收盘涨超8%！专注罕见病研究的CATB发生了什么？

周三美股盘中，生物制药公司Catabasis(CATB)一度涨近27%，截至收盘，该股涨8.33%，报2.21美元，对应市值1.7亿美元。

（行情来源：华盛证券）

近日该股在研究进展上并无出现重大利好消息，仅RA Capital披露了其在持有CATB公司7.5%的股份，相当于超过574万股。

众所周知，新药研发是一场九死一生的冒险，临床失败率高达95%。对于小型制药企业而言，新药研发失败可能意味着一场灭顶之灾。

此前，在宣布停止杜氏肌营养不良症（DMD）药物edasalonexent的相关开发活动后，CATB股价曾暴跌近60%。

在2017年的中期试验中，edasalonexent显示出其潜在的高风险。2020年10月，3期临床实验PolarisDMD的数据宣告了该药物的完全失败。在这项为期十二个月的临床试验中，edasalonexent没有表现出明显的临床治疗效果。

因为Catabasis几乎把所有押注都投入到edasalonexent上，此项研究的失败也给公司带来了比2017年的中期实验后大幅裁员更严重的后果。

Catabasis目前主导项目QLS-215旨在治疗遗传性血管性水肿(HAE)，这是一种罕见的遗传性疾病，其特征是皮肤、腹部和气道出现反复发作、不可预测和可能危及生命的水肿。HAE在全球范围内的发病率为1/10000至1/50000，目前还没有可治愈的办法，不过美国 FDA 已经批准了多款预防或治疗HAE药物。

（来源：公司官网）

公司预计将在2022年上半年为QLS-215提交临床试验新药申请，并计划在2022年底启动1期临床试验，在年底有望获得初步数据。另外，公司预计将在2023年在HAE患者中启动1b/2期试验。

五月份早些时候，Ladenburg分析师Michael Higgins首予Catabasis“买入”评级，目标价为6美元，较昨日收盘价存在66%的上升空间。Higgins表示，从2021年开始，Catabasis收购了Quellis Biopharmaceuticals，并将其主要管道项目QLS-215纳入囊中，该药物具有独特的半衰期优势(体内抗体药物血液浓度降至一半所需要的时间)。

Higgins指出，QLS-215有望在2022年第一季度获得临新药临床试验申请(IND)，并在明年第四季度获得首次临床结果。

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