)的最新消息,这是其研究性的靶向CD 19的异基因CAR T,正在开发用于自身免疫性疾病和血液恶性肿瘤。

针对CD 19的Zugo-cel正在进行一项针对自身免疫性风湿病的I期篮子试验。

1期研究的初步临床数据令人鼓舞,迄今为止zugo-cel的耐受性良好。

另请阅读:CRISPR Therapeutics的研究性基因疗法在早期试验中显示出有希望的降血脂效果

截至12月17日数据截止,四名患者已接受1亿个细胞剂量的治疗,并在输注后至少随访28天:

Zugo-cel细胞扩张与正在进行的B细胞淋巴瘤试验中在患者中观察到的相同剂量下观察到的结果相当。

在治疗的前1-2天内观察到周围B细胞快速而深度的耗尽,并在治疗的第一个月内维持,B细胞的重新繁殖表明正在向未转换的、天真的库转变。

所有患者在第28天评估时均表现出显着的临床改善。

治疗耐受良好,未观察到高度细胞因子释放综合征(CRS)或免疫效应细胞相关神经毒性综合征(ICANS)。

自身免疫性疾病的临床试验仍在进行中,涉及各种适应症。该公司预计将在2026年下半年提供更多更新。此外,zugo-cel的1期临床试验已在免疫性血小板减少性紫癜(ITP)和温热自身免疫性溶血性贫血(wAIHA)中启动。

在使用氟达拉滨和Cyclopus进行标准淋巴细胞清除疗程后给予Zugo-cel。

共有39名患者接受了所有四个剂量水平的治疗。推荐的2期剂量(RP 2D)最近获得批准,为大B细胞淋巴瘤(LBCC)队列提供6亿个细胞剂量。

截至2025年11月20日数据截止日期,10名R/R LBCC患者已接受6亿个细胞剂量的RP 2D治疗,并进行了至少一个月的随访,观察结果如下:

观察到总体缓解率(ORR)为90%(9/10),完全缓解率(MCR)为70%(7/10),其中包括在自身CAR T细胞治疗后复发的患者的完全缓解(CR)。

在完成12个月随访的患者中,67%(2/3)在12个月评估时仍处于CR状态。

在RP 2D观察到CAR T细胞的峰值平均扩张约为1,700个细胞/µL,与接受3亿个细胞的患者相比,扩张约高出四倍。

在接受RP 2D治疗的所有LBCC患者中,3级CRS、ICANS和严重感染的发生率分别为17%、17%和8%(n=12)。

在1亿个细胞剂量下,未观察到3级ICANS或CRS,这是目前在自身免疫篮子试验中研究的剂量。

R/R B细胞恶性肿瘤的1/2期临床试验正在进行中。该公司预计将在2026年下半年提供更多更新。

CRISPR Therapeutics还与礼来公司(纽约证券交易所代码:LLY)建立了一项新的合作和临床供应协议,以评估zugo-cel与pirtoolitini在侵袭性B细胞淋巴瘤中的治疗,进一步扩大该计划在肿瘤学领域的发展。

CRSP价格走势:根据Benzinga Pro数据,截至周一发布时,CRISPR Therapeutics股价上涨3.46%,至57.79美元。

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图片来源:T。施奈德,网址:Shutterstock.com

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