Ultragenyx以2.1億美元出售FDA優先審查憑證

Ultragenyx Pharmaceutical（RARE）周三股價走高，此前該公司宣佈達成一項2.1億美元的交易，出售與FDA批准其罕見病療法Genglycos（DTX 401）相關的優先審查憑證。

今年8月，這種基因療法（也稱為pariglastene brecaparvovec-opnr）在美國獲得批准，用於治療8歲及以上患有IA型肝糖儲積病（GSDIA）（一種超罕見的代謝疾病）的患者。

該公司在一份聲明中表示，已達成最終協議，以2.1億美元的價格出售罕見兒科疾病優先審查收件箱。交易的完成須遵守慣例的完成條件。

根據FDA的罕見兒科疾病優先審查收件箱計劃，獲批用於「罕見兒科疾病」的產品的開發商有權獲得PPV，這使得美國對另一項營銷申請進行優先審查

Ultragenyx（RARE）首席財務官Howard Horn表示：「將這種PPV貨幣化提供了大量的非稀釋資本，以推進我們推出首次罕見和超罕見疾病療法的努力，並支持我們的盈利之路。」