AI賦能新葯研發 規模化應用仍存壁壘

（來源：經濟參考報）

當下，在AI深度賦能下，製藥產業的新葯研發周期顯著縮短，研發投入也得到有效削減。不過，業內人士表示，AI篩藥要從零散試點走向規模化應用，真正融入藥企的常規研發流程，還需在數據、實驗驗證、產業協作、監管合規、商業模式等多個維度突破諸多難關。

AI藥物篩選持續獲得技術突破

近來，以英矽智能、劑泰科技、分子之心為代表的企業，在AI藥物篩選領域持續獲得技術突破。

4月24日，英矽智能公告稱，其阿聯酋團隊依託自主研發的Pharma.AI人工智能藥物研發平臺，成功研發出MTA協同PRMT5抑制劑ISM0387，並將其確定為臨牀前候選藥物（PCC）。根據該公司2025年年報披露的數據，依託Pharma.AI平臺，企業從靶點發現到最終敲定臨牀前候選藥物的平均周期僅為12至18個月，與傳統藥物研發平均4.5年的周期相比，研發效率實現了大幅提升。

5月13日，AI製藥企業劑泰科技正式登陸港交所。資料顯示，其核心AI製劑技術，能將臨牀前製劑研發周期由1-2年壓縮至3個月以內，管線推進效率大幅提升。

6月5日，分子之心推出全新AI生物藥從頭設計平臺MMDesign。依託該平臺，公司以少量實驗驗證，在細胞因子、免疫檢查點、病毒蛋白及多次跨膜受體（如GPCR）等十余類熱門靶點上完成高實用性納米抗體從頭設計與驗證，靶點結合成功率超90%，最優親和力達皮摩爾級，推動AI蛋白設計從理論驗證邁入產業化落地階段，將生物大分子研發從「隨機試錯」推向「可編程生物工程」的確定性時代。

6月15日，百圖生科宣佈與和鉑醫藥達成長期全面戰略合作，雙方將圍繞AI驅動的複雜大分子藥物研發展開深度協作，破解創新療法研發痛點，共建全球領先的AI藥物研發生態，併合資成立全球化AI新葯研發企業Mega Stream TechBio。

「當前，AI技術已深度滲透新葯研發全鏈條，行業整體進入規模化應用階段。」國研新經濟研究院創始院長、智能經濟首席專家朱克力在接受《經濟參考報》記者採訪時説。

他表示，「AI篩藥的核心在於壓縮了靶點發現、虛擬分子生成、先導化合物篩選、臨牀前毒性預判四大環節的周期，傳統模式下靶點驗證加分子初篩普遍耗時1至2年，依託AI虛擬庫檢索、生成式模型，該環節可壓縮至3至6個月。不過，現階段AI的定位仍是研發增效工具，而非完全替代傳統實驗體系。」

分子之心創始人許錦波則表示，「海量篩選、被動試錯」的傳統藥物研發邏輯正在被AI顛覆，我們已進入可編程、定製化的AI設計時代。AI已從提供結構預測、親和力優化等功能的單點工具，升級為系統性的AI生物工程，可以更精準地生成高價值的藥物分子，攻破傳統方法難以解決的難成藥靶點。

多款AI藥物進入三期臨牀

2026年1月，工信部等八部門聯合印發《「人工智能+製造」專項行動實施意見》，明確提出要建設人工智能驅動的新葯發現與虛擬篩選平臺，加快靶點識別與候選藥物發現進程，有效壓縮藥物研發周期、降低研發成本。隨后，國務院發佈《關於深入實施「人工智能+」行動的意見》，從國家層面為AI技術全面滲透新葯研發全鏈條提供了全方位支持，也為AI製藥企業築牢了堅實的產業政策支撐體系。

借力政策東風，多款由AI自主研發或輔助開發的候選藥物已陸續進入三期臨牀試驗階段，其中部分品種已順利達成關鍵臨牀終點，距離上市申報僅一步之遙，技術路線覆蓋小分子、抗體、新型製劑等多個主流方向。

近期，英矽智能正式提名ISM0387為臨牀前候選藥物，這也是該公司依託AI技術產出的第30款臨牀前候選化合物。根據其2025年年報，企業將繼續擴充研發管線、加快項目推進節奏。

商業諮詢公司弗若斯特沙利文的報告顯示，劑泰科技用於治療假性延髓情緒失控的MTS-004，已於2025年10月完成III期臨牀並達主要終點；其AI製劑技術可將臨牀前製劑研發周期由1-2年壓縮至3個月內。

2025年末，德睿智藥宣佈啟動自研AI設計小分子GLP-1受體激動劑MDR-001的國內三期臨牀試驗MOBILE，該藥物僅四年半便推進至三期，研發效率突出。

在朱克力看來，多款完全AI設計的藥物順利走完二期臨牀並推進至三期關鍵性試驗，直觀驗證了AI製藥兩大核心產業價值：一是AI能夠獨立完成全新靶點挖掘、全新分子從頭設計，打破了傳統藥物依賴已知靶點、天然分子改造的路徑限制，為罕見病、纖維化等無成熟治療方案領域提供了全新管線來源；二是AI能夠顯著提升早期管線篩選質量，有效降低研發早期淘汰率，減少企業無效投入，重塑創新葯投入產出結構。

規模化落地仍需跨越多重鴻溝

業界認為，雖然依託海量分子庫AI可實現藥物快速初篩，具有壓縮研發周期、降低前期試錯成本等優勢，但從零散項目試用走向常態化規模化應用，仍要跨越數據、技術驗證、產業協同、監管合規、商業模式等多重鴻溝。

「數據孤島、標註稀缺、陰性失敗實驗數據缺失這三大痛點，從底層持續拖累了AI篩藥模型的精度與落地轉化效果。」朱克力表示，當前藥企、合同研究組織（CRO）、科研院所的研發數據相互隔離，化合物活性、動物毒理、臨牀失敗樣本分散在不同主體內部，且缺乏統一標準化標註規範，模型訓練只能依靠公開有限陽性數據，大量具備訓練價值的失敗實驗數據因企業保密需求無法流通，造成模型學習樣本嚴重偏置，對分子體內毒性、長期不良反應預判持續出現偏差，直接形成「體外篩選效果優異、體內臨牀藥效翻車」的現象。

朱克力認為，想要徹底打通AI從虛擬篩選到臨牀落地的完整鏈路，仍需要行業數據共享機制、可解釋算法、監管配套規則三者長期協同完善。

在許錦波看來，行業數據短板、模型侷限性、體外體內轉化落差短期內是客觀存在的，但這並不影響AI製藥的產業價值。隨着系統化AI生物基礎設施的進一步完善，在「設計-驗證-反饋」閉環迭代模式下，模型和數據會持續進化。從AI藥物設計平臺MMDesign的結果來看，即便在極低實驗通量的篩選條件下，也能從頭設計出高命中率、高親和力、高成藥性的新穎分子，這證明AI設計的方向是正確的，分子之心也在更多場景中，進一步驗證AI驅動的「可編程生物工程平臺」的價值。

此外，也有業內專家表示，從商業模式層面來看，只有打磨構建多元可持續的商業合作模式，理順各方利益分配與價值兑現路徑，AI篩藥才能跳出零散概念試點的侷限，逐步成長為製藥行業常態化、標準化的剛需生產力。