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2026-06-25 22:07
普羅科治療股份有限公司(ProQR Therapeutics N.V.,納斯達克代碼:PRQR)公佈在研RNA編輯療法AX-0810的積極1期臨牀早期數據,同時宣佈啟動規模約5000萬美元的承銷發行,募資用於管線研發及公司整體運營。
AX-0810的1期多劑量遞增研究已評估22名健康受試者,給藥后血清膽汁酸水平最高增幅達8倍,超出預設NTCP有效調節2倍閾值,同時藥物安全性與耐受性良好,無嚴重不良事件報告,預估半衰期約8周。
后續關注點:AX-0810的1期臨牀試驗完整結果將於2025年晚些時候的醫學學術會議公佈;公司計劃2026年年中提交新一代靶向NTCP的RNA編輯候選藥物AX-0811的臨牀試驗申請。
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責任編輯:小浪快報