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2026-06-09 04:10
數據凸顯了TA-ERT作為MPS IIIB第一種改善疾病的治療選擇的潛力,MPS IIIB是一種沒有批准治療方法的致命疾病
每周一次TA-ERT治療證明了CSF硫酸肝非還原末端(CSF HS-NRE)的快速持久正常化,這是一個有合理可能預測臨牀益處的替代終點
與自然病史患者相比,TA-ERT在六年內穩定和保留了認知和非認知結局,包括溝通和運動技能
Spruce Biosciences,Inc.(納斯達克股票代碼:SPRB)是一家專注於開發和商業化治療具有重大未滿足醫療需求的神經系統疾病的新型療法的晚期生物製藥公司,今天宣佈,在2026年6月4日至7日在意大利佛羅倫薩舉行的第18屆國際MPS及相關瘧原蟲疾病研討會上,展示了反拉來苷酶阿爾法酶替代療法(TA-ERT)對B型Sanfilippo綜合徵(MPS IIIB)患者的長期益處。數據表明,與自然病史患者相比,長期服用TA-ERT導致硫酸乙撲胺的快速持久減少,並保留了認知和非認知結果。
該演講包括之前在第22屆世界研討會™上展示的數據,由Nicole Muschol醫學博士發表,德國漢堡-埃彭多夫大學醫學中心國際溶解體疾病中心(ICLD)的負責人,也是TA-ERT臨牀開發項目的首席研究員。