大摩一口氣覆蓋八家生物科技公司！PTC Therapeutics(PTCT.US)、Belite Bio(BLTE.US)獲看好 點名多款潛力重磅藥物

智通財經APP獲悉，摩根士丹利在近日發佈的研報中首次覆蓋八家生物科技公司，業務涉及罕見病、眼科、肺部疾病以及神經精神疾病領域。該行重點看好PTC Therapeutics(PTCT.US)在Sephience推動下的增長潛力，以及Belite Bio(BLTE.US)有望成為首個針對斯特格病的獲批療法並上市的機會。與此同時，該行關注Trevi Therapeutics(TRVI.US)在慢性咳嗽領域的市場機遇，以及COMPASS Pathways(CMPS.US)有望在2027年進入商業化階段的潛力。

PTC Therapeutics——「增持」評級，目標價104美元

大摩認為，PTC Therapeutics研發的口服苯丙酮尿症(PKU)治療藥物‌Sephience上市僅一年，年化銷售額便已超過6億美元，未來峰值收入有望達到約17億美元。再加上截至2026年6月30日約22億美元的現金及現金等價物，即使暫不對公司研發管線賦予任何價值，股價仍具備上行空間。

目前，美國最初約100家centers of excellence已全部開始開具Sephience處方。大摩認為，新增淨患者數量以及患者持續用藥情況，是市場爭論的關鍵所在。對於10月29日公佈的第三季度業績，如果新增淨患者數量與第二季度的403人持平，同時公司上調2026財年產品收入指引，該行將視為符合基本預期的結果。該行預計Sephience的2026財年收入為9.55億美元，高於公司目前8.5億至9.5億美元的指引區間。

大摩對研發管線僅給予適度估值。除上市業務外，潛在催化劑包括：2026年下半年與美國食品藥品監督管理局(FDA)就votoplam展開溝通、PROVE-FA研究啟動，以及ST-920生物製品許可申請(BLA)預計於2026年第四季度完成提交。

Belite Bio——「增持」評級，目標價206美元

大摩認為，tinlarebant有望成為首款獲批治療1型斯特格病(STGD1)的療法，目標PDUFA日期為2027年2月12日。其依據是III期DRAGON試驗顯示，病灶生長速度減緩35.7%(p=0.0033)，且安全性特徵良好，與其作用機制相符。

儘管獲批可能僅依賴一項III期試驗，但該行認為DRAGON試驗中的其他證據——包括對側眼數據、DAF和qAF指標——能夠提供進一步支持。此外，管理層對FDA反饋的描述也偏向積極。該行預計FDA不會要求公司提供DRAGON II試驗的數據。

大摩認為，STGD1領域存在多個重磅藥物級別的市場機會，風險調整后峰值收入約為30億美元。目前，美國已有約2萬名患者在臨牀上確診。最終定價相對於該行假設的30萬美元批發採購成本(WAC)的差異，也可能帶來額外上行空間。

2027年上半年，針對地理萎縮(GA)的PHOENIX試驗將公佈中期數據。該行給予該項目40%的成功概率(PoS)，其結果可能在STGD1業務之外進一步提供上行空間。

Trevi Therapeutics——「增持」評級，目標價23美元

大摩認為，Haduvio採用混合型μ-阿片受體激動劑/κ-阿片受體拮抗劑機制，使Trevi Therapeutics有望成為首家獲得FDA批准的慢性咳嗽療法提供商。該行認為，特發性肺纖維化(IPF)相關咳嗽領域存在一個風險相對較低的重磅藥物級別機會，而且這一機會並不依賴難治性慢性咳嗽(RCC)業務。后者的IIb期LAKE試驗則可能進一步釋放多個重磅藥物級別的市場潛力。

大摩認為，在III期OCEAN-2試驗(預計2027年下半年公佈數據)中，如果24小時咳嗽頻率相較安慰劑組減少至少約30%，同時患者報告結局(PRO)提供支持，且停藥率與安慰劑組相近，那麼這一結果將符合基本預期。這一判斷與試驗的統計效能設計假設一致，也與CORAL試驗中III期研究54毫克、每日兩次(BID)劑量組觀察到的36.5%降幅相符。

在數據公佈之前，RCC適應症LAKE試驗的樣本量重新評估(預計2026年第四季度進行)，以及FDA就非IPF間質性肺疾病(ILD)適應症達成一致意見(預計於2026年下半年推進)，是值得關注的關鍵事件。OCEAN-1試驗預計於2028年上半年公佈數據，將提供24周療效持久性的評估結果。

Compass Pathways——「增持」評級，目標價18美元

大摩認為，COMP360有望成為首款獲批的經典迷幻藥療法。該公司針對難治性抑郁症(TRD)的滾動式新葯申請(NDA)預計將在2026年第四季度完成，而國家優先審評憑證(CNPV)則為其在2027年上半年獲批提供了支持。

此次申報建立在兩項積極的III期研究之上：COMP005試驗顯示，單次給藥后，患者蒙哥馬利-阿斯伯格抑郁量表(MADRS)評分相較安慰劑組低3.6分;COMP006試驗顯示，兩次給藥后，相較於1毫克活性對照組，評分低3.8分;兩項研究的p值均小於0.001。該療法的耐受性良好，也未出現具有臨牀擔憂意義的自殺傾向發生率失衡。

