ProQR發佈了肝臟疾病候選者的早期試驗數據

荷蘭生物技術公司ProQR Therapeutics（PRQR）周四在開盤前上漲，此前這家荷蘭生物技術公司宣佈了AX-0810（一種治療肝臟疾病的實驗療法）的一期試驗的令人鼓舞的數據。

該公司表示，針對健康志願者的試驗表明，注射劑具有良好的安全性和耐受性，該注射劑旨在調節NCP，NCP是一種膽汁酸轉運蛋白，被認為是肝臟疾病的新型治療靶點。

根據讀數，沒有出現嚴重不良事件或瘙癢病例，該讀數是基於研究隊列1和隊列2的22名受試者，分別接受了3毫克/公斤和6毫克/公斤劑量的AX-0810。

ProQR（PRQR）補充説，數據證明了NCP目標的參與，因為AX-0810導致血清膽汁酸增加高達八倍，超過了預定義的兩倍閾值，該閾值被確定為NCP調節的明確指標。

據ProQR（PRQR）稱，生物標誌物結果支持其NCP系列的進一步發展，包括AX-0810及其姊妹療法AX-0810，該公司已選擇膽汁閉鎖（一種膽汁郁積性肝臟疾病）作為初始適應症。