药闻头条丨Moderna进军遗传代谢病！开拓自研“雄秃”药临床2期告捷

I Moderna与ILCM合作开发「遗传代谢病mRNA疗法」

9月7日，Moderna公司与ILCM宣布达成一项新合作，为1型Crigler-Najjar综合征（CN-1）患者开发一款新型mRNA疗法（mRNA-3351）。

CN-1是一种超级罕见的遗传性疾病。由于UGT1A1基因突变，患者肝脏产生的胆红素不能被正常分解，胆红素会在体内堆积，导致黄疸和大脑、肌肉和神经的损伤。相关症状在患者出生后不久就变得明显，可能危及生命。

mRNA-3351是治疗CN-1的候选药物。它通过编码UGT1A1，恢复导致CN-1的缺失或功能失调的蛋白质，拟定使用Moderna专有的脂质纳米颗粒（LNP）技术配方。

根据协议条款，Moderna将在ILCM无需预付费用或支付任何下游付款的情况下，授予其开发mRNA-3351的权益，而ILCM将负责mRNA-3351的临床开发，计划在2022年启动研发工作。

I 开拓药业-B：「福瑞他恩」在中国治疗雄激素性脱发的II期临床试验达到主要研究终点

开拓药业-B发布公告，福瑞他恩于中国开展的用于治疗雄激素性脱发(AGA)的II期临床试验已达到主要研究终点，结果具有统计学显著性及临床意义。

来源：网络

据悉，福瑞他恩是一种雄激素受体拮抗剂及治疗AGA及痤疮的潜在同类首创外用药物。就AGA适应症而言，II期临床试验已于2020年12月29日完成120名受试者招募。于2021年7月11日，公司宣佈美国食品和药物管理局已同意福瑞他恩在美国开展治疗AGA的II期临床试验。

此外，就痤疮适应症而言，于2021年4月16日，福瑞他恩针对痤疮适应症的I/II期临床试验已于中国完成首批受试者招募并成功给药。

消息面上，9月6日，开拓药业-B公告称，公司股票获纳入港股通名单，该调整即日生效。此前，公司已被纳入恒生综合指数（HSCI），该变动也自9月6日起正式生效。

I 赛诺菲19亿美元收购Kadmon公司，加强「移植药物」产品管线

9月8日，赛诺菲宣布与Kadmon Holdings达成收购协议，赛诺菲将以19亿美元的价格收购后者。

赛诺菲此举是为了加强移植药物产品管线。Kadmon 的产品线包括免疫和纤维化疾病的候选药物以及免疫肿瘤疗法，核心产品是Rezurock。

Rezurock是一款治疗cGVHD（移植物抗宿主病）的药物，可抑制 Rho 相关卷曲螺旋激酶2。卷曲螺旋激酶2是一种调节炎症反应和纤维化过程的信号通路，抑制该信号通路可治疗 cGVHD。

2021年7月，Rezurock获得 FDA 批准，适用于12岁及以上的成人和儿童患者，这些患者已经接受过两种前期全身性治疗。此外，Kadmon 还在开发 Rezurock 用于治疗弥漫性皮肤系统性硬化症。

9月8日收盘，Kadmon Holdings（KDMN）涨71.13%，报9.07美元，总市值为15.63亿美元。

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I 四环医药开发的抗癫痫药「拉考沙胺片」获得国内上市许可

四环医药发布公布，公司全资附属公司北京四环制药有限公司「北京四环」开发的「拉考沙胺片」(50mg及 100mg)已于2021年9月1日获得中国国家药品监督管理局颁发的《药品注册批件》，批准该药品生产，视同通过质量和疗效一致性评价。

Cortellis资料显示，拉考沙胺2018年、2019年及2020年的年度全球销售额分别为13.22亿美元、15.46亿美元及17.08亿美元，销售额逐年递增。于国内市场，据米内网资料，2019年及2020年中国样本医院终端年度拉考沙胺片销售额分别为人民币193万元及人民币1,234万元，市场处于快速增长的阶段。

