REGENX比奧宣佈MPS II的RGX-121監管更新

馬里蘭州羅克維爾2026年8月24日/美通社/ --REGENXBOP Inc.（納斯達克：RGNX）今天提供了其研究性基因療法RGX-121（clemidsogene lanparvovec）的更新，用於治療II型粘胞菌病（MPS II），也稱為亨特綜合症。在發現CAMPSIITE®研究的五名參與者出現無症狀脊柱MRI結果后，美國食品和藥物管理局（FDA）暫停了RGX-121的臨牀研究; REGENX比奧預計不會在短期內重新提交RGX-121生物製品許可申請（BLA）。

「我們相信這些發現是獨特的，並且僅限於我們的亨特綜合症項目，需要長期隨訪和額外的數據分析來評估RGX-121的獲益風險概況，」REGENX比奧總裁兼首席執行官Curran Simpson説。「我們仍然專注於杜興病和視網膜疾病候選藥物，它們利用不同的外殼和給藥途徑，近期催化劑正在步入正軌，包括計劃在本季度提交杜興病BLA和第四季度發佈的濕AMD頂線關鍵數據。"

所有五名參與者在臨牀上繼續表現良好，並且在神經認知和神經行為評估方面表現出總體穩定性。這些發現是通過幾個月前在與RGX-111相關的臨牀擱置后由REGENX比奧實施的擴大MRI監測計劃確定的。加強監測包括腦部和脊柱MRI，並在大約三到六年前接受腦池內或腦室內RGX-121的五名參與者的脊柱MRI中發現了小結節或小囊性腫塊的無症狀發現。調查人員認為這些發現並不嚴重，放射科醫生認為它們可能是良性的。沒有臨牀或病理證據來證實脊柱MRI發現的性質或原因。在任何腦MRI上均未發現腦結節或腫塊。

由於在臨牀實踐或試驗中通常不對MPS進行脊柱MRI，因此該患者人群中這些類型的無症狀結果的潛在患病率和臨牀意義尚不清楚。研究者計劃僅通過定期成像繼續觀察這些患者。

「患有神經元病MPS II的男孩會經歷多種神經發育和系統影響。雖然這種超罕見疾病的自然史成像是有限的，但我相信，像這些無症狀的、可能是良性的發現可能是亨特綜合症對全身影響所固有的，」醫學博士羅伯託·朱利安尼説，博士，教授，遺傳學系，UFRGS，醫學遺傳學服務，HCPA，阿雷格里港，巴西。「我很高興這些病人情況良好，仍然沒有症狀。"

該公司及其合作伙伴NS Pharma正在評估額外的患者成像和長期隨訪數據，並將在RGX-121的后續步驟中納入FDA反饋，包括收到的完整臨牀暫停信。

關於II型粘多糖沉積症（MPS II）MPS II或亨特氏綜合徵是一種罕見的X連鎖隱性遺傳疾病，由溶酶體酶I2 S缺乏引起，導致組織中糖胺聚糖（GAG），包括硫酸乙酰肝素（HS）的積累，最終導致細胞，組織和器官功能障礙，包括CNS。全世界約有2,000名患者被診斷患有MPS II，全世界每年有500多名嬰兒出生時患有這種疾病。大多數MPS II患者患有重度疾病，可能會達到早期發育里程碑，但發育延迟在18至24個月時很明顯。CSF HS是MPS II患者的關鍵疾病生物標誌物。在其量化的雙糖中，D2 S6已被證明與神經認知表現相關，凸顯了其作為疾病嚴重程度和治療反應的臨牀相關生物標誌物的作用。

關於RGX-121（clemidsogene lanparvovec）RGX-121是一種一次性研究性基因療法，用於治療患有MPS II的男孩，旨在將艾杜糖酸-2-硫酸酯酶（IDS）基因傳遞至中樞神經系統（中樞神經系統）。IDS基因在中樞神經系統細胞內的傳遞可以提供血腦屏障之外分泌的艾杜糖酸-2-硫酸酯酶（I2 S）蛋白的永久來源，從而允許整個中樞神經系統的細胞長期交叉糾正。RGX-121表達的蛋白質在結構上與正常I2 S相同。

