中金 | AI製藥：AI4S重塑新葯研發智能範式，數據驅動下的賦能與突破

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AI for Science(AI4S，人工智能驅動科學研究)熱度持續升溫，生物醫藥是核心落地場景。本報告旨在系統梳理AI製藥發展脈絡與最新進展，結合各類參與者佈局思路及商業化路徑，分析行業所處階段和長期發展潛力。

AI製藥的提效能力逐漸顯現，平臺能力與藥物資產價值也在同步接受驗證。AI已逐步深入蛋白結構預測、虛擬篩選、分子設計和先導優化等環節，有望減少實驗試錯、縮短研發周期；領先管線邁入臨牀中后期，為評價其研發價值提供了更多依據。我們認為，擁有差異化技術且能持續改善研發效率的平臺值得關注，關鍵臨牀進展及潛在授權機會也有望進一步體現資產價值。

資本與產業投入持續增加，平臺競爭更加依賴數據和實驗能力。科技巨頭從算力、生物基礎模型拓展至科研智能體，MNC加快將內部數據、實驗體系和在研項目與AI結合，推動技術探索轉向研發應用。不過，高質量因果數據不足、靶點機制難以驗證、合成測試耗時較長，仍制約計算優勢轉化為研發成果。我們認為，平臺建立差異化優勢的關鍵，在於持續生成專有實驗數據、加快驗證反饋，並以數據積累支持后續模型優化。

AI擴大研發探索範圍，產業鏈有望同時受益於驗證需求增長和服務能力升級。設計成本下降，可使更多項目獲得推進並帶來實驗需求；CRO也可結合既有實驗數據、篩選及結構生物學等技術應用AI，拓展服務深度、提高交付效率。我們看好能夠依靠合成、表達和功能驗證能力承接新增需求的企業，以及利用差異化平臺與數據積累，持續改善研發效率和服務深度的公司。

我們建議持續關注三類企業：1）依託差異化技術平臺、切實提高研發效率的企業；2）能夠持續產出優質管線、有望取得關鍵臨牀進展並具備對外授權潛力的公司；3）擁有實驗反饋能力和自動化實驗體系、能夠承接新增驗證需求的企業。

新葯研發風險；市場競爭加劇；業務波動或商業回報低於預期；數據使用算力條件受限。

AI製藥：應用邊界不斷拓展，研發價值逐步驗證

AI深入藥物篩選與設計，拓展分子優化空間

新葯研發投入高、周期長、成功率低，AI製藥希望改善的正是這些問題。研發底層邏輯經數字化重構后，AI有望為藥物發現與開發提供更多預測依據，分子驗證周期隨之縮短，試錯成本也有望減少，進而提高研發成功率和經濟效益。我們預期，隨着AI由單項工具擴展至設計與驗證流程，藥物研發組織與分工也將相應調整。

圖表1：AI提高新葯研發效率

資料來源：弗若斯特沙利文，英矽智能招股書，中金公司研究部

圖表2：AI製藥的數據解析框架

資料來源：Piton Therapeutics，中金公司研究部

數據、算法和算力不斷進步，AI的作用也從計算工具逐步擴展到模型與實驗協同的研發體系。早期QSAR與分子對接為計算輔助藥物發現打下基礎，隨着生物、化學數據積累和算力提高，機器學習及深度學習被更多用於活性預測和分子設計；AlphaFold2及后續模型提高了蛋白結構預測準確性，AI因而能夠更多參與靶點和結構生物學研究，生成式模型隨后又逐步結合自動化實驗，將設計、驗證和反饋接續起來。

圖表3：AI製藥行業發展史

資料來源：Nature Medicine，ASCO2026，各公司公告，中金公司研究部

AI已用於藥物研發全流程，但各環節能用到什麼程度，取決於任務是否明確、數據基礎及驗證條件。分子發現與優化的目標較清晰，也較易獲得實驗反饋，計算方法因而更容易發揮作用；涉及疾病因果機制和複雜體內反應時，研究則面臨更高的生物學與轉化門檻。

圖表4：AI在藥物研發過程中的應用

資料來源：Tufts DiMasi（2016），BIO/Informa/QLS（2021），Nature Biotechnology（2024），Jayatunga et al.（2024），BCG，中金公司研究部

