基因治疗相关个股

基因疗法

基因是携带生物遗传信息的基本功能单位，基因治疗是指将外源正常基因导入靶细胞，以纠正或补偿因基因缺陷和异常引起的疾病，达到治疗目的。也就是将外源基因通过基因转移技术将其插入病人的适当的受体细胞中，使外源基因制造的产物能治疗某种疾病。

标准化统一

作为刚刚获批的新基因疗法，有哪些副作用、用药剂量如何确定、产品如何同质批量生产等等问题并没有明确的标准。因此，很多专家的态度仍比较谨慎。尽管该疗法展现出了惊人的疗效，但其规模生产的稳定性、长期的毒性，以及市场的认可程度等尚需时间检验，还有相当长的一段路要走。

目前，基因疗法需要解决标准化的难题，如何保证同一家公司在不同区域的实验室，生产出来的细胞，临床能达到一致的治疗水准。

相关个股

Kite Pharma Inc(KITE)可以说是目前生物技术公司中，尤其在癌症免疫治疗领域，最热门的一个。公司利用工程自体细胞治疗方法，利用患者自身免疫系统消灭癌细胞，重新定义了传统的以化疗、手术等癌症治疗方法。

在CAR-T领域，Juno Therapeutics Inc(JUNO)一直是公司的直接竞争对手，但该公司由于去年医疗事故，导致目前在商业化应用方面落后于KITE公司。

此外，诺华制药Novartis AG(NVS)在CAR-T领域虽然进入市场较晚，但是公司拥有两个实力强劲的生物技术公司，因此，在该市场领域，KITE不是唯一的技术提供者。

而且，吉利德科学Gilead Sciences Inc(GILD)公司对CAR-T疗法持怀疑态度，认为该疗法成本昂贵，人力耗费较大，市场推广难度较大。但是，作为一家密切关注生物技术，尤其是想要收购肿瘤医疗相关标的的公司，GILD公司的评价可以反向认为是对KITE公司技术的认可。