Metagenomi优先考虑甲型血友病项目，裁员25%

Metagenomi，Inc.（纳斯达克股票代码：MGX）周二分享了其MGX-001甲型血友病项目的新剂量范围确定数据。

该数据证明了非人灵长类动物（NHP）中的治愈因子VIII（TLR）活性，并为临床剂量方案策略提供了参考。

甲型血友病是最常见的X连锁遗传性出血性疾病，由VIII基因的多种突变引起，导致功能性VIII蛋白质丧失。

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因子VIII活性是指测量因子VIII功能的血液测试，因子VIII是一种血液凝固所必需的蛋白质。

Metagenomi打算将MGX-001推进临床开发。

在这项临床前剂量范围探索研究中，向六个剂量队列中的24个NHP给予单剂含有B结构域缺失的人TLR基因的AAC。

每只动物在接受AAC和LNP给药之前接受单剂皮质类固醇。

功能性治愈通常定义为TLR水平为正常人体水平的50%至150%。

六个剂量队列中的五个最高的AAC剂量均达到了治疗相关的TLR活性水平。

TLR活性均表现出AAC和LNP剂量依赖性，没有动物超过正常（人类TLR活性的最大可接受水平）的150%。

除了在最高剂量的LNP中观察到肝酶短暂升高外，所有动物都耐受良好，没有出现肝酶显着升高。

在拟定临床剂量的AAC为5e 12 vg/kg和LNP为0.6毫克/kg时，MGX-001在29.3% -59.5%范围内实现了49%的平均TLR活性。

该公司预计将于2025年第四季度召开研究前新药监管会议，预计将于2026年第四季度提交研究新药和临床试验申请。

该公司已发展其管道和发现工作，专注于推进其领先的体内治疗，包括与Ionis Pharmaceuticals Inc.合作的MGX-001治疗血友病、MGX-001方法利用的其他分泌性蛋白疾病的MGX-001计划以及心脏代谢适应症。（纳斯达克股票代码：IONS）。

根据这一战略重点，该公司取消了早期发现和平台研究的优先顺序，并裁员了25%。随着更新，Metagenomi预计将其现金跑道延长至2027年第四季度。

现金、现金等值物和可供出售有价证券为1.841亿美元。

MGX Price Action：根据Benzinga Pro数据，截至周三发布时，Metagenomi股价下跌15.68%，至1.85美元。

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照片由bangoland通过Shutterstock拍摄