I 和黄医药将于「欧洲肿瘤内科学会（ESMO）线上年会」中公布3款抗癌药最新临床数据

9月7日，和黄医药宣布，该公司将于2021年9月16至21日召开的2021年欧洲肿瘤内科学会（ESMO）线上年会中公布多款抗癌药的最新与更新后的分析结果，包括：

1. PI3Kδ抑制剂HMPL-689，该药物是一种新型、选择性的强效口服PI3Kδ异构体抑制剂。和黄医药已经启动了HMPL-689的全球临床开发计划。本届大会上，和黄医药将公布HMPL-689治疗中国复发/难治性淋巴瘤患者的1b期研究结果；
2. MET抑制剂赛沃替尼，和黄医药已与阿斯利康（AstraZeneca）达成合作共同开发和商业化赛沃替尼（savolitinib）。该药已在中国获批用于治疗接受全身性治疗后疾病进展或无法接受化疗的MET外显子14跳跃突变的非小细胞肺癌（NSCLC）患者；
3. VEGFR抑制剂呋喹替尼，该药物在限制肿瘤的血管生成中起到了至关重要的作用，且已在中国获批治疗三线转移性结直肠癌患者。

I 再鼎医药超3.6亿美元引进，「多靶点抑制剂」在华申报临床

中国国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）最新公示显示，再鼎医药引进的TPX-0022胶囊已在中国申报临床。公开资料显示，这是一款MET/SRC/CSF1R抑制剂。

来源：CDE官网

公开资料显示，再鼎医药于2021年1月宣布与Turning Point Therapeutics公司进一步深化战略合作，将获得后者TPX-0022在大中华区独家开发和商业化权利。基于此，Turning Point公司将获得2500万美元的现金预付款，并有资格获得最高至3.36亿美元的潜在开发、注册和销售的里程碑付款。再鼎医药将向Turning Point支付特许权使用费。

另外，根据2021年Q2财报，2021年，TPX-0022已获美国FDA授予快速通道资格和孤儿药资格，用于胃癌治疗。

I 最高1.55亿美元，诺华引进百奥泰「贝伐珠单抗类似药」 

9月8日，百奥泰宣布，与诺华子公司SandozAG签署授权许可与商业化协议，将公司BAT1706（贝伐珠单抗类似药）美国、欧洲、加拿大和其它未覆盖的国际市场的商业化权益授权与SandozAG。

贝伐珠是一款血管内皮生长因子（VEGF）抑制剂。VEGF具有促进内皮细胞增殖、刺激血管形成等作用。 

VEGF在许多肿瘤中过度表达，贝伐珠单抗通过阻断游离VEGF与其受体结合，抑制肿瘤新生血管生成，减少对肿瘤养分的供给，从而达到抑制肿瘤生长的目的。

根据协议，百奥泰将获得包括2750万美元首付款、累计不超过1.275亿美元里程碑付款和两位数百分比的利润分成。

I 绿叶制药向ESTEVE授予新药「利斯的明多天贴剂」 于西班牙独家商业化权利

绿叶制药发布公告，集团全资附属公司Luye Pharma Switzerland AG(绿叶瑞士)与ESTEVE PharmaceuticalsS .A . (ESTEVE)订立协定，ESTEVE获得新药利斯的明多日透皮贴剂在西班牙的独家商业化权利。

根据该协定，ESTEVE获得在西班牙商业化「利斯的明多天贴剂」的独家权利。董事会相信，ESTEVE作为一家拥有丰富中枢神经治疗领域经验和强大商业运营体系的知名制药公司，将扩大利斯的明多天贴剂的可及性，以满足该地区患者未满足的需求。

I 先健科技：「LAxible™左心耳封堵器」获国家药监局正式注册批准

先健科技发布公告，2021年9月2日，集团自主研发的LAxibleTM左心耳封堵器(「LAxibleTM」)获中国国家药品监督管理局正式注册批准。

该器械在LAmbreTM左心耳封堵器"LAmbreTM的基础上对固定盘及阻流膜进行了一系列创新设计，基于LAmbreTM的良好临床反馈，进一步提升该器械的安全性及有效性。同时，该器械可以更好地满足市场日益增多的房颤消融与左心耳封堵相结合的一站式手术方案，减少房颤患者痛苦，提高患者的临床体验感。

先健科技自主研发的LAmbre左心耳封堵器

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