ProQR宣布2025年年末运营及财务结果

• AX-0810正在进行I期临床试验，预计将于2026年上半年获得靶点结合数据。
• 选定的候选药物 AX-2402 用于治疗雷特综合征 (MECP2, R270X)，AX-2911 用于治疗 MASH (PNPLA3)
• 截至2025年底，公司持有现金及现金等价物9240万欧元，并于2025年实现了与礼来公司合作的450万美元里程碑目标，足以支撑公司运营至2027年中期。

荷兰莱顿和美国马萨诸塞州剑桥，2026 年 3 月 12 日（GLOBE NEWSWIRE） —— ProQR Therapeutics NV（纳斯达克股票代码：PRQR）（简称 ProQR）是一家致力于通过基于其专有的 Axiomer™ RNA 编辑技术平台的变革性 RNA 疗法来改变人们生活的公司，今天公布了截至 2025 年 12 月 31 日的年度财务和运营业绩，并提供了业务更新。

“2025年对于ProQR来说是临床进展显著的一年，我们推进了用于治疗胆汁淤积性疾病的AX-0810进入I期临床试验，并持续拓展Axiomer RNA编辑平台和产品线的应用范围，”ProQR创始人兼首席执行官Daniel A. de Boer表示。“预计AX-0810的靶点结合数据将于2026年上半年公布，这标志着公司即将迎来一个重要的里程碑，也是向胆汁淤积性疾病患者带来新疗法的重要一步。”

德博尔继续说道：“在推进AX-0810研发的同时，我们通过筛选雷特综合征的候选药物AX-2402和MASH的候选药物AX-2911，进一步加强了我们的产品线。此外，我们与礼来的合作也持续推进，年内实现了450万美元的里程碑付款。展望2026年，我们的重点仍然是确保在上半年公布AX-0810的靶点结合数据，并推进我们创新的RNA编辑疗法，以满足患者尚未得到充分满足的医疗需求。”

近期进展及预期即将发生的事件

AX-0810 – 第一阶段进展及即将开展的目标交战数据

AX-0810 利用 Axiomer 通过编辑 NTCP RNA 来调节蛋白质功能的能力，用于治疗胆汁淤积性疾病，如原发性硬化性胆管炎 (PSC) 和胆道闭锁。

• AX-0810 目前正在荷兰进行一项针对健康志愿者的 1 期多剂量递增研究。
• ProQR 报告了来自第一批健康志愿者的令人鼓舞的初步 4 周安全性和药代动力学数据。
• 2026 年上半年，健康志愿者群体的目标参与度数据有望实现。
• 在完成健康志愿者队列后，目前正在准备将 PSC 患者队列纳入正在进行的 1 期试验中。

推进更广泛的Axiomer产品线

AX-2402应用 Axiomer RNA 编辑技术来纠正致病突变，靶向 MECP2 中的 R270X 无义突变，以恢复正常的蛋白质功能，用于治疗雷特综合征。

• 公司基于其稳健的临床前研究结果，选定了一款候选药物。非临床概念验证数据显示，该药物在雷特综合征小鼠模型中展现出具有统计学意义和临床意义的功能改善。这些改善包括累积Bird评分的提高，而累积Bird评分的提高部分源于后肢抓握评分的显著改善。
• 研发活动正在进行中，目标是在 2027 年上半年启动首次人体临床试验。
• AX-2402 的研发得到了雷特综合征研究信托基金高达 920 万美元的资助。

AX-2911利用 Axiomer 的技术，通过编辑 PNPLA3 基因中的 I148M 突变来调节蛋白质活性。PNPLA3 是目前已知最强的脂肪肝遗传风险因素。AX-2911 有望成为针对基因明确的 MASH 人群的一种疾病修饰疗法。

• 在强有力的临床前概念验证数据表明，在人源化 PNPLA3-148M 小鼠模型中，头对头比较研究中肝脏脂肪含量降低 80% 以上后，选定了开发候选药物。

与礼来公司的战略合作

ProQR与礼来公司（Lilly）的合作在2025年继续取得进展，并于当年完成了450万美元的里程碑付款。公司预计2026年双方将继续推进合作，包括潜在的数据更新和额外的里程碑付款。

董事会成员构成计划变更

今年2月，该公司宣布计划对其董事会组成进行调整。

• 公司联合创始人丁科·瓦莱里奥和艾莉森·劳顿将在公司下一次年度股东大会上卸任董事职务，因为他们的任期即将结束。
• 我们已聘请一家猎头公司来寻找符合 ProQR 持续临床阶段发展和长期战略的新董事会候选人。

预期未来里程碑概要

• 报告 AX-0810 第一阶段在健康志愿者中的靶点结合数据（2026 年上半年）
• 在健康志愿者之后，启动AX-0810 I期临床试验的患者队列
• 推进 AX-2402 用于治疗雷特综合征的首次人体试验（2027 年上半年）
• 披露早期阶段项目的更多临床前数据
• 继续推进与礼来的合作，包括潜在的数据更新和里程碑付款。

财务亮点

截至 2025 年 12 月 31 日，ProQR 持有现金及现金等价物约 9240 万欧元，而截至 2024 年 12 月 31 日，该金额为 1.494 亿欧元。

截至 2025 年 12 月 31 日止的整个年度，经营活动使用的净现金为 5280 万欧元，而 2024 年同期使用的净现金为 3640 万欧元。2025 年，公司在与礼来公司的合作协议中实现了若干里程碑，金额达 450 万美元（约 390 万欧元）。

