「被遺忘的癌症」——骨肉瘤治療終於迎來了突破！

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（來源：醫學界）

10月26日，西班牙馬德里，ESMO大會公佈骨肉瘤新葯Ⅲ期結果：疾病進展或死亡風險較化療降低67%。

這意味着，中國原研新葯為這類難治腫瘤帶來了新的治療希望。

撰文 | 汪航

一名13歲的孩子，剛上初一就被確診了癌症。

孩子起初只是膝蓋疼，迟迟沒有好轉，后來到北京大學人民醫院就診，才確診骨肉瘤。檢查還提示，肺部有疑似轉移灶。

近期，中國骨肉瘤患者之家發起人向「醫學界」講起了這個病例：父親是卡車司機，母親沒有工作，家里還有一個剛出生的孩子。即便傾盡所有，他們仍未放棄，但現實的困境擺在眼前，一家人不知道接下來還有哪些治療選擇。

現實中，這樣的骨肉瘤患者家庭並不少見。父母為治病傾盡所有，仍擔心隨時而來的復發。如今，這個后線治療選擇有限的領域，傳來了好消息。

翰森製藥宣佈，其自主研發的HS-20093治療骨肉瘤的Ⅲ期ARTEMIS-011研究已達到主要終點，詳細結果已在2026年歐洲腫瘤內科學會（ESMO）年會披露。該研究針對既往至少二線系統治療后進展或復發的患者，有望為這一人群帶來新的治療選擇。[1]

當地時間10月26日，ARTEMIS-011結果在ESMO大會主席論壇公佈：與化療相比，HS-20093將中位無進展生存期（PFS）從1.4個月延長至5.5個月，疾病進展或死亡風險降低67%。[1]香港中文大學醫學院腫瘤學系臨牀副教授、香港中文大學醫院顧問醫生龍浩鋒表示，這項以現有化療為對照的Ⅲ期研究，為長期缺少有效后線方案的患者提供了更直接的臨牀決策依據。

復發之后，還有多少治療選擇

骨肉瘤好發於兒童、青少年及年輕成人，是一種已被納入我國《第二批罕見病目錄》的罕見腫瘤，過去三十年，晚期/復發骨肉瘤的后線治療選擇非常有限，又被稱為「被遺忘的癌症」。一旦確診，牽動的往往是一整個家庭，許多患者還在上學，一場大病之后，一家人的生活便開始圍着醫院轉。[2]

過去幾十年，隨着手術和多藥聯合化療的發展，不少可手術的骨肉瘤患者已能獲得長期生存。但初診時就有轉移和術后發生轉移的患者，治療往往更為棘手，肺是最常見的轉移部位之一。[3]

據中國骨肉瘤患者之家發起人介紹，一些患兒已經治療了七八年，經歷手術、康復和複查，又因復發重新開始治療。幾年過去，孩子漸漸長大，一家人卻仍在擔心下一次病情變化。

復發后，如果病灶能夠完整切除，手術仍有重要價值；但對於無法切除、反覆進展的患者，后續系統治療選擇有限，尚缺少公認的最佳方案。復發后系統治療的選擇，需要綜合既往治療、復發部位和患者個體情況來判斷。[3]

孩子還需要治療，醫生和家長卻都在面對同一個難題：下一步，還有什麼更有效的辦法？

一款中國新葯，如何迴應治療困局

ARTEMIS-011正是針對這樣的治療困境展開。

這項隨機對照Ⅲ期研究，將HS-20093與吉西他濱聯合多西他賽進行比較，納入既往至少二線系統治療后進展或復發的骨肉瘤患者。[1]

它要回答的是：對於已經經歷多輪治療的人，新葯能否比現有化療更有效地延緩病情進展？

研究共納入122例患者，中位隨訪7.1個月。經盲態獨立中心審評（BICR），HS-20093組與化療組的中位PFS分別為5.5個月和1.4個月，疾病進展或死亡風險降低67%（HR 0.33，95% CI：0.20～0.55，P＜0.0001）。[1]

圖2　ARTEMIS-011主要終點：BICR評估的中位PFS為5.5個月對1.4個月。來源：2026年ESMO大會報告（LBA9）。[1]

對於反覆接受治療的患者，病情能夠更長時間得到控制，是一份切實的期待。但PFS並不等同於總生存期，新葯價值還要結合腫瘤緩解、獲益持續時間和后續生存結果判斷。

最新數據表明，腫瘤緩解和疾病控制也顯示出積極結果：BICR評估的客觀緩解率（ORR）為15%對2%，疾病控制率（DCR）為76%對33%。[1]

英國皇家馬斯登醫院肉瘤科主任Robin Jones教授認為，從Ⅱ期的療效信號到Ⅲ期隨機對照驗證，HS-20093完成了關鍵一步。對於經過多線治療、后續選擇有限的患者，這項研究提供了高級別循證證據支持的潛在治療選擇，也為今后的臨牀決策和指南更新提供了參考。

圖3　HS-20093組ORR和DCR分別為15%和76%，化療組分別為2%和33%。來源：2026年ESMO大會報告（LBA9）。[1]

HS-20093的中文通用名為瑞康立伏妥塔單抗，是翰森製藥自主研發的B7-H3靶向抗體藥物偶聯物（ADC）。它通過抗體識別靶點，將拓撲異構酶Ⅰ抑制劑載荷遞送至細胞內，釋放后通過干擾DNA複製相關過程發揮抗腫瘤作用。[4,5]

此前的ARTEMIS-002Ⅱ期研究已觀察到抗腫瘤活性，此次隨機對照Ⅲ期結果進一步驗證了其疾病控制價值。[1,6]

