Arrowhead的plozasiran在3期研究中減少了胰腺炎事件

箭頭製藥公司（ARWR）周日表示，在兩項涉及嚴重高谷氨酸鈉血癥患者的3期研究中，其藥物plozasiran大幅降低了三酸甘油脂水平和急性胰腺炎事件。

SHASTA-3和SHASTA-4試驗達到了其主要終點和所有預先指定的次要終點。治療12個月后，中位三酸酯水平分別下降了79%和81%。這兩項研究都產生了統計學上顯着的結果。

對於投資者來説，這些發現強化了Arrowhead（ARWR）擴大plozasiran的理由，使其超越目前批准的家族性乳糜微粒血癥綜合徵（一種罕見的遺傳性疾病）。對嚴重高谷氨醇血癥的更廣泛標籤將大大增加該藥物的商業市場。箭頭計劃在2026年底前向美國食品和藥物管理局提交補充新葯申請，並使用優先審查收件箱來加速審查。

在這兩項研究中，757名成年人每三個月注射一次25毫克波拉西蘭或安慰劑。超過90%的接受治療患者將其三酸甘油脂降至每分升500毫克以下，這是與嚴重高甘油脂血癥相關的閾值。超過一半的人達到每分升150毫克以下的水平。

一項預先指定的匯總分析發現，與安慰劑相比，普洛扎西蘭將急性胰腺炎事件的發生率降低了78%。絕對風險降低了4.1%，這意味着大約24名患者需要接受一年的治療才能預防一起事件。

對於風險較高的患者來説，受益更大。在每分升至少500毫克且有胰腺炎病史的參與者中，事件發生率下降了91%。這一結果意味着絕對風險降低了34%，並且治療三人所需的數量有所增加。

普洛西蘭和安慰劑組的總體不良事件發生率均為73%。8.3%的接受治療患者發生嚴重不良事件，而安慰劑接受者為10%。儘管平均血糖A 1c水平隨時間變化幾乎沒有變化，但服用普拉西蘭時血糖控制惡化的情況更常見。

3名接受plozasiran治療的患者在研究期間死亡。研究人員將死亡歸因於預先存在的心血管或血液疾病，並確定它們與治療無關。

Plozasiran（名稱Redemplo）使用RNA干擾技術來抑制APOC 3的產生，APOC 3是一種肝臟蛋白，可以阻止血液中三酸甘油脂的去除。該藥物已在多個市場獲得批准，用於治療患有家族性乳糜微粒血癥綜合徵的成年人。

箭頭（ARWR）周日在慕尼黑舉行的歐洲心臟病學會大會上介紹了這一發現。該公司計劃使用SHASTA-3、SHASTA-4和另一項名為MUIR-3的研究的數據，以尋求更廣泛的重度高脂血症人群的批准。