圖表5：AI在藥物研發不同環節成熟度及潛力

資料來源：中金公司研究部

參與方式：從輔助工具到參與決策，AI製藥定義持續深化

AI參與藥物研發的程度各不相同，主要看AI對研發決策的實際影響。有的項目用AI輔助特定環節，有的由AI參與候選分子設計或疾病靶點識別，也有項目將其用於多個研發環節，形成模型與實驗協同迭代的體系。

圖表6：AI參與藥物研發的四類定義

資料來源：中金公司研究部

成果驗證：領先管線邁向臨牀后期，關鍵數據檢驗藥物價值

全球AI製藥臨牀管線增多。截至2025年7月，2026 ASCO/JCO研究統計的全球AI參與發現或設計藥物資產有117個；IntuitionLabs截至2026年初統計了173條 全球臨牀階段AI藥物。

領先管線向臨牀中后期推進。2026年9月，英矽智能的IPF候選藥物Rentosertib（ISM001-055）在北京協和醫院完成III期GENESIS-IPF-3研究的首例患者入組及給藥。該項目利用AI發現靶點、生成式AI設計分子，是端到端AI藥物發現進入后期臨牀的代表性項目。隨着管線進入更大規模、更長周期的臨牀試驗，AI研發成果能否為患者帶來持續的治療獲益與價值，將得到更充分檢驗。

圖表7：部分AI製藥公司管線進展

注：此處僅統計部分代表管線進度，未覆蓋所有；數據統計截至2026/10/20；¹ 公司披露與臨牀登記分期存在差異，I/II期不代表已進入II期；已登記招募，首例給藥尚未獲官方確認；‡已授權、合作開發或關聯公司資產

資料來源：各公司官網，各公司公告，BioPharmaTrend，中金公司研究部

發展條件：數據與實驗制約研發轉化，監管轉向規範接納

AI製藥要繼續取得進展，仍需數據、生物學認知與實驗能力的共同支撐。數據缺口會影響模型預測的可靠性，即便找到疾病關聯，生物學認知不足也會限制它向治療獲益的轉化；計算設計仍需經合成與測試驗證，驗證效率受實驗能力制約。只有逐步克服這些約束，模型能力纔可能轉化為持續的研發產出。

圖表8：AI製藥數據積累瓶頸

資料來源：中金公司研究部

政策通過數據、證據、實驗方法與資源條件，影響AI製藥的應用邊界和發展路徑。模型結果用於監管決策，需要在具體研發場景下得到驗證，並形成可追溯的證據。FDA於2025年1月發佈的指南草案，提出結合模型用途和風險開展評估；2026年1月，FDA與EMA聯合發佈良好實踐指導原則，強調性能評價、數據治理及生命周期管理。

圖表9：AI製藥相關監管政策變化

資料來源：FDA、EMA、European Commission、NMPA、MIIT、MHRA、ICH，中金公司研究部

產業動能：全球巨頭持續加碼，應用與合作同步推進

科技公司：科研智能體與工作平臺並進，加速佈局AI4S

科技公司關注升溫，持續加碼AI4S在生物醫藥領域的探索。許多靶點尚待驗證和開發，創新葯未滿足臨牀需求廣泛，生物醫藥研發的長期空間為科技公司拓展AI製藥應用提供了重要吸引力。2021年Alphabet設立Isomorphic、2022年NVIDIA推出BioNeMo，科技公司開始以專門主體和產品佈局藥物研發。2026年，OpenAI推出生命科學專用模型GPT-Rosalind，Anthropic收購生物AI公司Coefficient Bio，並設立濕實驗室、披露早期研究成果。

科技公司圍繞科研流程佈局AI，將模型預測、任務執行和實驗驗證銜接起來，主要路徑包括：

►科研智能體：AI在科學家指導下承擔更完整的研究任務。研究目標確定后，智能體可調用工具、分析數據，再根據中間結果調整后續操作；Anthropic希望Claude能提出假設、開展分析，並結合實驗反饋繼續研究；OpenAI也在探索科研智能體協作，已推出GPT-Rosalind生命科學模型和科研工作臺預覽版。

