輝瑞、Alnylam、BridgeBio在Astra/ Ionis后期試驗受挫后獲勝

輝瑞（PFE），Alnylam Pharma（ALNY）和Bridgebio Pharma（BBIO），這些藥物用於罕見的心臟病ATTR-CM，在阿斯利康（AZN）和Ionis Pharma（ALNY）在競爭對手的后期試驗中失敗后，周四在上市前上漲。

阿斯利康（AstraZeneca）股價下跌約8%，Ionis（IONS）股價下跌約20%，此前兩家公司表示，他們每月一次的RNA靶向沉默劑Wainua的CARDIO-TTRansform 3期試驗未能達到ATTR-CM患者的主要目標。

ATTR-CM也稱為甲狀腺素介導的澱粉樣心肌病，是一種致命的心臟病，影響全球30萬至50萬人。

BridgeBio（B貝洛）和Alnylam（ALNY）分別於2025年11月和3月獲得了FDA的ATTR-CM產品Attruby和Amvuttra批准，挑戰了當時的市場領導者輝瑞（PFE），其ATTR-CM療法Vyndamax在2024年創造了54億美元的全球收入。

在Astra（AZN）和Ionis（IONS）遭遇挫折后，預計兩家公司將保持在市場上的主導地位，Ionis表示將分析完整的CARDIO-TTRansform結果，以進一步瞭解數據。

迄今為止，BridgeBio（B貝洛）和Alnylam（ALNY）在上市前分別上漲了約15%和約18%，而輝瑞（PFE）的股價上漲了約1%。與此同時，Intelligence Therapeutics（NTLA）與Regeneron Pharmaceuticals（REGN）開發的基因編輯療法nex-z目前處於ATTR-CM的后期開發階段，增加了約1%。