剛剛，輝瑞單抗擬優先審評

（來源：抗體圈）

剛剛一則CDE官網公示，讓血友病低齡患兒的預防治療再次進入視野。

輝瑞馬塔西單抗注射液擬納入優先審評，擬用於6歲至不滿12歲、存在或不存在凝血因子抑制物的兒童血友病患者常規預防治療，以減少出血或降低出血發作頻率。

若順利推進，這一每周一次皮下注射的first-in-class療法，將把國內適應人群從12歲及以上繼續向低齡段延伸。

馬塔西單抗（Marstacimab、PF-6741086）的特別之處，不在於「補」，而在於「調」。

傳統FVIII/FIX替代療法解決的是凝血因子缺失或不足；馬塔西單抗則靶向組織因子途徑抑制劑（TFPI）的Kunitz 2結構域。TFPI是人體天然抗凝系統的一環，會壓制凝血啟動。

抑制它，相當於松開止血過程的「剎車」，幫助重建出血與凝血之間的平衡。

2024年，該藥已在美國、歐盟、日本獲批，成為全球首個用於A型或B型血友病的抗TFPI藥物；國內則於2025年11月首次獲批，用於12歲及以上兒童和成人重型A/B型血友病常規預防。

此次擬優先審評的看點，是低齡兒童。

美國FDA曾就該適應症授予突破性療法認定和優先審評，並於今年6月批准上市。

支持證據來自全球多中心Ⅲ期BASIS試驗（NCT03938792）：在6至17歲無抑制因子兒童中，馬塔西單抗組平均年化出血率（ABR）為1.8，歷史模型下常規預防為3.6；在有抑制因子兒童中，馬塔西單抗組為1.4，按需治療歷史模型為18.9。

6至11歲有抑制因子且既往接受按需治療的兒童中，馬塔西單抗組同樣為1.4。

無論是否伴抑制物，接受常規預防后基於模型的平均ABR分別為1.3和1.4，中位ABR均為1.0。

安全性同樣需要放在放大鏡下。

6歲及以上成人和兒童中，最常見不良反應（≥2%）包括注射部位反應、頭痛、發熱、關節痛、腹瀉、瘙癢和皮疹。

開放標籤擴展研究中，259例接受治療者報告2例血栓栓塞事件（靜脈和動脈）。

這提示，便利性與出血控制之外，低齡長期用藥的血栓風險監測、劑量管理和真實世界證據仍不可缺席。

對血友病兒童而言，治療負擔不僅是「出不出血」，還有反覆靜脈輸注對生活、學習和依從性的切割。

每周一次皮下注射若能在低齡段落地，意義不只是多一個選項，而是把預防從「醫院里的輸注」推向「日常中的管理」。

從替代因子到調節平衡，血友病治療正在換一種解題思路；而兒童適應症的每一步擴展，最終都要由長期數據和安全監測來兑現。