►功能預測與新分子設計：AI幫助研究者按活性、選擇性及可開發性要求尋找候選物。字節用Protenix開展結構建模和分子設計；騰訊iDrug在同一工具中納入結構預測、ADMET評估與分子生成。

►計算與科研軟件平臺：研發團隊藉助平臺組織可執行的任務流程，減少數據、工具和實驗之間的人工銜接。GPU與BioNeMo構成NVIDIA開發生態的基礎，Microsoft Discovery以圖譜化知識引擎整合企業專有數據與外部科學信息，由專用智能體編排假設生成、實驗與數據分析。AWS的Amazon Bio Discovery則由智能體輔助選擇模型和評估抗體候選，優選分子可送合作實驗室合成測試，結果迴流用於下一輪設計。

►藥物開發：將專有模型用於合作項目和自有管線，目標是持續產出具有開發潛力的候選物。Isomorphic Labs是Alphabet在這一方向的研發主體。公司以IsoDDE藥物設計引擎開展自有項目，並與禮來、諾華及強生合作研發。

圖表10：科技公司AI4S佈局

資料來源：各公司官網，中金公司研究部

跨國藥企：加快AI部署與研發流程應用，交易與合作密集落地

跨國藥企把AI用於藥物發現、開發及研發管理，同時通過研發合作和資產引進擴充管線。

►內部建設着重把數據、模型和實驗連起來。藥企整合專有數據、實驗設施與計算模型。模型預測可在項目中驗證。Lilly與NVIDIA共建的AI聯合創新實驗室計劃連接計算模型和自動化濕實驗，Roche則為Lab-in-the-Loop體系擴充算力，支持生物學、化學實驗與AI模型持續相互反饋。

►外部合作既有藥物資產引進，也有共同開發，藥企可從不同階段補充管線。藥企通過授權取得AI參與發現或優化的候選藥物及相關權益，再推進后續臨牀開發與商業化；合作也可從候選物發現開始，例如Novartis與Isomorphic、Schrödinger及Generate等約定靶點或研究任務，共同尋找候選物。

►藥企也把AI用於研發任務執行、項目評估和資源安排。BMS與Anthropic於2026年5月達成戰略合作，計劃讓Claude調用內部科學及臨牀數據，支持研發工作；Sanofi則已使用Plai分析研發成本、患者入組進度和項目成功概率，為項目推進及資源分配提供參考。

圖表11：MNC AI製藥佈局情況

資料來源：各公司官網，中金公司研究部

產業鏈：研發增量激活，AI升級服務深度與數據價值

我們認為，AI製藥的行業機會可從新增研發需求、研發環節滲透和藥物資產價值創造三個方面觀察：

►新增研發需求：探索提速，增加實驗驗證任務。當搜索和藥物設計成本在AI輔助下下降，研究人員便可探索更多研發假設，並將部分候選物送入合成、篩選等實驗環節，工具及研發服務企業也有望由此獲得增量需求。

►研發環節滲透：研發方式的改變，有望帶動AI應用和付費需求。研究人員參考模型預測篩選候選物、調整設計，再根據實驗結果繼續優化，AI工具也就隨項目推進持續使用。這種工作方式被更多團隊和項目採用后，AI滲透率有望提高，軟件訂閲、模型調用及配套研發服務的需求也有望隨之增加。

►藥物資產價值創造：通過藥品上市銷售或對外授權兑現資產價值。更長遠地看，隨着疾病機制研究深入、分子設計能力提高，部分目前難以開發的藥物可能逐步具備開發條件。成藥空間因而有望擴大。

圖表12：AI製藥的三類商業機會

資料來源：中金公司研究部

基因合成、蛋白表達：承接研發增量，拓展實驗與數據服務

AI相關研發任務仍集中在前端，早期研發服務也更直接受益。交付速度是基本要求。服務商需以高通量、自動化實驗承接任務，數據記錄、質量控制和結果回傳也要配套；至於臨牀研究、工藝開發和生產能獲得多少增量，仍取決於更多分子能否推進至后期臨牀或商業化，以及能否形成相應規模的訂單。我們認為，伴隨模型廠商和雲廠商發起的驗證需求敞口擴大，具備標準化交付能力的濕實驗服務商或將迎來商業化際遇放量。

