Syndax Pharmaceuticals宣布，FDA已授予其Revuforj治疗复发性或难治性mNPM 1急性髓系白血病的补充新药申请的优先审查权

PDUFA行动日期定为2025年10月25日-

- sNDA正在根据FDA的RTOR计划进行审查-

- Revumenib有可能成为第一个也是唯一一个获批用于R/R mNPM 1和R/R KMT 2AR急性白血病的门宁抑制剂-

Syndax Pharmaceuticals（纳斯达克股票代码：SNDX）是一家致力于创新癌症疗法的商业阶段生物制药公司，今天宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已批准其Revuforj®（revumenib）的补充新药申请（sNDA）优先审查，该药物用于治疗复发性或难治性（R/R）突变NPM 1（mNPM 1）急性骨髓性白血病（ML）。sNDA正在接受FDA的实时肿瘤审查（RTOR）计划的审查，并已指定处方药用户费用法案（PDUFA）目标行动日期为2025年10月25日。RTOR允许申办者和FDA在整个提交过程中进行更高效的审查和密切参与。

“我们很高兴FDA已对我们在R/R mNPM 1 APL中的sNDA进行优先审查，该文件是在Revuforj于2024年首次批准治疗伴有KMT 2A转运的R/R急性白血病的基础上进行的，”Michael A说。梅茨格，首席执行官。“Syndax具有独特的优势，能够继续领导这一令人兴奋的新治疗类别，该药物具有一流且一流的脑膜蛋白抑制剂，并得到最广泛患者群体的令人信服的关键数据的支持，以及临床医生、付款人和其他关键利益相关者之间已经建立的坚实基础。"

Revuforj是一种口服、一流的menin抑制剂，于2024年获得FDA批准，用于治疗一岁及以上成人和儿童患者中伴有KMT 2A转运的R/R急性白血病。如果获得批准，sNDA将扩大Revuforj的适应症，将具有NPM 1突变（最常见的遗传变异）的R/R急性白血病患者纳入其中。sNDA得到了Revumenib治疗R/R mNPM 1急性白血病患者的AUGMENT-101试验的积极关键数据的支持。该人群的结果于2025年5月发表在《Blood》杂志上，并于2025年6月在欧洲血液学协会（EHA）年度大会上发表。

关于突变NPM 1（mNPM 1）急性骨髓性白血病（AML）

NPM 1基因突变是在成人急性白血病中观察到的最常见的遗传改变，大约30%的病例发生在一起。该基因的突变在突变NPM 1（mNPM 1）的发展中发挥着关键作用，这是一种与高复发率相关的侵袭性血癌。复发性或难治性mNPM 1急性白血病患者预后不良，需求严重未满足。与KMT 2A重排的急性白血病相似，mNPM 1 AML高度依赖于menin-KMT 2A相互作用，并且这种相互作用的破坏已显示导致某些致白血病基因的下调。mNPM 1 AML通过目前可用的筛查技术进行常规诊断。目前还没有批准的治疗方法选择性地靶向驱动mNPM 1 AML的潜在疾病机制。