德琪醫藥合作伙伴Karyopharm擬通過加速批准途徑提交塞利尼索聯合蘆可替尼治...

德琪醫藥合作伙伴Karyopharm Therapeutics Inc.（納斯達克代碼：KPTI）近日宣佈，計劃於2026年8月向美國食品藥品監督管理局（FDA）提交補充新葯申請（sNDA），尋求通過加速批准途徑批准塞利尼索聯合蘆可替尼用於治療骨髓纖維化（MF）患者，並將在提交申請時請求優先審評。該計劃是在Karyopharm與FDA進行積極溝通后製定的。FDA的書面反饋指出，第24周脾臟體積縮小≥35%（SVR35）有望符合「合理可能預測總生存期的替代終點」標準，可用於支持加速批准申請。

此次申報將基於塞利尼索聯合蘆可替尼治療MF患者的Ⅲ期SENTRY研究（又稱XPORT-MF-034研究）結果。研究顯示，與安慰劑聯合蘆可替尼相比，塞利尼索聯合蘆可替尼在第24周SVR35方面取得具有統計學顯著性的改善，並展現出快速、深入且持久的脾臟緩解、積極的總生存期信號、變異等位基因頻率下降及整體安全性數據。Karyopharm計劃使用該研究長期隨訪獲得的總生存期數據驗證臨牀獲益。

SENTRY研究（XPORT-MF-034；NCT）是一項Ⅲ期臨牀研究，共納入353例血小板計數＞100×10⁹/L、既往未接受過JAK抑制劑治療的MF患者，旨在評估每周一次60 mg塞利尼索聯合蘆可替尼與安慰劑聯合蘆可替尼的療效和安全性。患者以2:1的比例隨機分配至塞利尼索聯合治療組和對照組。該研究的共同主要終點為第24周脾臟體積縮小≥35%（SVR35）的患者比例，以及24周內絕對總症狀評分（Abs-TSS）較基線的平均變化。研究結果已在2026年美國臨牀腫瘤學會（ASCO）年會上公佈，並同期發表於同行評議期刊《Journal of Clinical Oncology》；相關結果亦在2026年歐洲血液學協會（EHA）年會上報告，並獲評為大會六項最佳摘要之一。

MF是一種罕見的血液腫瘤，目前有蘆可替尼等JAK抑制劑作為標準治療方案，但使用最常用的JAK抑制劑治療的患者常需要輸血，並且超過30%的患者會因貧血而停止治療¹，臨牀亟需更有效的聯合治療方案。一旦該聯合療法獲FDA批准上市，將具備相當可觀的市場潛力。

自2017年起與Karyopharm建立深度合作關係以來，德琪醫藥已實現希維奧（塞利尼索片）在大中華區（中國大陸、中國臺灣、中國香港、中國澳門）、韓國、新加坡、馬來西亞、泰國、印度尼西亞和澳大利亞獲批上市，並在其中5個市場（中國大陸、中國臺灣、澳大利亞、韓國和新加坡）獲得醫保收錄。

關於德琪醫藥   

德琪醫藥有限公司（簡稱「德琪醫藥」，香港交易所股票代碼：6996.HK）是一家以研發為驅動並已進入商業化階段的全球領先生物技術企業，專注於開發針對重大未滿足醫療需求的同類首款及同類最優療法。德琪醫藥的研發管線包含多款從臨牀前延展至商業化階段，重點在研候選藥物包括ATG-022（CLDN18.2 抗體偶聯藥物）、ATG-037（口服CD73抑制劑）、ATG-101（PD-L1 x 4-1BB雙特異性抗體）、ATG-125（B7-H3 x PD-L1雙特異性抗體偶聯藥物）、ATG-207（αCD3-TGF-β雙功能融合蛋白），以及多個德琪醫藥自主研發的AnTenGager平臺開發的T細胞銜接器（TCE）項目。

AnTenGager是德琪醫藥自主研發的第二代TCE平臺，具備「2+1」二價結合結構，可靶向低表達靶點，同時融合空間位阻遮蔽技術和具有快速結合/解離動力學的自主CD3序列，以降低細胞因子釋放綜合徵（CRS）風險並提升療效。這些技術優勢使該平臺在自身免疫性疾病、實體瘤和血液瘤領域具有廣泛的應用前景，在研管線靶點包括CD19 x CD3（ATG-201 - B細胞介導的自身免疫性疾病；已與優時比[UCB]達成全球獨家授權協議）、CDH6 x CD3（ATG-106 - 卵巢癌、腎癌；已與MPM BioImpact創立的K2 Therapeutics達成獨家授權協議）、ALPPL2 x CD3（ATG-112 - 婦科腫瘤、消化系統腫瘤、膀胱癌和非小細胞肺癌）、LY6G6D x CD3（ATG-110 - 微衞星穩定結直腸癌）、GPRC5D x CD3（ATG-021 - 多發性骨髓瘤）、LILRB4 x CD3（ATG-102 - 急性骨髓性白血病和慢性骨髓性單核細胞白血病）以及FLT3 x CD3（ATG-107 - 急性骨髓性白血病）。

目前，德琪醫藥已在美國及多個亞太市場獲得33個臨牀批件（IND），並在10個亞太市場獲得新葯上市申請（NDA）批准。其首款商業化產品希維奧（塞利尼索片）已獲得中國大陸、中國臺灣、中國香港、中國澳門、韓國、新加坡、馬來西亞、泰國、印度尼西亞和澳大利亞的新葯上市批准，並在其中5個市場（中國大陸、中國臺灣、澳大利亞、韓國和新加坡）實現醫保收錄。

前瞻性陳述   

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參考文獻

1.Palandri, F., Palumbo, G.A., Elli, E.M. et al. Ruxolitinib discontinuation syndrome: incidence, risk factors, and management in 251 patients with myelofibrosis. Blood Cancer J. 11, 4 (2021).