圖表13：AI製藥催化產業鏈需求

資料來源：中金公司研究部

藥物發現：深化計算設計與實驗協同，提升研發服務深度

新葯研發成本結構在AI推動下重構，也帶來藥物發現服務升級機會。各家按已有能力選擇切入點。擁有專有篩選平臺與分子資源的企業利用數據探索候選藥物發現，藥物發現CRO側重讓模型參與研發流程。

►抗體序列和實驗數據的積累，為百奧賽圖開展合作開發提供了基礎。公司把序列資源與AI分析、實驗反饋結合，用於候選抗體發現和篩選；在數據權屬及使用權限清晰的前提下，這些積累還有望支持候選優化，併爲平臺合作、聯合開發及分子授權創造條件。

►藥物發現企業把AI用於已有技術平臺，拓展分子設計與優化服務。成都先導在DEL篩選數據基礎上開展AI預測，用HAILO銜接分子設計、合成和測試，將實驗積累用於候選發現與優化；維亞生物以結構解析為計算設計提供實驗依據，再根據測試反饋優化分子；泓博醫藥則把DiOrion用於藥物設計流程。

臨牀試驗：從文檔生成到試驗運營，AI拓展提效空間

臨牀CRO正將AI用於文檔處理和項目執行，減少重複操作，提高數據質量及交付效率。泰格從醫學寫作、翻譯等工作入手，在內部應用的同時推進產品交付，並與阿里雲合作拓展應用；海外龍頭IQVIA、ICON和Parexel結合自身數據及項目經驗，將AI接入現有業務流程。

全球格局：多元技術路線競逐，商業模式各具側重

競爭：數據、實驗與資產產出是關鍵要素

小分子AI製藥公司的差異，主要來自數據來源、計算方法及研發組織方式：

►海外代表企業按照各自的數據積累與技術專長選擇研發方法。Schrödinger以分子模擬與自由能計算為基礎，Relay着重研究蛋白動態及變構位點；Recursion則分析大規模細胞表型數據，從中尋找疾病機制和干預線索，Iambic採用結構基礎模型，並重視實驗反饋。

►國內代表企業整合方式各異。晶泰科技把AI、物理計算、機器人實驗及藥物開發結合，着重將計算預測與實驗執行連接起來。英矽智能的研發鏈條覆蓋靶點發現、生成式分子設計和臨牀預測，形成端到端佈局。

圖表14：AI製藥公司小分子藥物研發能力佈局

資料來源：各公司官網，各公司公告，中金公司研究部

大分子技術側重體現在跨模態蛋白生成、表位定向設計及複雜抗體工程。Generate開展多類蛋白藥的生成設計；Absci強調錶位定向的從頭抗體設計和專有實驗數據迭代；BioMap通過生命科學基礎模型支持蛋白設計及研發平臺建設。各家能力相互交叉。差異主要來自數據基礎、設計對象和商業化方式。

大分子設計的難點，在於兼顧功能活性與可開發性。候選分子除了具備結合能力和選擇性，還要滿足穩定性、免疫原性、表達及可製造性要求，實驗數據能否支持這些屬性共同優化，決定了分子的使用價值。

圖表15：AI製藥公司大分子藥物研發能力對比

資料來源：各公司官網，各公司公告，中金公司研究部

AI製藥企業的競爭重點，正從算法與模型本身轉向能將專有數據、實驗能力與資產產出銜接起來的研發體系。基礎模型正逐漸普及。單靠模型性能形成的差距可能持續收窄，更難複製的競爭優勢，則體現在企業能否完成這些研發任務：1）持續產生高質量專有實驗數據，用於改進模型；2）快速將AI預測交由真實實驗驗證；3）提高PCC/IND產出效率，並最終改善臨牀成功概率。

