研究顯示deramiocel的長期影響，Capricor跳躍

Capricor Therapeutics（CAPR）股價周二尾盤飆升，投資者對德拉米塞爾（deramiocel）的新數據做出反應，德拉米塞爾（deramiocel）是該生物技術公司治療杜氏肌營養不良症的實驗性治療方法，該數據是作為第31屆年度大會的一部分發布的。世界肌肉協會在日本廣島舉行。

此前，ePosters於周二通過GMS 2026虛擬會議平臺推出。GMS表示，從9月9日大會開幕開始，電子海報將開放。29日，雖然會議的正式海報會議星期三開始。

對投資者來説，其意義不僅在於科學性，也在於監管性。Capricor（CAPR）正在等待FDA對deramiocel的決定，PDUFA的目標日期為11月22日。新的24個月HOPE-3和開放標籤擴展分析被納入該公司生物製品許可申請的重大修正案中。這使得長期結果成為監管機構已經審查的證據的一部分，而不僅僅是新的學術后續數據。

最新的GMS海報檢查了三期HOPE-3試驗及其開放標籤擴展的患者，包括延迟開始分析以及與杜興自然史的比較。在最初隨機分配到HOPE-3的106名患者中，82名患者達到了24個月，其中40名最初分配到deramiocel組，42名最初分配到安慰劑組。

延迟啟動設計尤其重要。在前12個月內，患者接受deramiocel或安慰劑。然后，合格患者可以進入開放標籤擴展並接受deramiocel。將立即開始治療的患者與一年后開始治療的患者進行比較，可以提供證據，説明早期治療是否會產生持久的優勢，以及從安慰劑轉換的患者是否會改變其隨后的軌跡。WMS海報還將兩年的結果與自然病史數據進行了比較，為未經治療的Duchenne患者的預期進展提供了另一個基準。

長期研究結果基於隨機12個月HOPE-3結果。這項3期研究達到了其主要終點，在上肢表現2.0量表中，與安慰劑相比，deramiocel可使上肢功能惡化減緩54%，p值為0.03。這些結果於7月份發表在《柳葉刀》上。

儘管如此，FDA的審查仍存在很大的不確定性。FDA諮詢委員會7月份以9比3的投票結果認為，現有證據不支持deramiocel治療杜興患者心肌病的有效性。該委員會的問題僅限於心肌病，而不是deramiocel的總體獲益風險概況，而對HOPE-3上肢結果的討論更具支持性。FDA不需要遵循諮詢委員會的投票。

Capricor（CAPR）還在使用GMS來強調其早期階段的StealthX exosome技術。定於周三發佈的一張海報描述了工程化的肌肉靶向細胞外囊泡，旨在系統性地輸送微肌營養不良蛋白，作為杜興寧的潛在可重複治療方法。第二張海報定於周五發佈，探討了使用靶向肌肉的細胞外小泡輸送酸性阿爾法-葡萄糖苷酶作為龐貝氏症的潛在治療方法。這兩個項目仍處於臨牀前階段。

投資者將於本周晚些時候再次審視deramiocel計劃。加州大學戴維斯分校的克雷格·麥克唐納（Craig McDonald）定於10月3日發表口頭報告，涵蓋HOPE-3對半月肌和心臟影響的證據。Capricor（CAPR）表示，演示材料和海報將在各自的演示之后發佈在其網站上。