Neurogene在IGN-401的Embolden註冊試驗中完成給藥，研究性基因療法旨在一次性治療Rett綜合徵

由於雷特綜合症社區的強烈需求，註冊試驗中總共為25名參與者接種了SEN-401，超出了目標

SEN-401總體耐受良好，1 E15 vg劑量下沒有HLH病例;預計2026年中期將出現額外的I/II期中期數據

預計2027年下半年來自Embolden的背線數據

神經基因公司（納斯達克股票代碼：NGNE）是一家臨牀階段公司，旨在為受罕見神經系統疾病影響的患者和家庭提供改變生活的遺傳藥物，該公司今天宣佈成功完成了IGN-401 Embolden™註冊試驗的給藥，這是一種研究性基因療法，旨在成為Rett綜合症的潛在同類最佳一次性治療方法。雖然初始入組目標為20例受試者，但統計分析計劃預先規定了最多24例受試者的意向治療（ITT）人群，提供了支持穩健試驗執行的靈活性。由於雷特綜合症群體的強烈需求，併爲了確保及時完成給藥，該公司選擇重新啟動該試驗，併爲所有已在篩查中的符合條件的參與者總共25名。