鑑於治療需要約6小時的監護療程，且藥物上市還需要美國緝毒局(DEA)重新調整其管制分類，上市執行仍是市場爭論的關鍵。不過，大摩認為，現有約8,000家Spravato治療中心構成的網絡、專門設立的迷幻藥治療CPT編碼，以及管理層採取的審慎策略——即「慢下來才能更快推進」(go slow to go fast)——均有助於支持商業化進程。該行預計，收入將在2027年下半年逐步增長，而不是在上市之初便迅速躍升。

大摩認為，TRD領域存在重磅藥物級別的市場機會，風險調整后的美國峰值銷售額約為13億美元。美國約有400萬名TRD患者，而Spravato目前僅治療約10萬人。管理層預計每名患者每年接受約2至4次給藥，高於該行假設的約1.75次，這也可能帶來額外上行空間。

針對創傷后應激障礙(PTSD)的IIb/III期COMP202研究並未納入該行的基本估值情景，但有望在TRD業務之外提供額外的上行空間。

4D Molecular Therapeutics(FDMT.US)——「與大盤持平」評級，基本情景目標價區間7至16美元

大摩認為，4D-150通過玻璃體內注射一次給藥，有望大幅減少抗VEGF藥物的注射負擔。頻繁注射是導致此類療法在真實世界中療效不佳的重要因素，而4D-150並不一定需要在療效上實現超越，便可能改善患者治療效果。不過，該行認為，超過第一年的療效持久性，以及為期20周的類固醇減量方案，是決定該療法能否廣泛應用的關鍵因素。

大摩認為，在III期4FRONT-1試驗(預計2027年第二季度公佈數據)中，如果4D-150的最佳矯正視力(BCVA)不劣於每8周給藥一次(Q8W)的2毫克阿柏西普，且差距控制在約4個字母的非劣效界值以內;眼內炎症(IOI)發生率與PRISM研究相符，約為3%，且症狀輕微、短暫;同時，治療負擔降低超過70%至80%，那麼這一結果將符合基本預期。

除試驗數據外，大摩還將重點關注AbbVie/Regenxbio合作開發的視網膜下注射療法suravec的III期試驗(預計2026年第四季度公佈數據)，以及禮來的Ixo-vec ARTEMIS試驗(預計2027年第一季度公佈數據)。

Avalyn Pharma(AVLN.US)——「增持」評級，目標價57美元

大摩認為，吸入式給藥有望解決Esbriet和Ofev此前面臨的耐受性問題。對於AP01和AP02，該行認為兩款藥物均有機會成長為多個重磅藥物級別的產品，而且不必依賴優於現有療法的療效表現。

大摩認為，在IIb期MIST試驗(預計2027年下半年公佈數據)中，如果與安慰劑相比，肺用力肺活量(FVC)出現顯著差異，達到至少約65毫升，同時停藥率與安慰劑組相近，那麼這一結果將符合基本預期。

除試驗數據外，百時美施貴寶的ALOFTPPF試驗(預計2027年初公佈數據)，以及PARI選擇權的行使情況(預計在2028年1月1日之前)是關鍵事件。

Regenxbio(RGNX.US)——「增持」評級，目標價18美元

大摩認為，Regenxbio擁有兩項處於后期研發階段、採用一次性給藥方式的基因療法價值驅動因素：一項是與艾伯維合作開發的suravec，針對濕性年齡相關性黃斑變性(濕性AMD)和糖尿病視網膜病變(DR);另一項是公司全資擁有的RGX-202，針對杜氏肌營養不良症(DMD)。

近期最重要的拐點是濕性AMD關鍵性試驗數據的公佈。與此同時，隨着Elevidys的適用標籤範圍收窄，杜氏肌營養不良症領域也為第二款基因療法留下了空間。(SRPT由Mike Ulz負責覆蓋。)

大摩認為，如果ATMOSPHERE和ASCENT兩項試驗(預計2026年第四季度公佈數據)均顯示最佳矯正視力(BCVA)達到非劣效標準，治療負擔降低至少50%，且未出現藥物相關的眼內炎症(IOI)，那麼這一結果將達到積極結果的標準。

RGX-202滾動式生物製品許可申請(BLA)預計於2027年第一季度完成提交，FDA對該申請的審評指定情況也是關鍵事件。兩者將影響公司能否在2027年下半年獲得加速批准。

主要風險包括：涉及超過1,200名患者的III期項目中出現手術相關或炎症相關安全性信號;FDA要求DMD適應症提供隨機對照試驗數據;以及融資風險。公司目前預計現金可支持運營至2027年第四季度，為潛在上市做準備。

Kalaris Therapeutics(KLRS.US)——「增持」評級，目標價14美元

大摩認為，TH103採用肝素結合設計，有望使其療效持久性超過現有抗VEGF療法。考慮到當前股價幾乎未反映TH103的價值，我該行認為，在2027年上半年公佈I b/II期MAD研究初步數據之前，該股的風險回報比具有吸引力。

安全性是當前最重要的爭論焦點。大摩認為，基本情景應當是：最新批次TH103僅引發短暫、輕度至中度的眼內炎症(IOI);視力和眼部解剖結構改善程度與已獲批抗VEGF療法相當;並且有相當一部分患者的再次治療間隔達到至少16周。

除試驗數據外，大摩還將關注艾伯維/REGENXBIO合作開發的suravec III期試驗(預計2026年第四季度公佈數據)，以及4D-150的III期4FRONT-1試驗(預計2027年第二季度公佈數據)，將其作為評估療效持久性的關鍵參照。

考慮到公司目前預計現金可支持運營至2027年第四季度，而III期試驗計劃於2027年底啟動，公司很可能需要在啟動試驗之前進行融資。