FDA對UniQure的態度大轉變后，Regenxbio、Replimune成為上漲者

周三，FDA改變了對UniQure（QURE）基因治療候選藥物AST-130的做法，為潛在的加速認可鋪平了道路，最近在FDA手中遭受挫折的生物技術公司捲土重來。

Regenxbio（RGNX）、Replimune（REPL）和Capricor Therapeutics（CAPR）都在前FDA專員Marty Makary的領導下面臨拒絕，這些公司都是顯着的漲幅。

在周三的新聞稿中，UniQure（QURE）宣佈計劃在2026年第三季度提交美國上市申請，用於治療一種罕見的神經退行性疾病亨廷頓氏病。

這一決定是在FDA對一次性治療做出了轉變之后做出的，同意考慮該公司2/3期計劃的數據（之前該計劃忽視了該計劃）作為潛在的生物製品許可申請。

消息公佈后，Regenxbio（RGNX）股價飆升約23%。這家總部位於馬里蘭州羅克維爾的生物技術公司發現，其用於治療一種名為Mucopolysicidosis II的罕見疾病的基因治療候選藥物RGX-121於2月份被FDA拒絕。

Replimune（REPL）的主要資產RP 1在不到12個月的時間內兩次被FDA拒絕，該公司股價上漲了約13%。今年5月，該公司表示已與FDA就重新提交RP 1生物製品許可申請的途徑達成一致，作為黑色素瘤（一種皮膚癌）聯合治療方案的一部分。

與此同時，Capricor Therapeutics（CAPR）上漲了約8%，繼FDA在3月份決定審查其之前拒絕的杜氏肌營養不良症主要候選藥物Deramiocel后，其一年漲幅擴大至超過130%。