上海罕見病公益關愛與創新發展交流會舉行，啟動藍皮書併發布罕見病倡議

（來源：上觀新聞）

9月20日，以「公益守護罕見生命，創新築就健康未來」為主題的2026年上海罕見病公益關愛與創新發展交流會在滬舉辦。

作為上海國際生物醫藥產業周重要板塊，本次大會由上海國際生物醫藥產業周組委會指導，上海宋慶齡基金會主辦，上海市醫學會、罕見病行業發展聯盟（阿斯利康等深耕罕見病領域、踐行社會責任的醫藥企業與機構組成）提供支持，匯聚醫學、科研、政策、公益、產業、保險、患者組織等多方力量。

中國福利會副主席、黨組書記、上海宋慶齡基金會副理事長王玉峰在致辭中表示，本次交流會是上海國際生物醫藥產業周首場聚焦公益關愛主題的專項會議，旨在實現產業創新賦能公益、公益需求牽引產業升級的雙向賦能。

上海市科學技術委員會副主任江舸在致辭中強調，罕見病防治既是重要民生課題，也是檢驗科技創新、臨牀轉化、產業發展與社會保障協同能力的試金石。上海持續做強生物醫藥先導產業，完善「研發+臨牀+製造+應用」全鏈條創新體系，推動醫療機構、高校、企業聯動，加速科研成果落地臨牀與產業。

中國罕見病聯盟執行理事長李林康談到，罕見病影響貫穿患者全生命周期，關係家庭福祉、兒童健康與社會公平。罕見病關愛事業離不開全社會參與，需要醫療、科研、政策、產業、公益、患者組織多方攜手。期待以本次交流為契機凝聚共識，依託科學力量，點亮罕見患者新生。

我國罕見病患者超2000萬，約70%在兒童期發病，給家庭帶來沉重負擔。數據顯示，40%患者無法正常學習或工作，60%喪失獨立生活能力。罕見病病種繁雜、症狀多樣，普遍存在識別難、確診難的困境，在早期篩查、規範診療、長期管理等方面仍存在大量未被滿足的需求。

復旦大學附屬兒科醫院院長、國家兒童醫學中心主任王藝以「高地建設——發揮上海綜合優勢，打造全國領先罕見病診療與創新發展高地」為題作主旨演講。她表示，兒童罕見病給患者家庭帶來沉重壓力，需要構建預防、篩查、診斷、治療、康復、管理、保障、研究八位一體的全鏈條服務體系，推進多學科協作、標準化診療，打通臨牀科研與成果轉化，讓創新療法惠及患兒。

罕見病既是臨牀需求的集中領域，也是發展精準醫學、生物醫藥源頭創新的重要突破口。罕見病清晰的疾病靶點，為基因治療、細胞治療等前沿技術提供驗證場景，也為國內生物醫藥創新實現跨越式發展創造機遇。上海依託雄厚的臨牀、科研、產業資源，持續打通從基礎研究、臨牀驗證到成果轉化的鏈條，助力全球新技術落地本土，也推動國產創新成果走向更廣市場。

弗若斯特沙利文中國諮詢總監汪鵬提出，需要重新認識罕見病的戰略價值。以往罕見病常被視作小眾負擔，如今全球3億罕見病患者，罕見病新葯佔FDA獲批新葯半數，已經成為創新葯主戰場。80%罕見病屬於單基因病，靶點清晰，是精準醫療的起點，相關技術同樣可以普惠常見病。

2024年8月，阿斯利康、賽諾菲、渤健、北海康成等十余家罕見病企業與生態夥伴，共同組建罕見病行業發展聯盟。聯盟秉持「患者為本、創新驅動、生態共建」，聯動多方主體助力國內罕見病診療保障體系建設，共建行業新生態。目前聯盟已有6家企業將中國總部或核心研發中心落地上海，持續開展臨牀研究、新葯准入與前沿技術投資。

罕見病行業發展聯盟牽頭人、阿斯利康中國副總裁胡軼清呼籲，建立適配罕見病特點的多層次保障機制，優化醫保評估規則，探索專項基金、商業保險等多元支付渠道，減輕患者自付壓力。

隨着診療水平提升、創新療法不斷涌現，「有藥可用」之后，用得上、付得起、用得久成為患者最現實的難題。國內已形成醫保、惠民保、商業保險、慈善救助的多層次保障框架，但部分高價罕見病藥物仍存在保障缺口，亟需建立更可持續、針對性更強的保障機制。

會上，多位政策、行業、公益專家共同啟動《中國罕見病保障事業與醫藥產業協同發展》藍皮書項目。

上海市衞生和健康發展研究中心衞生政策研究部副主任康琦介紹，編撰藍皮書，一方面系統覆盤國內罕見病多年建設成果，凝練本土實踐經驗；另一方面立足新質生產力背景，探索罕見病發展新理念新模式。藍皮書提出，將罕見病事業作為健康、科技、產業領域的長期戰略投資，堅持保障與產業雙輪驅動，推動跨部門協同，探索國家級罕見病專項基金等舉措，為全球罕見病治理貢獻中國方案。

原標題：《上海罕見病公益關愛與創新發展交流會舉行，啟動藍皮書併發布罕見病倡議》

欄目編輯：郜陽

來源：作者：新民晚報 左妍