通用模型能力提升，進一步支持競爭壁壘向數據與實驗加深。Anthropic 2026年6月5日發佈的官方研究《Making Claude a chemist》中，其在20個化合物的小樣本評測中發現，未經化學專項微調的Opus 4.7在覈磁位移預測上已接近專業軟件；其研究模型還優化了30余個開源生物模型，在精度基本保持的情況下實現平均約4倍提速。我們認為，專業工具的使用和優化門檻降低后，持續獲取專有實驗數據、將預測與真實結果相互校驗的能力，將更影響平臺的競爭力。

數據和實驗的優勢，最終還要通過藥物資產的持續產出來檢驗。數據積累影響研發起點，實驗能力影響設計得到驗證的速度，未來領先公司需要把這些能力用於更高效的研發系統，持續形成有臨牀和商業價值的資產；相應地，公司的定價也應逐步把現有臨牀資產和未來持續產出的潛力納入。

商業化：變現形式多元並行，行業仍處投入期

研發服務、藥物資產和軟件工具，構成了AI製藥主要的收入來源。三種變現方式也在相互融合。

►AI+CRO收研發服務費。企業承接客户的靶點發現、分子篩選、設計優化和實驗驗證等任務，可按服務或項目（FFS）收費，也可按投入人力（FTE）結算，經營表現受訂單獲取和復購影響。

►AI+Biotech以開發自有藥物資產獲取回報。資產價值要結合臨牀證據、研發進度、質量及實際持有的權益判斷，企業可以對外授權、轉讓或共同開發管線，獲得首付款、里程碑和銷售分成，也可以保留權益、推進自主商業化。

►AI+SaaS把研發工具做成可重複使用的收費產品。算法、模型、計算平臺和科研數據工具可按訂閲、軟件授權、API調用或企業部署收費。在此基礎上，本地部署可為有數據不出域要求的藥企提供差異化服務。對這類客户，垂直平臺可結合本地部署、專有數據接入與研發流程適配滿足需求，劑泰科技已宣佈與恆瑞開展AiTEM本地化部署合作。

估值：持續高質量產出支撐成長溢價

一級市場融資持續活躍，優質平臺與藥物資產獲得資本認可。Isomorphic Labs、Chai Discovery和Enveda在2026年以來相繼完成大額融資，部分代表企業估值已達數十億美元。Generate Biomedicines和劑泰科技已完成IPO；Iambic於10月14日完成IPO定價、10月16日完成發行，基礎發行規模為1.5億美元。

圖表16：一級市場融資情況

注：人民幣融資匯率假設1美元=6.7元人民幣換算；「>」表示披露金額的下限。

資料來源：各公司公告，CICC Assumptions，Iambic 10月16日SEC文件，中金公司研究部

我們認為，AI製藥公司的估值應納入平臺持續產出優質資產的能力，也應考慮未來新增資產的潛在貢獻。如果技術可跨項目複用並持續改善研發效率，平臺價值就可能超出現有收入與管線。判斷這一能力，要跟蹤候選物及IND項目的產出效率、分子差異化、臨牀進展和關鍵數據，也要觀察客户復購續約、合作擴圍及授權條件的變化。

本文摘自：2026年10月21日已經發布的《AI製藥：AI4S重塑新葯研發智能範式，數據驅動下的賦能與突破》

吳婉樺 分析員 醫藥 SAC 執證編號：S0080522120002 SFC CE Ref：BVL482

趙麗萍 分析員 電信軟件教育 SAC 執證編號：S0080516060004 SFC CE Ref：BEH709

張璡 分析員 醫藥 SAC 執證編號：S0080517040001 SFC CE Ref：BHM689

於鍾海 分析員 電信軟件教育 SAC 執證編號：S0080518070011 SFC CE Ref：BOP246

俞波 分析員 醫藥 SAC 執證編號：S0080519010002 SFC CE Ref：BJC515

車姝韻 分析員 電信軟件教育 SAC 執證編號：S0080523050005 SFC CE Ref：BTM272

王倩蕾 分析員 電信軟件教育 SAC 執證編號：S0080524100004 SFC CE Ref：BXT568

馮喜鵬 分析員 醫藥 SAC 執證編號：S0080521050002 SFC CE Ref：BRF841

陳詩雨 分析員 醫藥 SAC 執證編號：S0080523120002