礼来公司获得海葵基因编辑技术开发肾病药物的许可

作者：Padmanabhan Ananthan

6月3日（路透社）-- Ascidian Therapeutics周三表示，已与制药巨头礼来公司Lilly LLY.N签署了一项基因编辑技术许可协议，价值高达19亿美元，旨在开发治疗罕见遗传性肾病的新疗法。

礼来公司将获得独家使用这家私人生物技术公司的RNA exon编辑技术来治疗某些未公开的肾病目标的权利。该技术旨在纠正错误基因，而不会永久改变患者的DNA。

在过去的一年里，礼来达成了一系列交易，以扩大其在遗传医学领域的影响力，包括以11.3亿美元收购Verve Therapeutics，以及与人工智能第一生物技术公司Profluent和德国Seamless Therapeutics合作。

Ascidian将获得高达19亿美元的资金，其中包括未公开的预付款和与开发、监管和销售里程碑相关的进一步付款，以及未来产品销售的特许权使用费。

“我们认为（Ascidian的技术）具有传统CRISPR或DNA编辑技术的许多好处，但其关键优势是实际上不会改变患者的DNA，只改变RNA，”Ascidian首席商务官Daniel Rosan告诉路透社。

CRISPR基因编辑是一项获得诺贝尔奖的技术，它使用分子“剪刀”来修剪基因的错误部分，然后可以禁用或替换为新的正常DNA链。

Ascidian将领导早期研究和一些临床前工作，而礼来将负责后期的开发、制造和商业化。礼来公司可能会增加更多的目标，而Ascidian保留在其他地方进行其他肾脏疾病项目的权利。

Ascidian首席执行官迈克尔·埃勒斯（Michael Ehlers）表示：“结合礼来公司的遗传医学专业知识，我们的目标是大幅减轻遗传性肾病的负担。”

2024年，Ascidian将该技术授权给瑞士制药商Roche ROPC.S，以开发针对难以治疗的神经系统疾病的疗法。

（Padmanabhan Ananthan在孟加拉国的报道;由Sahal Rummed编辑）

（（Padmanabhan. thomsonreuters.com;）