新的三年三期临床数据确认了TransCon® PTH（Palopegteriparatide）疗法在低甲状旁腺功能减退症成人患者中的持续应答，包括生化指标、肾功能和生活质量的改善

丹麦哥本哈根，2025年7月14日（GLOBE NEWSWIRE）——Ascendis Pharma A/S（纳斯达克股票代码：ASND）今日公布了其3期PaTHway试验第156周的新数据，证实TransCon PTH（帕洛贝格特里帕肽）长期治疗可为甲状旁腺功能减退症成人患者带来持久疗效，无论其病因（术后、自身免疫、遗传或特发性），包括改善生物化学指标、肾功能和生活质量。加拿大麦克马斯特大学内分泌和老年医学科临床医学教授兼钙紊乱诊所主任Aliya Khan医学博士于周末在旧金山举行的ENDO 2025年内分泌学会年会上以口头报告的形式分享了该研究结果。

PaTHway是一项III期随机、双盲、安慰剂对照的临床试验，纳入了82名患有慢性甲状旁腺功能减退症的成年人，为期26周，随后进入开放标签延长期，直至第182周。在最初的26周盲期内，受试者按3:1的比例随机分配接受TransCon PTH治疗和安慰剂治疗。肾功能通过估算肾小球滤过率(eGFR)进行评估。安全性评估包括24小时尿钙和治疗中出现的不良事件(TEAE)。甲状旁腺功能减退症相关症状、功能和健康状况通过甲状旁腺功能减退症患者体验量表(HPES)进行评估。该试验的总体保留率很高，最初入组的82名成年人中有73名（89%）完成了为期3.5年的试验。

在第 156 周，64 名患者（88%）的白蛋白调整血清钙水平正常，70 名患者（96%）无需依赖常规治疗（定义为每天服用的钙少于600 毫克且不服用活性维生素 D）。反映肾功能有临床意义的改善，eGFR 从基线开始的改善持续到第 156 周：所有参与者的平均 eGFR 增加了 8.76 mL/min/1.73 m ² ，基线 eGFR < 60 的参与者增加了 13.98 mL/min/1.73 m ^2。试验中的患者报告其甲状旁腺功能减退症相关症状和健康相关生活质量从基线开始持续改善，并且到第 156 周 24 小时尿钙排泄量持续正常化。在试验中，TransCon PTH 治疗通常耐受性良好，未发现新的安全信号。TEAE 大多为轻度或中度，没有与研究药物相关的严重 TEAE 或停药。

“我们很高兴地报告TransCon PTH第二项临床试验的最新数据，该数据表明，从PaTHway III期临床试验的早期时间点开始，直至三年治疗期间，TransCon PTH在关键健康和生活质量指标方面均具有持续疗效和改善，”Ascendis Pharma内分泌与罕见病医学科学执行副总裁兼首席医疗官Aimee Shu医学博士表示。“这些疗效，包括骨骼动力学恢复正常以及肾功能显著且具有临床意义的改善，证明了该治疗方案对绝大多数甲状旁腺功能减退症成年患者（无论其病因如何）都具有长期益处。”

关于甲状旁腺功能减退症
甲状旁腺功能减退症是一种由甲状旁腺激素 (PTH) 水平不足引起的内分泌疾病。PTH 是体内钙和磷酸盐平衡的主要调节剂，直接作用于骨骼和肾脏，并间接作用于肠道。甲状旁腺功能减退症患者可能出现一系列严重且可能危及生命的短期和长期并发症，包括神经肌肉易激惹、肾脏并发症、骨外钙化和认知障碍。术后甲状旁腺功能减退症占大多数病例（70-80%），其他病因包括自身免疫性和特发性原因。

关于 Ascendis Pharma A/S
Ascendis Pharma 是一家全球生物制药公司，致力于应用其创新的 TransCon 技术平台，为患者带来意义非凡的改变。秉承“患者、科学和热情”的核心价值观，并遵循产品创新算法，我们运用 TransCon 技术平台开发具有一流潜力的新型疗法，以满足尚未满足的医疗需求。Ascendis 总部位于丹麦哥本哈根，并在欧洲和美国设有分支机构。了解更多信息，请访问ascendispharma.com 。

前瞻性陈述
本新闻稿包含涉及重大风险和不确定性的前瞻性陈述。除历史事实陈述外，本新闻稿中关于 Ascendis 未来运营、计划和管理目标的所有陈述均为前瞻性陈述。此类陈述的示例包括但不限于与以下内容相关的陈述：(i) TransCon PTH 疗法对甲状旁腺功能减退症成人患者的长期益处（无论病因如何）；(ii) Ascendis 应用其 TransCon 技术平台为患者带来有意义的改变的能力；以及 (iii) Ascendis 应用其 TransCon 技术开发具有一流潜力的新疗法，以满足尚未满足的医疗需求。Ascendis 可能无法真正实现计划、履行意图或满足前瞻性陈述中披露的预期或预测，您不应过分依赖这些前瞻性陈述。实际结果或事件可能与前瞻性陈述中披露的计划、意图、预期和预测存在重大差异。各种重要因素可能导致实际结果或事件与 Ascendis 做出的前瞻性陈述存在重大差异，包括：Ascendis 产品和产品候选物对第三方制造商、分销商和服务提供商的依赖；Ascendis 开发计划或市场产品中不可预见的安全性或有效性结果；与任何获批 Ascendis 产品商业化相关的不可预见的费用；与 Ascendis 开发计划相关的不可预见的费用；不可预见的销售、一般和行政费用、其他研发费用以及 Ascendis 的总体业务；与制造、监管要求、患者招募速度或其他不可预见的延误相关的计划开发延迟；Ascendis 在需要时获得额外资金以支持其业务活动的能力；国际经济、政治、法律、合规、社会和商业因素的影响，包括关税和贸易政策。有关可能导致实际结果与这些前瞻性陈述中表达的结果不同的风险和不确定性的进一步描述，以及与 Ascendis 业务总体相关的风险，请参阅 Ascendis 于 2025 年 2 月 12 日向美国证券交易委员会 (SEC) 提交的 20-F 表格年度报告，以及 Ascendis 未来向 SEC 提交或提交的其他报告。前瞻性陈述不反映 Ascendis 未来可能达成或进行的任何许可、合作、收购、合并、处置、合资企业或投资的潜在影响。除非法律要求，否则 Ascendis 不承担更新任何前瞻性陈述的义务。

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