阿斯利康罕見病新葯，獲FDA優先審評！

2026-09-21 12:02

（來源：求實藥社）

9月18日，阿斯利康旗下全資子公司Alexion宣佈，美國FDA已受理酶替代療法efzimfotase alfa（ALXN1850）的生物製品許可申請（BLA），並授予優先審評資格，用於治療2歲及以上低磷酸酯酶症（HPP）患者。FDA預計將於2027年上半年作出審評決定。

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每兩周給藥一次，瞄準HPP治療痛點

HPP是一種罕見的遺傳性代謝疾病，由於鹼性磷酸酶（ALP）活性缺乏，導致骨礦化異常及鈣、磷代謝紊亂，患者還可能出現肌無力、慢性疼痛、疲勞及神經系統症狀等。

據Alexion估計，在美國、德國、法國、英國、意大利、西班牙、日本和中國八個主要市場，約有13,800名潛在HPP患者，其中約80%為成年人。

ALXN1850是一款針對缺陷ALP活性的酶替代療法，採用皮下注射給藥，計劃每兩周給藥一次。摩熵醫藥數據庫顯示，該品種於2026年8月24日在國內首次申報上市，其上市申請已獲CDE受理。

Alexion表示，該藥的給藥方案結合了患者對治療便利性的需求，可支持每兩周自我給藥。公司稱，與現有骨靶向酶替代療法Strensiq（asfotase alfa）相比，ALXN1850的年化注射部位反應發生率低約5倍。

如果最終獲批，Alexion預計其有望成為首個不受發病年齡限制，同時針對骨骼異常和功能障礙進行治療的HPP藥物。

三項III期試驗支撐上市申請

此次BLA主要基於HPP領域規模較大的III期臨牀開發項目，該項目涵蓋MULBERRY、CHESTNUT和HICKORY三項研究，覆蓋兒童、青少年及成人患者。具體如下：

MULBERRY：納入29例2–12歲、既往未接受Strensiq治療的兒童患者，採用雙盲、安慰劑對照設計，主要評估第169天骨骼X線整體印象變化評分（RGI-C）。
CHESTNUT：納入43例2–12歲、既往接受Strensiq治療至少6個月的兒童患者，採用開放標籤、活性對照設計，重點評估換用ALXN1850后的安全性和耐受性。

根據Alexion公佈的信息，三項研究均顯示出良好的安全性和耐受性。完成隨機評估期后，患者均可繼續進入正在進行的開放標籤擴展研究。

目前，除已獲美國FDA優先審評資格外，基於上述III期研究的ALXN1850上市申請也正在日本及其他主要市場接受監管審查。

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