RGX-121已獲得美國食品和藥物管理局的孤兒藥品、罕見兒科疾病、快速通道和再生醫學高級治療（RMAT）稱號，並獲得歐洲藥品管理局的高級治療藥品（ATMP）稱號。

關於REGENXBIO Inc. REGENXBIO是一家生物技術公司，其使命是通過基因治療的治療潛力來改善生活。自2009年成立以來，REGENX比奧一直是AAC基因治療領域的先驅。REGENX比奧正在推進罕見和視網膜疾病一次性治療的后期管道，包括用於治療杜興的RGX-202;蘇拉布吉恩·隆帕爾沃維奇（ABBV-RGX-314）與AbbVie和RGX-121合作，用於治療乾性AMD和糖尿病視網膜病變（clemidsogene lanparvovec）用於治療MPS II，RGX-111用於治療MPS I，兩者均與Nippon Shinyaku合作。數千名患者接受了REGENX比奧的AAC平臺治療，其中包括接受諾華ZOLGENMA ®的患者。REGENX比奧的研究性基因療法有可能改變為數百萬人提供醫療保健的方式。欲瞭解更多信息，請訪問www.REGENXBIO.com。

前瞻性陳述本新聞稿包括經修訂的1933年證券法第27 A條和經修訂的1934年證券交易法第21 E條含義內的「前瞻性陳述」。這些陳述表達信念、期望或意圖，並通常伴隨着傳達預計未來事件或結果的詞語，例如「相信」、「可能」、「將」、「估計」、「繼續」、「預期」、「假設」、「設計」、「意圖」、「期望」、「可能」、「計劃」、「潛在」、「預測」、「尋求」、「應該」、「應該」、「會」或此類詞語的變體或類似的表達。前瞻性陳述包括與REGENX比奧未來運營、臨牀試驗、成本和現金流等相關的陳述。REGENXBIO根據其經驗和對歷史趨勢、當前狀況和預期未來發展的看法以及REGENXBIO認為在這種情況下適當的其他因素所做的當前預期和假設以及分析，做出了這些前瞻性陳述。然而，實際結果和發展是否符合REGENX比奧的預期和預測取決於許多風險和不確定性、FDA的審查流程、REGENX比奧進行的臨牀試驗的成功、獲得和維持候選產品監管批准的能力以及其他因素，其中許多因素超出了REGENX比奧的控制範圍。請參閱REGENXBIO截至2025年12月31日年度10-K表格年度報告中的「風險因素」和「管理層對財務狀況和經營業績的討論和分析」部分，以及REGENXBIO表格10-Q季度報告和其他文件中的可比「風險因素」部分，這些內容已提交給美國證券交易委員會，並可在美國證券交易委員會網站WWW.SEC. GOV上查閲。本新聞稿中做出的所有前瞻性陳述均受到本文包含或提及的警示性陳述的明確限制。預期的實際結果或發展可能無法實現，即使基本實現，也可能不會對REGENX比奧或其業務或運營產生預期的后果或影響。此類陳述並不是對未來業績的保證，實際結果或發展可能與前瞻性陳述中的預測存在重大差異。請讀者不要過於依賴本新聞稿中包含的前瞻性陳述。這些前瞻性陳述僅限於本新聞稿發佈之日。除法律要求外，REGENX比奧不承擔任何義務，並明確拒絕任何義務，更新或修改任何前瞻性陳述，無論是由於新信息、未來事件還是其他原因。

Zolgensma®是Novartis Gene Therapies的註冊商標。本文引用的所有其他商標都是REGENX比奧的註冊商標。

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George E.麥克杜格爾投資者關係IR@regenxbio.com

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來源：REGENXBOP Inc.