坎伯蘭製藥公司公佈ASSIST-SSc試驗的主要研究結果

如果託班在系統性硬化症患者中具有良好的耐受性 田納西州納什維爾，2026年10月23日 /PRNewswire/——Cumberland Pharmaceuticals Inc.（納斯達克股票代碼：CPIX）是一家以創新為驅動的生物製藥公司，致力於開發能夠解決重大未滿足醫療需求的新型療法。該公司公佈了其第二階段試驗ASSIST-SSc的初步結果，該試驗旨在評估口服如果託班對系統性硬化症患者的療效。這些結果表明，如果託班在該罕見疾病人群中具有安全性和良好的耐受性。Cumberland計劃利用在試驗中收集的樣本數據進行相關生物標誌物研究，同時繼續對接受開放標籤擴展治療的患者進行心臟成像評估。 系統性硬化症是一種罕見的自身免疫性疾病，其特徵為膠原蛋白過度沉積，導致皮膚增厚、心血管疾病、胃腸道問題等。在美國，約有10萬人受到該系統疾病的困擾。目前的治療方法主要針對系統性硬化症的特定症狀，而針對與系統性硬化症相關的間質性肺病的批准療法也已存在。然而，目前尚無針對系統性硬化症主要心臟問題的有效治療方法。心臟和肺部症狀仍然是該疾病患者死亡的主要原因之一。 如果託班是一種每日一次的口服藥物，其作用機制是通過阻斷血栓素受體來發揮作用。血栓素受體在炎症、血管功能障礙和纖維化過程中起着關鍵作用。在臨牀前模型中，如果託班治療可減輕纖維化，並具備心臟保護作用（West 2016）。延迟或抑制組織纖維化以及改善心臟功能，可能會顯著改善系統性硬化症患者的生活質量。這些臨牀前結果為這項第二階段臨牀試驗的成功開展奠定了基礎。 為期12個月的第二階段試驗ASSIST-SSc（NCT02682511）是一項初步試驗，旨在評估口服如果託班在系統性硬化症患者中的安全性。患有瀰漫性皮膚型系統性硬化症或肺動脈高壓的患者被隨機分配接受如果託班或安慰劑治療。共有31名受試者接受了如果託班治療（22名患有瀰漫性皮膚型系統性硬化症的患者和9名患有肺動脈高壓的患者），10名受試者接受了安慰劑治療（9名患有瀰漫性皮膚型系統性硬化症的患者和1名患有肺動脈高壓的患者）。安全性評估通過比較兩組患者在治療期間出現的不良事件頻率來進行。探索性療效指標則通過系統性硬化症隊列研究來評估如果託班對系統性硬化症多個方面的影響，包括心血管、肺部、皮膚、活動能力和生活質量等方面。 如果託班總體上具有良好的耐受性，其安全性也與之前的經驗一致。與之前的如果託班研究一樣，胃腸道不良反應在服用如果託班組的頻率更高，但大多數都是輕微的，並且可以自行緩解。此外，服用如果託班后，與血栓素前列腺素受體拮抗劑的作用機制相符，出血相關的不良反應也有所增加，但這些事件大多也是輕微的。在12個月的治療期間，醫學監查員並未發現任何與研究藥物相關的嚴重不良反應。 在兩個治療組中，大多數受試者在研究期間疾病的進展較為有限，這限制瞭如此規模的試驗檢測出治療差異的能力。這項第二階段試驗並未設計或配備足夠的樣本量來評估療效，而且樣本量和探索性分析方法也使得無法得出關於療效的結論。

Cumberland已經對dcSSc和SSc-PAH隊列的研究結果進行了評估，參與評估的專家都是SSc領域的專業人士。下一步，該公司計劃將臨牀研究報告提交給美國食品藥品監督管理局（「FDA」），同時利用試驗期間收集的樣本進行相關的生物標誌物研究，並對繼續參加開放標籤擴展研究的患者的心臟影像進行評估。這些研究結果將有助於Cumberland決定是否繼續開發ifetroban在SSc治療中的應用。

關於系統性硬化症（SSc）

SSc是一種罕見的自身免疫性結締組織疾病，其特徵是肌肉骨骼系統以及肺部、心臟、胃腸道和腎臟等內部器官出現快速進展的纖維化與萎縮現象。雖然已有針對某些肺部症狀的批准療法，但目前尚無可用於治療或預防SSc主要心臟病變的療法。

關於Cumberland Pharmaceuticals

Cumberland Pharmaceuticals Inc.是一家以創新為驅動的生物製藥公司，致力於開發新的治療方法，以解決重大的未滿足醫療需求並改善患者的治療效果。該公司正在多個具有重大未滿足醫療需求的領域推進后期階段的產品的研發工作。

Cumberland的第二階段臨牀試驗項目也在評估ifetroban在杜興氏肌肉營養不良症、特發性肺纖維化和癌症轉移患者中的療效。

如需更多信息，請訪問www.cumberlandpharma.com。

前瞻性聲明

本新聞稿包含一些前瞻性聲明，這些聲明涉及一定的風險，並反映了Cumberland對未來事件的看法，基於公司認為合理的假設。無法保證這些事件一定會發生。就像任何商業活動一樣，Cumberland運營的各個環節都受到不可控因素的影響，任何一個或多個因素都可能對Cumberland的運營結果產生重大影響。這些因素包括市場狀況、競爭情況、臨牀開發中的風險、監管審查、ifetroban及其他待上市產品或CET支持資產的市場化進程、自然災害、公共衞生疫情以及其他我們無法控制的事件。有關這些因素的詳細信息，請參閱Cumberland最近向美國證券交易委員會提交的10-K表格及后續的10-Q表格。不能保證公司預期的結果能夠實現，也不能保證這些結果會產生預期的效果。讀者應謹慎對待這些前瞻性聲明，因為這些聲明僅代表發佈日期時的觀點。公司沒有義務公開修正這些聲明以反映發佈日期之后發生的事件。

查看原始內容以下載多媒體資料：https://www.prnewswire.com/news-releases/cumberland-pharmaceuticals-announces-assist-ssc-trial-top-line-results-302918449.html

來源：Cumberland Pharmaceuticals Inc.