Mirum和Incyte的zilupisertib在FOP中顯示出積極的第二階段數據

Mirum Pharmaceuticals（MDRA）和Incyte（INCY）的股價成為焦點，此前這兩家公司為其口服FOP候選藥物zileguisertib提供了積極的關鍵第二階段數據。

PROGRESS研究隊列1的結果表明，截至第48周，疾病活動性和持久性指標的治療效果一致。

兩家公司表示，在開放標籤擴展期間，在繼續接受齊列伊色替的患者或在第24周轉向積極治療的安慰劑治療患者中，沒有觀察到新的HO病變。

Incyte首席醫療官兼后期開發主管史蒂文·斯坦（Steven Stein）表示：「ENDO上展示的研究結果代表了zileguisertib計劃的一個重要里程碑，並進一步加強了越來越多的臨牀證據，支持其作為FOP治療的潛力。」

美國食品藥品監督管理局（FDA）已接受齊列司替（zilopisertib）的新葯申請（NDA），用於治療12歲及以上患者的FOP，並獲得優先審查。《處方藥使用者費用法案》（PDUFA）對zilupisertib的目標行動日期為2026年9月26日。