療效之外，患者能否承受並持續接受治療，同樣關係到新葯的臨牀價值。

安全性方面，Ⅲ期研究未觀察到新的安全性信號，兩組均未發生治療相關死亡。主要治療相關毒性為血液學事件：HS-20093組與化療組的3級及以上治療相關不良事件（TRAE）發生率為93%對83%，嚴重TRAE為64%對29%；因TRAE永久停藥比例為4%對2%。[1]

龍浩鋒教授指出，評價安全性要結合新葯組更長的治療暴露和較低的永久停藥比例。整體安全性具有可管理性，規範監測血液學毒性，及時開展支持治療，是幫助患者持續治療的重要環節。

對於好發於青少年的骨肉瘤，Ⅲ期研究專門納入這一年齡群體，更具有實際意義。

研究納入31例12歲至未滿18歲的青少年，其PFS的HR為0.26（95% CI：0.10～0.65）。主要預設亞組的獲益方向總體一致，包括既往接受至少3線治療的患者。[1]

北京積水潭醫院骨腫瘤科主任醫師、教授牛曉輝指出，青少年是骨肉瘤創新葯研發必須重視的人群。從Ⅱ期專門納入青少年患者，到Ⅲ期進一步積累證據，這些結果支持繼續探索B7-H3 ADC在這一群體中的臨牀價值，也為更精細的患者分層和個體化治療提供了依據。

圖4　預設亞組分析顯示，主要亞組PFS獲益方向一致，青少年亞組HR為0.26。來源：2026年ESMO大會報告（LBA9）。[1]

讓中國創新，更早走到患者身邊

在本屆ESMO大會主席論壇上，ARTEMIS-011結果以最新突破性摘要的形式作了口頭報告。[1]

早在2023年，翰森製藥就將該藥在中國內地及港澳臺地區以外的相關權益授予葛蘭素史克（GSK）。目前，GSK正在推進EMBOLD Sarcoma-202全球Ⅰb/Ⅱ期研究，探索其在包括骨肉瘤在內的既往經治、不可切除的晚期或轉移性肉瘤中的作用。[5,7]

在不同地區開展研究，將有助於進一步瞭解這款藥物的適用人群和臨牀表現。

Robin Jones教授表示，中國開展的臨牀研究正為全球骨肉瘤藥物開發提供重要證據。對於患者人數有限的罕見腫瘤，國際協作應從研究設計階段就開始，協調目標人群、對照方案、療效終點及生物標誌物分析方法。通過跨地區、多中心研究進一步積累數據，將有助於驗證不同人群中的療效與安全性，加快中國原研創新成果惠及更多患者。

而對正在等藥的家庭來説，他們更關心的是，研究中的新選擇何時能走進臨牀。2026年9月24日，翰森製藥宣佈，HS-20093用於≥12周歲、既往至少二線治療失敗的骨肉瘤患者的上市許可申請已獲國家藥品監督管理局受理，此前已被納入優先審評審批程序。[5]

申請受理尚不意味着正式獲批，后續仍需完成審評。中國骨肉瘤患者之家發起人介紹，已有不少家長來詢問新葯：什麼時候可以用上？能否更早獲得治療機會？將來有沒有慈善援助？這些問題連着眼前的治療，也連着一個家庭還能支撐多久。

「讓新葯儘快獲批，讓孩子們可以儘早用上藥。」中國骨肉瘤患者之家發起人説。

在等待新治療的同時，中國骨肉瘤患者之家也在搭建就醫指引、心理陪伴和康復等支持服務。孩子需要治療，日夜陪伴的父母也需要幫助。

龍浩鋒教授也強調，青少年患者的治療不能只關注腫瘤退縮。心理支持、功能康復以及復學和社會融入，應貫穿診療全程，需要醫護、學校、家庭和公益組織共同參與。讓孩子有機會重新回到日常生活，也是治療進步需要繼續努力的方向。

談起成立患者組織的緣由，中國骨肉瘤患者之家發起人提到了一份涉及37户家庭的調研。許多家長在問卷中寫下無助、絕望，不知道孩子今后會怎樣。可當問題換成「想對新確診的家庭説些什麼」時，回答卻都是鼓勵。

「好好吃飯，好好睡覺，配合治療。」有人這樣寫。也有人只留下很短的一句：「人在就好。」

本文提及的部分藥品及相關適應症尚未獲得國家藥品監督管理局的批准；

本文內容不構成任何醫療建議或藥品推廣，且僅供醫療衞生專業人士學術參考；

審批編號HS-NP-A107-2610-02153_v1.0，有效期至2027年10月23日，過期視同作廢。

參考文獻：

[1] Xie L, Yao W, Hua Y, et al. Efficacy and safety of risvutatug rezetecan versus gemcitabine plus docetaxel in relapsed/refractory advanced osteosarcoma: primary results from the ARTEMIS-011 phase 3 trial. Annals of Oncology. 2026. doi:10.1016/j.annonc.2026.10.1284. 

[2] 國家衞生健康委等六部門. 關於公佈第二批罕見病目錄的通知，國衞醫政發〔2023〕26號，2023-09-18. 

[3] National Cancer Institute. Osteosarcoma and Undifferentiated Pleomorphic Sarcoma of Bone Treatment (PDQ): Health Professional Version. 

[4] National Cancer Institute. Drug Dictionary: anti-B7-H3 antibody-drug conjugate HS-20093. 

[5] 翰森製藥. 瑞康立伏妥塔單抗治療骨肉瘤上市許可申請獲國家藥品監督管理局受理. 2026-09-24. 

[6] 翰森製藥. ESMO TAT ASIA 2026：Risvutatug Rezetecan用於復發或難治性肉瘤治療的Ⅱ期研究數據. 

[7] GSK. Ris-Rez reduced risk of disease progression or death by 67% versus chemotherapy in patients with relapsed osteosarcoma in China. 2026-10-26.