FDA批准isembyld治療脊髓性肌萎縮症后，學者洛克股價上漲12%

在美國食品和藥物管理局（FDA）批准該公司治療脊髓性肌萎縮症的藥物isembyld后，Scholar Rock控股公司（SRRK）周五在延長交易中上漲12%。

Isembyld，也被稱為apitetab-magnesium，已被批准用於已經接受針對運動神經元生存2（SMN 2）治療的成人和2歲及以上兒童。Scholar Rock（SRRK）將isembyld描述為第一個也是唯一一個批准的直接靶向肌肉的SMA治療。

這家總部位於馬薩諸塞州劍橋的生物技術公司表示，其在美國的商業發佈正在進行中，預計該藥物將在未來幾天內上市。其Scholar Rock Support計劃將幫助患者和護理人員瞭解保險範圍、經濟援助和輸液安排。

對於投資者來説，該批准將Scholar Rock（SRRK）從臨牀階段的生物技術公司轉變為商業製藥商，並消除了圍繞其主要產品的主要監管風險。現在，人們的注意力轉移到isembyld的定價、保險範圍和在已經接受SMN 2治療的患者中的採用。

廣泛的標籤，涵蓋成人以及2歲及以上的兒童，可能會擴大可尋址的市場。Scholar Rock（SRRK）還獲得了罕見兒科疾病優先審查憑證，該資產可用於加速對另一種藥物申請的審查，或可能出售給另一家公司。

FDA的批准是基於3期SAPPHIRE研究，該研究評估了isembyld與現有SMN 2靶向治療的組合。

接受推薦每公斤10毫克劑量的患者在哈默史密斯功能運動量表擴展（Hammersmith Functional Movement Scale-Expanded）一年后比安慰劑提高了2.2分，這是衡量SM患者身體能力的標準指標。該分析涵蓋了103名2至12歲的患者。

該公司還報告稱，接受isembyld的患者中，34.2%的患者在量表上至少改善了3個百分點，而接受安慰劑的患者中，這一比例為13.5%。這意味着賠率比為3.8。

學者Rock（SRSRK）表示，98%的HIPPHIRE參與者選擇參加ONYX長期擴展研究。其更廣泛的安全數據庫包括500多人，其中一些人已接受apitegroumab超過七年。

SAPPHIRE最常見的不良反應包括上呼吸道感染、嘔吐、咳嗽、頭痛、胃腸炎、咽炎和過敏。接受批准劑量的患者中有9%發生骨折，而接受安慰劑的患者只有2%。

SM會導致運動神經元和肌肉功能的進行性喪失。現有的療法旨在解決疾病的遺傳或神經學基礎，而ISEMBYLD旨在與這些治療一起改善肌肉功能。

Scholar Rock（SRRK）將在東部時間周一上午8點舉行的投資者電話會議上討論批准和商業推廣。