新的3年3期数据证实，成人甲状旁腺功能减退症患者对TranCon ® GH（Palopegteripartin）治疗产生持续反应，包括生物化学、肾功能和生活质量的改善

丹麦哥本哈根，2025年7月14日（环球新闻网）-- Ascendis Pharma A/S（纳斯达克：ASND）今天宣布了其3期PaTHway试验第156周的新数据，证实了Transcon Pathway长期治疗（palopegteriparpalpalpalpalpalpalpalpalpalpalpalpalpalpalpalpalpalpalpalpalpal）继续为患有甲状旁腺功能减退症的成年人提供持久的反应，无论其原因如何（手术后、自身免疫性、遗传性或特发性），包括生物化学、肾功能和生活质量的改善。周末，Aliya Khan医学博士在口头报告中分享了结果，麦克马斯特大学（加拿大）内分泌学和老年病学系临床医学教授兼钙疾病诊所主任，出席在旧金山举行的内分泌学会年会ENDO 2025。

Pathway是一项III期、随机、双盲、安慰剂对照、为期26周的试验，纳入82名慢性甲状旁腺功能减退症成人，随后是开放标签扩展期，直至第182周。在最初的26周设盲期内，受试者以3：1的比例随机接受TransCon PTH：安慰剂治疗。通过估计肾小球滤过率（eGFR）评估肾功能。安全性评估包括24小时尿钙和治疗后出现的不良事件（TEAEs）。通过甲状旁腺功能减退症患者体验量表（HPES）测量与甲状旁腺功能减退症相关的症状、功能和幸福感。该试验的总体保留率很高，最初入组的82名成年人中有73人（89%）完成了为期3.5年的试验。

第156周，64名患者（88%）的白蛋白调整血清钙水平正常，70名患者（96%）独立于传统治疗（定义为服用< 600毫克/天的钙并且不服用活性维生素D）。反映了肾功能有临床意义的改善，CGM较基线的改善持续到第156周：所有参与者的平均BEP增加了8.76毫升/分钟/1.73 m2，基线BEP < 60的参与者增加了13.98毫升/分钟/1.73 m2。该试验中的患者报告称，甲状旁腺功能减退症相关症状和健康相关生活质量较基线持续改善，并显示到第156周24小时尿钙排泄持续正常化。在该试验中，Transcon甲状旁腺激素治疗总体耐受良好，没有发现新的安全性信号。不良事件大多为轻度或中度，没有严重不良事件或停药与研究药物相关。

“我们很高兴报告来自第二次Transcon Pathway临床试验的最新数据，显示关键健康和生活质量指标的持续有效性和改善，从3期Pathhway试验的最早时间点开始，并持续到三年的治疗，”医学博士Aimee Shu说。Ascendis Pharma内分泌和罕见病医学科学执行副总裁兼首席医疗官。“这些反应，包括骨骼动力正常化以及肾功能显着且具有临床意义的改善，证明了这种治疗选择对于绝大多数患有甲状旁腺功能减退症的成年人来说具有长期益处，无论他们的疾病病因如何。”

关于甲状旁腺功能减退症甲状旁腺功能减退症是一种由甲状旁腺激素（甲状旁腺激素）水平不足引起的内分泌疾病，甲状旁腺激素是体内钙和磷平衡的主要调节因子，直接作用于骨骼和肾脏，间接作用于肠道。甲状旁腺功能减退症患者可能会出现一系列严重且可能危及生命的短期和长期并发症，包括神经肌肉过敏、肾脏并发症、骨骼外钙和认知障碍。手术后甲状旁腺功能减退症占大多数病例（70-80%），而其他病因包括自身免疫和特发性原因。

关于Ascendis Pharma A/S Ascendis Pharma是一家全球生物制药公司，专注于应用我们创新的Transcon技术平台，为患者带来有意义的改变。在患者、科学和激情的核心价值观的指导下，并遵循我们的产品创新算法，我们应用TranCon开发新疗法，展示出解决未满足的医疗需求的一流潜力。Ascendis总部位于丹麦哥本哈根，并在欧洲和美国设有其他设施。请访问ascendispharma.com了解更多信息。

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