截至 2025 年 12 月 31 日止年度的研发费用为 4470 万欧元，而上年同期为 3640 万欧元。

截至 2025 年 12 月 31 日止年度的一般及行政费用为 1510 万欧元，而 2024 年同期为 1370 万欧元。

截至 2025 年 12 月 31 日止年度的净亏损为 4220 万欧元，即每股摊薄亏损 0.40 欧元，而截至 2024 年 12 月 31 日止年度的净亏损为 2780 万欧元，即每股摊薄亏损 0.32 欧元。

有关截至 2025 年 12 月 31 日的财务信息，请参阅我们的 2025 年 20-F 表格年度报告和法定年度报告，这些报告可在我们的网站 www.proqr.com 的“财务和申报”栏目下查阅。

关于 Axiomer ^™

ProQR公司正在开创一种名为Axiomer ^™的新一代RNA碱基编辑技术，该技术有望为多种疾病开发出一类新型药物。Axiomer ^™ “编辑寡核苷酸”（EONs）利用存在于人体细胞中的分子机制ADAR（作用于RNA的腺苷脱氨酶），以高度特异性和靶向性的方式介导RNA的单核苷酸改变。Axiomer ^™ EONs旨在募集并引导内源性表达的ADARs，将RNA中的腺苷（A）替换为肌苷（I）——肌苷在RNA中翻译为鸟苷（G）——从而将携带致病突变的RNA修复为正常（野生型）RNA，调节蛋白质表达，或改变蛋白质的功能，使其具有新的特性，从而有助于预防或治疗疾病。

关于 ProQR

ProQR Therapeutics致力于通过研发变革性的RNA疗法来改善人们的生活。ProQR正在开拓一项名为Axiomer ^™的新一代RNA技术，该技术利用细胞自身的RNA编辑机制ADAR，对RNA进行特定的单核苷酸编辑，从而逆转突变或调节蛋白质表达，并有望为罕见病和常见病等尚未满足的医疗需求带来一类全新的药物。基于我们独特的专有RNA修复平台技术，我们始终以患者及其家人的福祉为中心，不断拓展我们的研发管线。

访问www.proqr.com了解更多关于 ProQR 的信息。

前瞻性声明

本新闻稿包含前瞻性陈述。除历史事实陈述外，所有其他陈述均为前瞻性陈述，这些陈述通常使用“继续”、“预期”、“相信”、“可能”、“估计”、“期望”、“目标”、“打算”、“期待”、“或许”、“计划”、“潜在”、“预测”、“预计”、“应该”、“将”、“会”等词语或类似表达方式。此类前瞻性陈述包括但不限于有关我们业务、技术、战略、临床前和临床模型数据的陈述；我们最初的研发管线目标以及与之相关的未来战略重点和里程碑；我们主要研发管线项目的持续推进，包括正在进行和计划中的临床试验； AX-0810 治疗胆汁淤积性疾病的 NTCP 的 1 期临床研究正在进行中，包括预计在 2026 年上半年获得首批健康志愿者 1 期临床试验的初步靶点结合数据；我们招募并完成 AX-0810 健康志愿者 1 期临床试验的能力；以及我们对在健康志愿者队列完成后启动计划中的 PSC 患者队列的预期；我们对 AX-0810 的安全性和治疗益处的预期，包括计划的剂量水平及其疗效；我们 Axiomer 平台的持续开发和推进；我们 Axiomer RNA 编辑寡核苷酸和候选产品的治疗潜力；我们临床前研究和其他开发及管线活动的进度、进展和结果，包括相关数据的发布；我们的专利组合，包括我们预期的实力和我们对专利的持续投资，以及我们临床开发的进度；我们的技术和候选产品的潜力；预计AX-2402治疗雷特综合征的药物将于2027年上半年进入首次人体试验；与礼来公司的合作及其预期收益，包括数据更新时间、潜在里程碑、行使扩大靶点的选择权以及获得选择加入付款；我们选择性地建立新合作伙伴关系和开展未来合作的能力；我们的财务状况和现金流，以及董事会成员的预期变化。前瞻性陈述基于管理层的信念和假设，以及截至本新闻稿发布之日管理层可获得的信息。由于诸多原因，包括但不限于我们向美国证券交易委员会提交的文件（包括我们最近提交的20-F表格年度报告的某些章节）中所述的风险、不确定性和其他因素，我们的实际结果可能与这些前瞻性陈述中明示或暗示的结果存在重大差异。这些风险和不确定性包括但不限于：我们及合作伙伴的临床前研究、临床试验及其他研发活动的成本、时间安排和结果；全球市场供应和物流短缺及压力；经济制裁和国际关税；我们的临床前和临床项目能否按计划启动和执行；我们对合同研究机构的依赖程度以及能否及时招募受试者和患者以推进临床试验并维持其自身运营；我们对合同制造商提供研发材料的依赖程度以及合同制造商供应中断的风险；未来数据可能改变早期临床试验的初步结果；启动和推进临床项目所需的申请或审批的监管审查时间和结果的不确定性；能否确保、维持并实现与合作伙伴（包括与礼来公司的合作）的预期收益；知识产权可能受损、无法获得以及获得知识产权的成本；随着研发过程中新数据的产生，可能出现潜在的安全性或有效性问题；一般业务、运营、财务和会计风险，以及与第三方相关的诉讼和纠纷风险；以及由全球经济发展、地缘政治事件和冲突、高通胀、利率上升、关税以及美国政策和监管环境可能发生的重大变化等因素导致的宏观经济状况和市场波动风险。鉴于这些风险、不确定性和其他因素，您不应过分依赖这些前瞻性陈述，即使未来出现新的信息，我们也不承担更新这些前瞻性陈述的义务，除非法律另有规定。

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